Efgartigimod作为难治性自身免疫性胶质纤维酸性蛋白星形细胞病的辅助治疗：病例系列研究

《Journal of Neurology》：Efgartigimod as adjunctive therapy in refractory autoimmune glial fibrillary acidic protein astrocytopathy: a case series

　　

摘要

目的

自身免疫性胶质纤维酸性蛋白（GFAP）星形胶质细胞病是一种最近被发现的中枢神经系统炎症性疾病，其中一部分患者对常规免疫治疗反应不佳。本研究评估了在难治性病例中添加efgartigimod与皮质类固醇联合使用的疗效和安全性。

方法

我们回顾性分析了2025年3月至10月期间在中国三家三级医院接受静脉注射甲基泼尼松龙和efgartigimod治疗的5例自身免疫性GFAP星形胶质细胞病患者。所有患者对初始免疫治疗反应不佳。研究评估了患者的 demographics（人口统计学特征）、临床特征、实验室检查结果、治疗情况以及治疗结果。

结果

中位年龄为44岁（范围38–54岁）；4名患者（80%）为男性。临床表现为脑膜脑脊髓炎（60%）或单纯脑膜炎（40%）。尽管接受了初始的静脉注射甲基泼尼松龙治疗，部分患者还进行了血浆置换，但仍有一例患者复发，一例患者临床改善不明显，三例患者病情进展。开始使用efgartigimod后，4名患者（80%）在平均12.5天内（范围1–26天）实现了完全神经功能恢复（改良Rankin评分（mRS）为0）；一名患者的mRS评分从5分提高到4分。在平均8个月的随访期间（范围6–9个月）未出现复发。治疗后血清和脑脊液中的总IgG水平显著下降（p = 0.004 和 p = 0.015），脑脊液中的GFAP-IgG滴度也出现了一致但无统计学意义的下降（p = 0.063）。

结论

在这项病例系列研究中，将efgartigimod与皮质类固醇联合使用可显著改善难治性自身免疫性GFAP星形胶质细胞病的临床症状并维持缓解状态。这些发现支持进一步评估FcRn阻断作为潜在辅助疗法的可行性。