综述：关于幼年皮肌炎的临床评估进展：概念基础、现有工具及未来发展方向

《Pediatric Rheumatology》：Update on clinimetric assessments in juvenile dermatomyositis: conceptual foundations, current tools, and future directions

　　

摘要

背景

幼年皮肌炎（JDM）是一种复杂的多系统疾病，对患儿的健康和发育有着显著影响。准确全面地评估疾病的活动程度和结果对于有效的临床管理和研究至关重要。传统的单一维度测量方法无法充分反映JDM的多方面特征，因此需要开发能够整合多个健康领域和视角的专门临床评估工具。

正文

在过去几十年中，JDM的临床评估工具在开发和验证方面取得了显著进展。目前，肌肉力量、皮肤受累情况、整体疾病活动程度以及患者报告的结局等核心指标已通过儿童肌炎评估量表（Childhood Myositis Assessment Scale）、手动肌肉测试（Manual Muscle Testing）和各种皮肤评估工具等成熟的方法进行常规评估。复合指数（如幼年皮肌炎活动指数Juvenile Dermatomyositis Activity Index和ACR/EULAR总改善评分ACR/EULAR Total Improvement Score）通过整合多维度数据提高了对临床变化的敏感性。磁共振成像（MRI）和肌肉超声等影像学检查方法能够提供关于肌肉炎症和损伤的客观信息，而组织病理学评分则为研究和预后评估提供了宝贵数据。尽管取得了这些进展，但在标准化评估方面仍存在挑战，尤其是在皮肤病变以及患者报告的症状（如疲劳和社会参与度）方面。新兴的数字健康技术和生物标志物整合为改善疾病监测的准确性和长期跟踪提供了可能性。此外，JDM的靶向治疗策略强调了频繁、准确地进行测量的必要性，以指导治疗调整。然而，资源限制和工具复杂性等实际障碍阻碍了这些评估方法的广泛临床应用。

结论

在JDM的临床评估工具开发方面已经取得了显著进展，使得疾病评估更加细致且以患者为中心。未来的工作应重点关注创建针对该疾病的特定患者报告结局指标、简化可行的评估方案，以及整合生物标志物和数字创新技术。这些进步将支持精准医疗的发展，从而改善JDM患儿的预后。

临床试验编号

不适用。