射心衰竭(systolic heart failure/HFrEF)指南导向药物治疗(GDMT)优化障碍及基于清单决策支持的作用——以核对表(checklist)为基础的患者激活工具分析

《Journal of the American Heart Association》：Barriers to Optimization of Medical Therapy and the Role of Checklist‐Based Decision Support in Heart Failure

　　

摘要：背景——指南导向药物治疗(guideline-directed medical therapy, GDMT)可降低射血分数降低的心力衰竭(heart failure with reduced ejection fraction, HFrEF)患者的发病率和死亡率，但其应用仍不充分。以患者激活干预（包括基于核对表(checklist)的决策支持）已被证实可改善GDMT优化，对此类工具的迭代完善可能增强其效果。研究人员分析了使用基于核对表的患者激活工具的医患门诊访谈录音转录文本，以识别GDMT优化的障碍及完善决策支持工具的机会。方法——本研究是对POCKET?COST?HF（将费用信息整合入射血分数降低心力衰竭共同决策中的研究，Integrating Cost Into Shared Decision-Making for Heart Failure With Reduced Ejection Fraction）试验转录数据的二次分析，该试验采用基于EPIC?HF（Electronically Delivered Patient-Activation Tool for Intensification of Medications for Chronic Heart Failure With Reduced Ejection Fraction）核对表的改良版，列出HFrEF获批药物及目标剂量。共纳入247例HFrEF患者（平均年龄62.9岁，女性29.5%，黑人26.3%）与39名临床医师的门诊访谈，访谈被录音、转录并进行内容分析，以识别GDMT优化障碍及核对表改进方向。结果——基线GDMT使用率较高（β受体阻滞剂95%，ACEI/ARB/ARNI 81%，盐皮质激素受体拮抗剂(mineralocorticoid receptor antagonist, MRA) 63%，钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂(sodium-glucose cotransporter-2 inhibitor, SGLT2i) 43%）。48.6%的访谈中参考了核对表，75.7%讨论了GDMT优化。61.5%的访谈识别出GDMT优化障碍，最常见（74.3%）为医学障碍（如低血压），非医学障碍包括药物费用（29.6%）及患者或医师抗拒/惰性（13.8%），后者常反映临床惰性(clinical inertia)或希望减少用药。结论——GDMT优化的非医学障碍可由基于核对表等的决策支持工具解决。这些数据提示，未来核对表迭代应重点关注费用、临床惰性及减少用药意愿。

论文解读——《射血分数降低心力衰竭GDMT优化障碍及基于清单决策支持作用的研究》

本文发表于Journal of the American Heart Association，题为"Barriers to Optimization of Medical Therapy and the Role of Checklist-Based Decision Support in Heart Failure"。

一、研究背景与立题依据

射血分数降低的心力衰竭(heart failure with reduced ejection fraction, HFrEF)患者接受指南导向药物治疗(guideline-directed medical therapy, GDMT)，即β受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂(angiotensin-converting enzyme inhibitor, ACEI)/血管紧张素受体阻断剂(angiotensin receptor blocker, ARB)/血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂(angiotensin receptor-neprilysin inhibitor, ARNI)、盐皮质激素受体拮抗剂(mineralocorticoid receptor antagonist, MRA)及钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂(sodium-glucose cotransporter-2 inhibitor, SGLT2i)"四联疗法"并滴定至靶剂量，可显著降低死亡率与再住院率。然而真实世界中GDMT起始率低且长期未达靶剂量，尤其在门诊场景。既往干预措施（医师教育、电子病历弹窗等）效果有限且不一致。EPIC?HF试验显示基于电子核对表(checklist)的患者激活工具可使GDMT强化率绝对提高19％，但该工具尚未大规模推行，且其对医患沟通过程的影响不明。医学障碍（低血压、肾功能不全、高钾血症）之外，药物费用、临床惰性(clinical inertia，指医师或患者因"现状尚可"而不主动调整治疗方案)及患者对多重用药的抵触被认为是重要但可被干预的非医学障碍。因此研究人员通过对POCKET?COST?HF试验中应用EPIC?HF改良核对表的门诊访谈进行定性二次分析，旨在明确GDMT优化障碍类型及核对表在使用中的优缺点，为决策支持工具的迭代提供依据。

二、主要研究方法概述

研究人员对POCKET?COST?HF（NCT04793880）这一阶梯楔形(cluster?randomized stepped?wedge)临床试验中医师?患者门诊访谈录音之文字转录稿行二次定性内容分析。研究对象为2021年6月至2023年8月于埃默里医疗系统(Emory Healthcare)与科罗拉多大学健康系统两家三级医疗中心心衰及心内科门诊就诊、确诊HFrEF且英语交流、≥18岁的247例患者及其接诊的39名临床医师（含心衰专科医师、普通心内科医师及高级实践提供者）。所有受访者均获改良版EPIC?HF核对表（列出HFrEF GDMT四类药物及靶剂量，干预组另附患者特异性药费信息），访谈当场录音、逐字转录、去标识化。采用MAXQDA 12软件，由两名编码员依预设并归纳扩展的编码本（含医学障碍、费用、惰性/抗拒、核对表使用方式等节点）双盲编码，分歧经小组讨论达成共识，辅以描述性频数统计。

三、研究结果

Patient Characteristics（患者特征）

247例HFrEF患者平均年龄62.9岁，女性29.5％，黑人26.3％，西班牙裔3.2％。基线GDMT使用率：β阻滞剂94.7％、ACEI/ARB/ARNI合计81.8％（其中ARNI 46.2％）、MRA 63％、SGLT2i 43％；27.1％服用四类药物全量组合。多数有医疗保险（私人33.2％，Medicare Part D 36.0％，Medicare Advantage 11.7％，Medicaid 7.3％），8.1％无保险。

Major Themes Across All Encounters（全部访谈中的主要主题）

96％的访谈中医师评估了患者心衰状况，75.7％的访谈讨论了GDMT强化或优化，61.5％识别出至少一种优化障碍，48.6％的访谈中明确提及或使用了核对表。

Barriers to Intensification or Optimization——Medical Barriers（医学障碍）

在识别出的障碍中74.3％为医学障碍，最常见为低血压、肾功能下降、高钾血症。部分情况系历史不良反应（如既往高钾停MRA）被延续沿用而未重新评估，少数归为患者主观"药物敏感"叙述，偶见因不耐受而减量或停用GDMT（占6.6％）。

Cost as a Barrier（费用作为障碍）

29.6％的含障碍访谈提到费用问题，患者因自付费用中断或推迟购药，或医师因预估患者经济负担放弃处方某些新药。费用讨论在医患间发起比例相近（患者48.9％，医师51.1％）。

Inertia/Resistance（惰性/抗拒）

13.8％的障碍归于惰性，66％发生于医师端——以"症状轻、病情稳定"为由不主动上调药物或加药；患者端多表现为不愿增加药片数（"不想只加不减"）或因自觉良好拒绝变动（"不折腾"心态）。

Other Identified Barriers（其他障碍）

18.4％为其他原因，如等待择期操作后再评估、由原接诊团队负责调药、或对当前用药认知不清致未行动。

Checklist Use（核对表使用情况）

48.6％访谈中核对表被引用：15％仅简短提及；19.2％用来核对现有用药但未尝试优化；26.7％用来梳理用药并识别障碍但未做更改；39.2％借助核对表实际做出GDMT优化或加药决定。42.5％的使用中含药费讨论，23.3％用于患者教育，21.7％出现对核对表标注（如"升钾""降糖"机制描述）的误解或混淆。

四、讨论与结论总结

讨论指出尽管GDMT获益明确，完全达标率低。本情境下75％访谈涉及优化讨论属积极信号，但仍有约四分之一未触及，提示决策支持工具仍需强化。医学障碍虽最常见且难由核对表直接消除，但部分历史障碍应被定期重评估，新版核对表加入GDMT获益强调语以期促发再评估。非医学障碍中，临床惰性见于医患双方，尤多见于医师（与Greene等研究一致），未来工具需兼顾医师端提示及患方宣教，扭转"少药为好"观念。费用信息列于核对表可增加费用话题讨论频率，后续版本拟标注大致费用区间并链接患者援助项目信息，结合电子病历实时费用估算功能。核对表部分标签引发困惑，新版已简化措辞、突出四联GDMT核心地位。研究局限含无对照组、均来自学术医疗中心专科门诊（推广至基层可能效应更大）、录音潜在霍桑效应(Hawthorne effect)、核对表为诊间发放而非提前推送。正在进行之TAILOR?D?HF（NCT06847438）与I?ICAPTAIN（NCT06526988）试验将验证改良版核对表效果。

结论（翻译）

基于核对表的决策支持工具有望改善GDMT的应用。本分析表明，虽然医学障碍常见且难以避免，但决策支持工具可用于应对费用、临床惰性及患者教育等非医学考量。在未来核对表迭代中纳入对这些障碍的针对性设计，有望增强工具效能，推进HFrEF患者GDMT优化。