美国癌症药物审批中患者对审批速度与证据确凿性的看法

《JAMA Network Open》：Patient Perspectives on Approval Speed vs Evidentiary Certainty in US Cancer Drug Approvals

　　

关键要点

问题　　患者对于加快药物审批与证据确凿性之间的权衡有何看法？在什么情况下这种权衡最为可接受？

研究结果　　在这项针对30名乳腺癌患者的定性研究中，参与者表示，如果不存在其他治疗选择，或者新药物的预期疗效具有革命性，那么对新药物临床疗效的高度不确定性是可以接受的。

意义　　这些结果表明，患者愿意为加快新药物审批而接受证据上的不确定性，但这与目前大多数新药物获批的条件并不一致。

摘要

重要性　　美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批程序假定患者愿意接受临床疗效的不确定性，以换取更快获得新药物的机会。然而，关于患者如何看待这种权衡以及他们在何种情况下认为这种权衡是可接受的，目前知之甚少。

研究目的　　探讨美国患者对于新药物临床疗效的加速审批与证据确凿性之间权衡的看法。

研究设计、对象与方法　　这项定性研究于2025年1月27日至4月1日期间通过在线方式进行半结构化访谈，对象为18岁及以上被诊断为乳腺癌的患者。采用目的性抽样方法，以确保在癌症分期、治疗状态、年龄和社会人口统计背景方面具有最大程度的多样性。

主要结果与测量指标　　主要结果是患者对加快药物审批与证据确凿性之间权衡的看法。通过对访谈记录进行主题分析，识别出患者对不确定性的理解、应对方式、对待等待的态度、治疗优先级以及对监管决策的看法等关键模式。

结果　　共有125人表示有兴趣并符合参与条件。经过目的性抽样后，有30人参与了这项研究（20-39岁10人[33.3%]，40-59岁12人[40.0%]，60岁以上8人[26.7%]；均为女性），来自美国17个州（9个东北部州、12个中西部州、4个南部州、5个西部州）。其中13人（43.3%）患有转移性癌症，21人（70.0%）正在接受积极治疗，27人（90.0%）至少接受过一次系统性治疗）。当不存在其他治疗选择，或者新药物的预期疗效具有革命性时，患者认为以牺牲证据确凿性为代价加快审批是可以接受的。当临床疗效存在不确定性时，参与者强调生存和生活质量作为治疗的首要目标，同时关注不良反应的额外风险以及强化治疗的负担。许多人认为，扩大临床试验的参与范围，而非加快监管审批，是解决未满足需求并促进审批所需证据的有效途径。

结论与意义　　在这项针对乳腺癌患者的研究中，患者认为在何种情况下可以接受以证据确凿性换取加快审批的观点，与FDA批准许多新药物的条件之间存在差距。为了使监管审批更符合患者的价值观，对于那些能够真正解决治疗缺口或比现有替代疗法带来显著临床改善的药物，采用加速审批程序可能更为合适。