摘要
背景
对于多发性硬化症（MS）患者来说，延缓需要使用轮椅的时间是一个重要的治疗目标，这有助于维持生活质量并避免医疗成本的增加。在这项事后分析中，评估了siponimod与安慰剂在EXPAND研究第三阶段核心部分中对患者达到持续扩展残疾状态量表（EDSS）≥7.0的时间的影响。
方法
分析了继发进展型多发性硬化症（SPMS）患者达到持续EDSS ≥7.0（即需要使用轮椅的时间）。分析基于“治疗期间”（While on Treatment, WOT）数据集，该数据集在患者开始开放标签治疗时将其剔除。对活动性SPMS患者与非活动性SPMS患者（根据研究前/基线标准定义）以及基线EDSS为6.5的患者进行了亚组分析。
结果
在整体EXPAND研究人群中，与安慰剂相比，siponimod将达到持续EDSS ≥7.0（需要使用轮椅）的风险降低了40%（风险比[HR]，0.60；95%置信区间[CI]，0.41–0.88；p = 0.009）；在活动性SPMS患者中，风险降低了51%（HR，0.49；95% CI，0.29–0.81；p = 0.005）；在非活动性SPMS患者中，风险降低了22%（HR，0.78；95% CI，0.42–1.45；p = 0.437）。
结论
siponimod降低了SPMS患者需要使用轮椅的风险，尤其是在活动性疾病患者中效果更为显著。需要使用轮椅的时间是SPMS患者治疗效果的一个重要指标。
利益冲突
P.V.从Biogen、Sanofi、Teva、Novartis、Merck、Imcyse、Roche和AB Science获得了酬金和咨询费用，并从Biogen、Sanofi和Merck获得了研究支持。R.G.作为顾问或演讲者从Bayer HealthCare、Biogen Idec、Merck Serono、Novartis和Teva Neuroscience获得了报酬。他或他所在的机构从Bayer HealthCare、Biogen Idec、Merck Serono、Novartis和Teva Neuroscience获得了研究支持。他还从SAGE和Thieme Verlag获得了期刊编辑的酬金。L.K.没有个人报酬。他的机构（巴塞尔大学医院/巴塞尔神经免疫学与神经科学基金会）仅因研究支持获得了以下费用：指导委员会成员和咨询费用（Abbvie、Actelion、Auriga Vision AG、Bayer HealthCare、Biogen、Celgene、D?rries Frank-Molnia & Pohlman、Eli Lilly、EMD Serono、Genentech、Genzyme、Glaxo Smith Kline、Janssen、Merck、Minoryx、Novartis、Roche、Sanofi、Santhera、Senda Biosciences、Shionogi和Wellmera AG）；演讲费用（Bristol Myers Squibb、Celgene、Janssen、Merck、Novartis和Roche）；教育活动支持（Biogen、Desitin、Novartis、Sanofi和Teva）；Neurostatus产品的许可费用；以及资助（欧盟、Innosuisse、Novartis、Roche、瑞士多发性硬化症协会和瑞士国家研究基金会）。R.F.作为AB Science、Biogen、Celgene、EMD Serono、Genentech、Genzyme、Greenwich Biosciences、Immunic、Janssen、Novartis和TG Therapeutics的顾问或咨询委员会成员获得了报酬，并从Biogen、Novartis和Sanofi获得了临床试验合同和研究资助。他或他所在的机构从Novartis获得了研究支持。A.B.-O.作为演讲者参加了由Accure、Atara Biotherapeutics、Biogen、BMS/Celgene/Receptos、GlaxoSmithKline、Gossamer、Janssen/Actelion、Medimmune、Merck/EMD Serono、Novartis、Roche/Genentech赞助的会议，并从中获得了咨询费和/或资助。B.A.C.C.从Alexion、Atara、Autobahn、Avotres、Biogen、EMD Serono、Gossamer Bio、Hexal/Sandoz、Horizon、Neuron23、Novartis、Sanofi、Siemens、TG Therapeutics和Therini获得了个人报酬，并从Genentech获得了研究支持。G.G.是AbbVie的daclizumab试验、Biogen的BG12和daclizumab试验、Novartis的fingolimod和siponimod试验、Teva的laquinimod试验以及Roche的ocrelizumab试验的指导委员会成员。他还从Merck KGaA的口服克拉屈滨试验、Sanofi Genzyme的顾问委员会会议以及Synthon BV的DSMB活动中获得了咨询费用，并在医师峰会和多个医学教育会议上获得了演讲酬金。他还是《Multiple Sclerosis and Related Disorders》（Elsevier）的联合主编。S.Ar、S.An、G.K.和N.R.是Novartis的员工。D.P.M.在本文撰写期间是Novartis的员工。
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