使用AAV-PRO评估德国AAV（腺相关病毒）患者的疾病负担：其与疾病活动度、身体功能、抑郁、疲劳和生活质量的相关性

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Evaluating disease burden in German AAV patients using the AAV-PRO: associations with disease activity, physical function, depression, fatigue and quality of life

　　

摘要

背景

抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎（AAV-PRO）的疾病特异性患者报告结局指标由风湿病学结局测量（OMERACT）小组开发。由于缺乏与现有临床结局指标关联的证据，其在常规临床实践中的解读仍具有挑战性。

方法

我们进行了一项前瞻性队列研究，纳入了70名完成AAV-PRO问卷的AAV患者，同时他们还填写了以下额外问卷：用于评估健康相关生活质量的Short Form-36（SF-36）；用于测量疲劳程度的Fatigue Severity Scale（FSS）；用于评估日常生活受限情况的Index zur Messung von Einschr?nkungen der Teilhabe（IMET）；用于评估日常活动能力和限制的Funktionsfragebogen-Hannover（FFbH）；用于筛查抑郁症状的Patient Health Questionnaire-9（PHQ-9）；以及用于评估乐观情绪和预期的Life Orientation Test–Revised（LOT-R）。医生们使用Birmingham Vasculitis Activity Score（BVAS）、血管炎损伤指数（VDI）和糖皮质激素毒性指数（GTI）来评估疾病活动度、相关损伤和糖皮质激素的副作用。

结果

共有70名AAV患者参与了这项研究，其中45人为GPA型，16人为EGPA型，22.9%为MPA型，9人为MPA型。研究开始时，患者的平均病程为10.5年（标准差7.9年）。活动性疾病的患者在所有维度上的AAV-PRO评分均较高。我们观察到AAV-PRO的各个子维度与以下经过验证的指标之间存在强相关性：“系统症状”与SF-36的身体功能（r = –0.72，95% CI -0.85至-0.58）和FFbH（r = –0.88，95% CI -0.56至-0.97）相关；“社会和情感影响”与SF-36的社会角色功能（r = –0.8，95% CI -0.87至-0.69）、IMET（r = 0.7，95% CI 0.55至0.81）和FFbH（r = -0.75，95% CI -0.94至-0.23）相关；“对未来的担忧”与SF-36的社会角色功能（r = –0.71，95% CI -0.81至-0.55）和FFbH（r = –0.77，95% CI -0.94至-0.27）相关；“身体功能”与SF-36的身体功能（r = –0.9，95% CI -0.94至-0.84）和IMET（r = 0.79，95% CI 0.68至0.87）相关。

结论

德国版的AAV-PRO能够反映患者感知到的疾病负担，补充了传统的临床结局指标。其多维度的评估方法有助于全面了解AAV的功能、心理社会和症状相关方面，从而支持其在临床实践中的应用。

背景

抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎（AAV-PRO）的疾病特异性患者报告结局指标由风湿病学结局测量（OMERACT）小组开发。由于缺乏与现有临床结局指标关联的证据，其在常规临床实践中的解读仍具有挑战性。

方法

我们进行了一项前瞻性队列研究，纳入了70名完成AAV-PRO问卷的AAV患者，同时他们还填写了以下额外问卷：用于评估健康相关生活质量的Short Form-36（SF-36）；用于测量疲劳程度的Fatigue Severity Scale（FSS）；用于评估日常生活受限情况的Index zur Messung von Einschr?nkungen der Teilhabe（IMET）；用于评估日常活动能力和限制的Funktionsfragebogen-Hannover（FFbH）；用于筛查抑郁症状的Patient Health Questionnaire-9（PHQ-9）；以及用于评估乐观情绪和预期的Life Orientation Test–Revised（LOT-R）。医生们使用Birmingham Vasculitis Activity Score（BVAS）、血管炎损伤指数（VDI）和糖皮质激素毒性指数（GTI）来评估疾病活动度、相关损伤和糖皮质激素的副作用。

结果

共有70名AAV患者参与了这项研究，其中45人为GPA型，16人为EGPA型，22.9%为MPA型，9人为MPA型。研究开始时，患者的平均病程为10.5年（标准差7.9年）。活动性疾病的患者在所有维度上的AAV-PRO评分均较高。我们观察到AAV-PRO的各个子维度与以下经过验证的指标之间存在强相关性：“系统症状”与SF-36的身体功能（r = –0.72，95% CI -0.85至-0.58）和FFbH（r = –0.88，95% CI -0.56至-0.97）相关；“社会和情感影响”与SF-36的社会角色功能（r = –0.8，95% CI -0.87至-0.69）、IMET（r = 0.7，95% CI 0.55至0.81）和FFbH（r = -0.75，95% CI -0.94至-0.23）相关；“对未来的担忧”与SF-36的社会角色功能（r = –0.71，95% CI -0.81至-0.55）和FFbH（r = –0.77，95% CI -0.94至-0.27）相关；“身体功能”与SF-36的身体功能（r = –0.9，95% CI -0.94至-0.84）和IMET（r = 0.79，95% CI 0.68至0.87）相关。

结论

德国版的AAV-PRO能够反映患者感知到的疾病负担，补充了传统的临床结局指标。其多维度的评估方法有助于全面了解AAV的功能、心理社会和症状相关方面，从而支持其在临床实践中的应用。