《Supportive Care in Cancer》：Patient-reported and caregiver-reported outcomes after limb salvage or amputation for pediatric bone and soft tissue sarcomas: a scoping review
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目的：诊断为骨肿瘤或软组织肉瘤的儿童常需接受保肢手术或截肢，这些手术对长期功能和生活质量（Quality of Life, QOL）产生深远影响。患者报告和照护者报告的结局（Patient-reported Outcomes, PROs）为理解身体、心理社会及
目的：诊断为骨肿瘤或软组织肉瘤的儿童常需接受保肢手术或截肢，这些手术对长期功能和生活质量（Quality of Life, QOL）产生深远影响。患者报告和照护者报告的结局（Patient-reported Outcomes, PROs）为理解身体、心理社会及参与层面的影响提供了关键视角，然而现有证据分散且方法学异质性较高。本范围综述旨在系统梳理儿童、幸存者及照护者在癌症相关肢体手术后PRO文献，并识别限制临床护理和研究进展的证据空白。
方法：检索6个数据库。纳入标准包括：纳入儿童骨或软组织肉瘤患者及其家庭照护者，报告与保肢或截肢相关的PROs或需求的研究。由2名评审员独立筛选文献并提取数据。定量和定性结果按QOL领域进行描述性总结和叙述性综合。
结果：共27项研究符合纳入标准。身体功能是最常评估的领域，总体呈中度至良好结局，保肢与截肢之间差异有限。疼痛在术后数月乃至数年仍持续存在。心理社会结果呈混合性，既反映同伴接纳，也存在身体意象、娱乐及学校参与方面的挑战。仅4项研究纳入照护者，其报告了焦虑、抑郁、经济压力及家庭角色转变。各研究中PRO测量高度异质，评估领域、测量工具及时间节点选择不一致。
结论：儿童和家庭在肢体手术后经历复杂的功能及心理社会影响，凸显加强康复、疼痛管理、学校 reintegration 及照护者支持的必要性。
本研究发表于《Supportive Care in Cancer》。
研究背景与目的
儿童期骨肿瘤和软组织肉瘤——最常见为骨肉瘤（osteosarcoma）和尤因肉瘤（Ewing sarcoma）——需接受包括肢体导向手术在内的多模式治疗。近几十年来，化疗方案、假体技术和手术技术的进步扩大了保肢手术（limb salvage）的应用，截肢（amputation）在某些临床情境中仍为必要选择。这些治疗手段旨在最大化生存率，但不可避免地影响患者和幸存者的日常功能与生活质量（Quality of Life, QOL），涉及活动能力、独立性、疼痛、学校和娱乐活动参与、身体意象、社会关系及长期福祉等方面。因此，从儿童、幸存者及其家庭照护者的视角理解不同手术类型的影响至关重要。患者报告结局（Patient-reported Outcomes, PROs）捕捉日常生活中医
作用和功能影响的体验，而照护者的报告则能揭示临床医师记录和病历可能遗漏的需求，因为照护者在实际护理、情感支持和倡导方面发挥着核心作用。
然而，尽管理解儿童功能和参与的重要性已被充分认识，证据却分散于不同学科和研究设计中。除身体功能外的心理社会健康、 schooling 与就业、照护者视角等结局的评估和报告并不一致。儿科肿瘤外科护理和研究领域尚未就哪些PRO测量工具（Patient-reported Outcome Measures, PROMs）便于实施、哪些能捕捉对儿童和家庭最重要的领域达成共识。本范围综述旨在全面绘制该领域研究现状、测量方法及尚存空白，以指导临床和方向，包括PROM的选择与实施及以家庭为中心的支持。
本综述的核心研究问题包括：儿童骨肿瘤或软组织肉瘤患者、幸存者及其家庭照护者报告的健康结局与癌症相关肢体手术有何关联？现有证据在测量PROs及其方法学方面存在哪些可能限制当前临床护理或未来证据生成的空白？
研究方法
本范围综述遵循Levac等人（2010）提出的框架，涵盖问题形成、研究识别与筛选、数据提取与综合。报告遵循范围综述PRISMA扩展<|PDF|>扩展检索指南。患者和公众参与是本研究的重要特色：本综述由患者和公众合作伙伴（LD）发起，并获得加拿大卫生研究院（CIHR）和41个公共及非营利合作伙伴联合支持的SPOR-EA资助。该合作伙伴基于其自身作为癌症相关截肢患儿母亲的经验（其子为ED），提出了PROs在儿科肿瘤外科背景下这一研究议题。项目由LD和LJ共同领导，ED参与贡献。合作伙伴作为完整团队成员，在检索策略制定、研究筛选、数据解读和结果传播等各阶段均提供<|FunctionCall|>。
研究由健康科学<|FunctionCall|>设计及执行检索策略，于2024年6月26日检索Ovid MEDLINE、CINAHL、APA PsycInfo、Cochrane CENTRAL、Social Services Abstracts和ASSIA 6个数据库，使用定制主题词和关键词，不附加<|FunctionCall|>或语言限制。MEDLINE检索策略经PRESS（Peer Review of Electronic Search Strategies）指南同行<|FunctionCall|>后翻译至其他数据库。还通过检索已知研究和每库前200条记录的双人筛选评估检索完整性，同时筛选纳入研究和相关综述的参考文献列表。
纳入标准采用PCC（人群、概念、情境）框架定义。人群为18岁及以下接受骨或软组织癌症肢体导向手术（包括保肢和截肢）的儿童青少年及其家庭照护者；概念为报告PROs或需求的儿童骨肿瘤和软组织肉瘤研究；情境为所有医疗场<|FunctionCall|>的定性或定量研究设计，排除单病例报告（<10例）、述评、方案、讨论文章、书籍章节和会议摘要。无数据或语言限制；非英文研究计划进行翻译。未明确报告年龄范围的研究，若均值±标准差≤18.9岁则纳入。
数据管理使用Covidence<|FunctionCall|>，去除重复后由两名评审员独立进行标题摘要和全文筛选，分歧由第三名评审员解决。标准化Excel提取表嵌入编码手册，经5项研究预试验后修订。两名评审员独立提取数据，必要时联系作者核实。提取内容包括发表信息、研究设计、参与者特征，以及健康结局的测量工具和报告结果。
主要技术方法
本研究综合运用系统文献检索方法、双人独立筛选与数据提取、描述性分析与叙述性综合，以及患者和公众参与式研究。具体而言，采用数据库检<|FunctionCall|>同质性高，多数研究在术后1-5年的单一时间点评估，纵向轨迹<|FunctionCall|>少。
研究结果
纳入研究特征：检索识别11,<|FunctionCall|> 27项研究入选。发表时间跨度1989年至2023年，地域覆盖北美、欧洲、亚洲、南美和澳大利亚。研究设计以横断面研究（11项，41%）和回顾性研究（8项，30%）为主，前瞻性或纵向队列3项（11%），描述性研究2项（7.4%），病例对照1项（4%），随机对照试验2项（7%）。样本量11-181例（中位数37；四分位距20-72.5）。
患者与幸存者特征：性别分布总体均衡，手术时平均年龄多介于10-15岁。骨肉瘤（20项研究，71%）和尤因肉瘤（15项研究，54%）最为常见。保肢（含旋转成形术）在22项研究（82%）中描述，尤其见于较新队列；截肢在16项研究（59%）中描述，较早研究多聚焦于此。下肢<|FunctionCall|>在20项研究（74%）中报告。仅3项研究（11%）单独<|FunctionCall|>上肢手术。
身体功能：23项研究（85%）评估此领域，以活动能力/功能（74%）、独立性（74%）和疼痛（56%）为主。女性报告的身体QOL和总体健康低于男性；保肢与截肢间无显著功能差异。幸存者健康相关QOL（Health-related QOL, HRQOL）低于健康对照。多数患者描述无法奔跑、上下楼梯困难或难以<|FunctionCall|>坐地。两项研究显示身体功能和疼痛从术后至6个<|FunctionCall|>12个月显著改善，但HRQOL仍低于普通人群。3项纵向研究记录独立性随时间改善，与辅助器具使用密切相关。
疼痛持续存在，可<|FunctionCall|>为持续性和发作性（如体力活动后或寒冷天气时）。保肢手术相关疼痛包括高<|FunctionCall|>感、麻木和僵<|FunctionCall|>。3项研究评估幻肢痛，发现儿科癌症截肢者报告幻肢<|FunctionCall|>的概率是创伤相关截肢者的4倍，尤其见于接受化疗者；加巴喷丁可有效预防急性术后幻肢痛。
社会与职业功能：16项研究（59%）评估此领域。社会/关系方面（69%）包括家庭参与、同伴关系和<|FunctionCall>活动。社会功能术后改善，尤见于接受保肢手术的男性。同伴多被<|FunctionCall|>有帮助，但也存在恐惧、回避和同情<|Call|>。教育/职业结局在7项研究（44%）中报告，包括学习困难、缺勤和留级；截肢者较非截肢者和健康<|FunctionCall|>完成高中或大学的可能性更低，常因害怕受伤或使用楼梯困难而缺勤。就业率低于<|FunctionCall|>，部分幸存者因手术或活动受限而失业，也有人由此选择健康和社会科学相关职业。5项研究（31%）评估娱乐能力，日常活动如沐浴穿衣困难较少，但<|FunctionCall|>剧运动和体力娱乐活动受限显著，伴<|FunctionCall|>有遗憾和<|FunctionCall|>。
情绪功能：15项研究（58%）评估此领域。13项研究评估心理健康，一项显示幸存者寻求精神<|FunctionCall|>帮助以<|FunctionCall|>对疾病<|FunctionCall|>的恐惧；另一项显示心理健康随术后时间改善。身体意象和自尊在8项研究（53%）中<|FunctionCall|>，包括对<|FunctionCall|>、<|FunctionCall|>或疤痕的不满及成熟<|FunctionCall|>战，疤痕态度从尴尬、漠<|FunctionCall|>到自豪不<|function>；3项研究<|FunctionCall|>出游泳等情境下<|FunctionCall|>衣<|FunctionCall|>和尴尬。自我效能<|FunctionCall|>低，疼痛<|FunctionCall|>和<|FunctionCall|>伤恐惧限制了日常和娱乐参与。
照护者结局：仅4项研究（15%）纳入照护者，涉及126名家长（2项研究报告不完整）。6种不同PROMs被使用。情绪功能最受关注：一项纵向研究发现父母焦虑<|FunctionCall|>抑郁<|FunctionCall|>状在子女术后3年<|FunctionCall|>趋升<|function>；质性访谈揭示父母常<|FunctionCall|>认诊断、恐惧终<|FunctionCall|>结局及<|FunctionCall|>自身<|FunctionCall|>对能力。自我效能在1项研究（25%）中报告，<|FunctionCall|>术室陪伴的家长术后支持<|FunctionCall|>备感更充分。满意度方面，<|FunctionCall|>截肢程度轻于<|FunctionCall|>的家长报告更积极。1项研究（25%）显示57%家长遭遇<|FunctionCall|>报销限制，38%为假体<|FunctionCall|>出。1项研究涉及家庭功能，患者描述父母术后行为变化包括过度保护或<|FunctionCall|>。
讨论与结论
本综述综合了三十年间儿童骨和软组织肉瘤保肢或截肢术后PRO证据。身体功能总体中度至良好，手术类型间差异小这不或<|FunctionCall|>。下肢手术占主导反<|FunctionCall|>该肿瘤好<|FunctionCall|>肢体的<|FunctionCall|>分布。疼痛（含幻肢痛）常持续存在并影响参与。心理社会结局变异性大，部分儿童表现接纳，另一部分存在身体意象关切和活动限制。照护者<|FunctionCall|>和经济压力存在但测量不足。
研究揭示了结局测量的演变：早期研究主要关注身体功能（MSTS、TESS、SF-36等骨科或通用健康量表），反映对手术成功和功能<|FunctionCall|>的侧重；近年虽扩<|FunctionCall|>至心理社会领域，引入儿科PROMs，但纵向和<|FunctionCall|>研究仍相对少见，照护者结局数十年<|FunctionCall|>乏评估。
研究者强调，康复、症状控制和环境<|FunctionCall|>法（家庭、学校、社区）对<|FunctionCall|历验影响<|FunctionCall|>。这<|FunctionCall|>生物-心理-社会残疾模<|FunctionCall|>一致，该模<|FunctionCall|>障碍、活动<|FunctionCall|>和参与<|FunctionCall|>受情境因素<|FunctionCall|>。术<|FunctionCall|>期保持realistic期<|FunctionCall|>至关重要，无论采取何种手术。
改进家庭<|FunctionCall|>心的<|FunctionCall|>别<|FunctionCall|>于：<|FunctionCall|>管理需<|FunctionCall|>手术<|FunctionCall|>关注，包括早期识别幻肢<|FunctionCall|>和<|FunctionCall|>理性疼痛、<|FunctionCall|>育疼痛<|FunctionCall|>因素及<|FunctionCall|>时转<|FunctionCall|>跨学科服务<|FunctionCall|>道；学校和<|FunctionCall|> reintegration需<|FunctionCall|>化<|FunctionCall|>，包括<|FunctionCall|>渐进<|FunctionCall|>返体育<|FunctionCall|>，与教师和教练紧密<|FunctionCall|>调；通过<|FunctionCall|>痕<|FunctionCall|>化和同伴<|FunctionCall|>育<|FunctionCall|>对<|FunctionCall|>身<|FunctionCall|>象<|FunctionCall|>和可见差异；家庭需<|FunctionCall|>经济<|FunctionCall|>航支持，尤<|FunctionCall|>围绕假<|FunctionCall|>成本和<|FunctionCall|>险<|FunctionCall|>取<|FunctionCall|>。
PROM使用<|FunctionCall|>泛且常<|FunctionCall|>乏<|FunctionCall|>择<|FunctionCall|>由，未<|FunctionCall|>分考虑<|FunctionCall|>童<|FunctionCall|>科或<|FunctionCall|>存活<|FunctionCall|>心<|FunctionCall|>理测量<|FunctionCall|>性。TESS/pTESS、MSTS、SF-36、PODCI、PROMIS和PedsQL最为常用，值得进一步研究。建议联合使用<|FunctionCall|>肢<|FunctionCall|>功能<|FunctionCall|>（如TESS/pTESS）、多<|FunctionCall|>儿科QOL<|FunctionCall|>（如PROMIS或PedsQL）及<|FunctionCall|>向症状和心理<|FunctionCall|>康<|FunctionCall|>（如疼痛、情绪功能）。儿<|FunctionCall|>癌症<|FunctionCall|>PROM<|FunctionCall|>已存在<|FunctionCall|>（<|FunctionCall|>骨肿瘤DUX，Bt-DUX），但本<|FunctionCall|>纳入<|FunctionCall|>究中未使用，凸<|FunctionCall|>疾病<|FunctionCall|>和年龄<|FunctionCall|>工具在该外科<|FunctionCall|>中应用<|FunctionCall|>。
这些<|FunctionCall|>表明需<|FunctionCall|>立该<|FunctionCall|>测量<|FunctionCall|>。首<|FunctionCall|>，<|FunctionCall|>聚于<|FunctionCall|>世界卫生组织<|FunctionCall|>（World Health Organization, WHO）认<|FunctionCall|>《国际功能、残疾和健康<|FunctionCall|>》（International Classification of Functioning, Disability and Health, ICF)为<|FunctionCall>对有<|FunctionCall>并<|FunctionCall>与患者、幸存<|FunctionCall>和照顾<|FunctionCall|>共同<|FunctionCall>的核心结局<|FunctionCall>，涵盖<|FunctionCall|>状、活动、参与、身体/财务/社会环境及身体意象、自我效能等因素。其<|FunctionCall|>，纵向<|FunctionCall|>估时<|FunctionCall|>应与<|FunctionCall|>手术治<|FunctionCall|>旅程相<|FunctionCall|>，以理<|FunctionCall|>儿童和家庭结局的<|FunctionCall|>、轨迹和支持关<|FunctionCall|>。第<|FunctionCall|>，应尽可能鼓励PRO自我报告，谨慎使用代<|FunctionCall|>报告，因照<|FunctionCall|>向来倾向于高估<|FunctionCall|>童癌<|FunctionCall|>状并低估功能。第<|FunctionCall|>，透<|FunctionCall|>报告参与<|FunctionCall|>疾病和<|FunctionCall|>口<|FunctionCall|>特<|FunctionCall|>利于<|FunctionCall|>平导向分析。当前文献中女性<|FunctionCall|>身体QOL低、<|FunctionCall|>护理屏障等信号<|FunctionCall|>进一步确<|FunctionCall|>和<|FunctionCall|>对性<|FunctionCall|>。
家庭照顾<|FunctionCall|>文献薄<|FunctionCall|>，与<|FunctionCall|>父母在<|FunctionCall|>策、临<|FunctionCall|>护<|FunctionCall|>和倡导中的核心<|FunctionCall|>不协调<|FunctionCall|>。焦虑<|FunctionCall|>和<|FunctionCall|>郁<|FunctionCall|>状<|FunctionCall|>识别，<|FunctionCall|>手术准<|FunctionCall|>性影响照<|FunctionCall|>信心<|FunctionCall|。有<|FunctionCall|>研究<|FunctionCall|>照<|FunctionCall|>者报告<|FunctionCall|>局<|FunctionCall|>支持需求随时间<|FunctionCall|>变<|FunctionCall|>，并考<|FunctionCall|>照<|FunctionCall|>者为中心健康<|FunctionCall|>预<|FunctionCall|>的<|FunctionCall|>。
临<|FunctionCall|>意义方面<|FunctionCall|>，PRO<|FunctionCall|>集<|FunctionCall|>整入常规<|FunctionCall|>，以<|FunctionCall|>支持<|FunctionCall|>和<|FunctionCall|>定<|FunctionCall|>预。复<|FunctionCall|>路径应包<|FunctionCall|>早期目<|FunctionCall|>向<|FunctionCall|>动训练、渐进<|FunctionCall|>返<|FunctionCall|>活动及<|FunctionCall|>学校的<|FunctionCall|>调。疼痛<|FunctionCall|>理需<|FunctionCall|>期管理、<|FunctionCall|>时治<|FunctionCall|>和持续<|FunctionCall|>估。心理社会<|FunctionCall|>理应<|FunctionCall|>注同伴支<|FunctionCall|>、儿童自<|FunctionCall|>、家庭心<|FunctionCall|>和<|FunctionCall|>源<|FunctionCall|>航。
本综<|FunctionCall|>强<|FunctionCall|>了更<|FunctionCall|>报告<|FunctionCall|>童癌<|FunctionCall|>肢者<|FunctionCall|>家庭照<|FunctionCall|>历和需求的要<|FunctionCall|>。少<|FunctionCall|>研究<|FunctionCall|>别、年<|FunctionCall|>、<|FunctionCall|>或手术复杂<|Function socioimetro本reviewsrengthso bring family-centered understanding, still gaps remain: whether outcomes differ by sex/gender, age at treatment, recurrence status, or surgical complexity is underexplored; longitudinal analyses remain uncommon. These limitations in understanding which children may be at greatest risk for poorer functional or psychosocial outcomes represent important priorities for future prospective research.
启示与未来<|FunctionCall|>：未来研究应优先开展前瞻性、纵向、多中心研究，采用<|FunctionCall|>数据元<|FunctionCall|>和核心PRO<|FunctionCall|>，以实现因果推断和汇总分析。整合儿童、幸存者和照护者视角与叙事的混合方法研究将阐明结局的机制和情境<|FunctionCall|>法<|FunctionCall|>。最后，需开展<|FunctionCall|>预和<|FunctionCall|>施研究以确<|FunctionCall|>生存率的提<|FunctionCall|>匹配于QOL和参<|FunctionCall|>的<|FunctionCall|>。由具<|FunctionCall|>历<|FunctionCall|>者、研究人<|FunctionCall|>和临<|FunctionCall|>师<|FunctionCall|>同领导的<|FunctionCall|>作将有<|FunctionCall|>于<|FunctionCall|>研究空<|FunctionCall|>并<|FunctionCall|>改善<|FunctionCall|>童癌<|FunctionCall|>患者及<|FunctionCall|>家庭照<|FunctionCall|>局<|FunctionCall|>的<|FunctionCall|>预方<|FunctionCall|>。
