摘要
引言
严重的A型血友病（sHA）会导致残疾和财务负担。即使有政府提供或人道主义援助支持的按需治疗，家庭仍可能面临灾难性的医疗费用（CHE）。
研究目的
旨在估算sHA患者的成本和经济负担，并在多个阈值下评估CHE。
方法
在这项横断面研究中，从患者/家庭的角度估算了成本。由于因子VIII通过政府和/或人道主义援助机制免费提供，因此未将凝血因子浓缩物（CFC）的成本纳入基础案例。成本根据消费者价格指数（CPI）调整后换算为2025年印度卢比（1美元 = 990印度卢比）。CHE在家庭总支出的10%和25%以及家庭支付能力的40%时进行评估。
结果
不包括CFC在内的患者年均成本中位数为73,919印度卢比（821美元）。在10%的支付阈值下，63%的家庭出现了CHE；在40%的支付能力阈值下，这一比例为44%。距离治疗中心超过50公里（aOR 6.62）和住院史（aOR 10.60）与CHE相关。每次出血事件的中位成本（不包括因子成本）为4,468印度卢比（50美元；IQR 8,311 [92美元]）。健康相关生活质量（HRQoL）略有下降，但与成本的相关性较弱，这表明存在财务负担与残疾之间的矛盾。敏感性分析表明，凝血因子价格是主要成本驱动因素。
结论
尽管提供了免费的凝血因子，sHA仍带来巨大的财务负担。依赖按需治疗可能导致反复出血和住院，而长期替代疗法可能减少并发症和财务负担。在资源有限的环境中需要开展前瞻性比较研究。
利益冲突
作者声明与本研究无关的利益冲突。在研究的设计、执行或发表过程中，不存在可能影响数据客观性、解释或报告的财务、个人或专业关系。所有作者均已披露任何潜在的利益冲突，未发现竞争性利益。
数据可用性声明
与本研究结果相关的所有数据均包含在手稿及其补充材料中。去标识化的分析数据集、补充表格以及用于数据清洗和统计分析的R Markdown文件可在合理请求下从相应作者处获得，但需符合机构、伦理和数据共享规定。
