骨髓增生性肿瘤的治疗：探索真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者何时以及由谁来进行细胞减容治疗的新前景

《Seminars in Hematology》：Treatment of Myeloproliferative Neoplasms: Exploring New Horizons of Who and When to Cytoreduce in Patients with Polycythemia Vera & Essential Thrombocytosis

　　

Katherine J. Feder|Gabriela S. Hobbs

摘要

长期以来，经典型费城阴性骨髓增生性肿瘤（MPNs，包括真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）的治疗主要侧重于降低血栓风险，而未针对疾病的根本机制进行干预。基于年龄和血栓病史的简化风险分类方法未能充分反映这些疾病的生物学复杂性。最新研究指出，白细胞增多、中性粒细胞与淋巴细胞比例升高以及高频率的JAK2 V617F突变等生物学因素是血栓风险的独立预测因子。此外，MIPSS-PV和MIPSS-ET等预后模型通过纳入体细胞突变来更准确地预测患者的生存情况。尽管取得了这些进展，实际临床实践仍主要依赖传统的风险分类标准，超过30%的高风险患者未接受任何细胞减灭治疗。

在这篇基于证据的综述中，我们回顾了PV和ET风险分层的演变过程，并分析了支持现有细胞减灭治疗手段（如羟基脲、干扰素、鲁索替尼和阿那格雷利德）的临床证据。我们认为应从传统的以血栓为中心的风险分层方式转向个性化、主动性的治疗策略，这种策略应整合分子生物学和炎症生物学标志物，扩大适用细胞减灭治疗的患者群体，并优先考虑能够改变疾病进程的疗法。未来需要开展前瞻性研究，以验证这些标志物在风险适应性算法中的应用效果，并明确早期干预对疾病进展、生存率和生活质量的长期影响。