患有骨髓增生异常综合征的造血干细胞移植受者，其院内死亡率和并发症发生率较高

《Annals of Hematology》：In-hospital mortality and complications are increased in hematopoietic stem cell transplant recipients with myelodysplastic syndromes

　　

摘要

异体造血干细胞移植仍是治疗骨髓增生异常综合征患者的唯一根治性方法。尽管有证据表明在某些老年患者中该疗法的疗效相当，但其在不同群体中的应用仍存在差异。本研究分析了骨髓增生异常综合征患者接受异体造血干细胞移植的趋势、预后以及年龄、保险状况等相关障碍因素。我们利用ICD-10编码对2016年至2020年的国家住院患者样本进行了回顾性分析，筛选出接受异体造血干细胞移植的成年患者，并根据骨髓增生异常综合征的诊断类型对患者进行分组。通过出院权重计算全国范围内的患病率，进而运用皮尔逊卡方检验和t检验比较各组患者的基线特征与预后情况。同时采用倾向性评分匹配法来控制潜在的混杂因素。在30,460名接受异体造血干细胞移植的患者中，有4,980人（16.16%）患有骨髓增生异常综合征。这些患者年龄更大（中位年龄为62岁，而另一组为49岁，p＜0.001），且合并症更多，包括慢性肺病、糖尿病和高血压（p＜0.001）。他们更可能通过医疗保险获得保障（38.73% vs 17.10%），而拥有私人保险的比例则更低（50.80% vs 56.96%，p＜0.001）。2016年至2020年间，骨髓增生异常综合征患者接受异体造血干细胞移植的比例从13.20%上升至17.32%，但在2020年略有下降。这类患者出现院内死亡的概率更高（调整后比值比1.33，95%置信区间为1.14–1.55），需要机械通气的概率也为1.30，发生中性粒细胞减少性发热的概率为1.20，急性移植物抗宿主病的概率为1.26，不过发生艰难梭菌感染的概率较低（调整后比值比为0.75）。总体而言，接受异体造血干细胞移植的骨髓增生异常综合征患者年龄更大，合并症更多，院内预后也更差。即便该疗法的应用越来越广泛，保险差异和年龄问题仍可能构成障碍。未来需要进一步研究以优化患者选择及移植前的护理方案。