基于机器学习的条件生存预测模型，用于非典型畸胎瘤/横纹肌样肿瘤的诊断

《Child's Nervous System》：Machine learning–driven conditional survival prediction model for atypical teratoid/rhabdoid tumor

　　

摘要

目的

非典型畸胎样/横纹样肿瘤（AT/RT）是一种罕见且恶性程度极高的儿童脑肿瘤，预后非常差。本研究旨在通过条件生存（CS）分析和年度风险率（AHR）分析来描述患者的生存动态模式，利用基于机器学习（ML）的特征选择方法确定关键预后因素，并开发出一个可解释的CS诺模图，以实现个体化的预后预测。

方法

研究数据来自2000年至2022年间被诊断为AT/RT的患者的SEER数据库。通过CS和AHR分析来评估患者的生存动态。采用了四种互补的算法——LASSO回归、Boruta算法、逐步回归和最佳子集回归——进行特征选择。最终生成的CS诺模图通过ROC曲线、校准图和决策曲线分析（DCA）进行了验证。模型可解释性通过Shapley加性解释（SHAP）方法进行了评估，并开发了一个基于网络的计算器以供临床应用。

结果

共分析了382名患者。诊断时的5年生存率为34.11%，但在存活超过4年的患者中这一比例上升至95.14%；而年度风险率（AHR）从第一年的44.76%下降到第5年后的5%以下。肿瘤扩散、放疗和化疗被一致认为是关键预测因素。CS诺模图表现出优异的区分能力（1年、3年和5年的AUC分别为0.860、0.796和0.762（训练数据）；0.857、0.764和0.744（验证数据）），SHAP分析进一步证实了放疗、化疗和肿瘤扩散是主要的影响因素。

结论

CS分析显示，AT/RT患者的长期生存率有显著提高。基于ML的CS诺模图为这种罕见恶性肿瘤的动态、个体化预后预测和个性化随访计划提供了一个可靠、可解释且具有临床应用价值的工具。