基于人工智能的临床研究：预测阿伐曲波帕在儿童免疫性血小板减少症中引发的血小板增多症

《Annals of Hematology》：Prediction of avatrombopag-induced thrombocytosis in pediatric immune thrombocytopenia: an AI-based real-world study

　　

摘要

阿伐曲波帕（AVA）是一种口服型血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在儿童免疫性血小板减少症（ITP）的治疗中显示出良好的疗效。然而，治疗相关性的血小板增多症是一种具有临床意义的不良事件，可能会影响治疗的安全性和连续性。目前，尚无经过验证的工具能够在治疗开始前预测AVA引起的血小板增多症的风险。在这项真实世界研究中，我们旨在开发并验证一个用于预测ITP患儿中AVA相关血小板增多症的预测模型。研究纳入了2021年7月至2024年1月期间在北京儿童医院血液肿瘤中心接受AVA治疗的74名儿科患者。我们将所提出的模型与传统的机器学习基线方法进行了比较，包括逻辑回归（LR）、支持向量机（SVM）、多层感知器（MLP）、随机森林（RF）和XGBoost，以及针对表格数据的最先进的深度学习模型，如TabPFN、FT-Transformer和HyperTab。在所有评估的模型中，FT-Transformer的表现最佳，其准确率为0.785±0.023，接收者操作特征曲线下面积（AUC）为0.851±0.021。通过使用Shapley加性解释（SHAP）技术提高了模型的可解释性，从而能够可视化各个特征对血小板增多症风险的贡献。这个基于真实世界临床数据的人工智能驱动预测模型展现了强大的预测能力，并提供了具有临床意义的见解。它为个体化风险评估提供了可靠的参考，有助于更安全、更精确地使用AVA来管理儿童ITP。