《Fatigue: Biomedicine, Health & Behavior》：Refinement and evaluation of the Paediatric Outcome Measure for Myalgic Encephalomyelitis/chronic fatigue syndrome (POMME): a new patient-reported outcome measure for young people
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摘要
背景/目标 研究人员与儿童及青少年（CYP）、其父母以及健康专业人员合作，共同开发了首个针对患有肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征（ME/CFS）的儿童及青少年的患者报告结局测量工具（PROM）：肌痛性脑脊髓炎儿科结局测量工具（POMME）。研究描述了一
摘要
背景/目标 研究人员与儿童及青少年（CYP）、其父母以及健康专业人员合作，共同开发了首个针对患有肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征（ME/CFS）的儿童及青少年的患者报告结局测量工具（PROM）：肌痛性脑脊髓炎儿科结局测量工具（POMME）。研究描述了一个两阶段的心理测量学评估。
方法 在两个针对儿童及青少年的专业ME/CFS服务机构中进行了两项现场测试。在FT1中，参与者填写了包含71个条目的长版POMME。条目缩减基于经典测量理论（CTT）和现代心理测量学（Rasch）。在FT2中，参与者填写了短版POMME及其他PROM。重复进行心理测量学评估以确定数据质量、内部一致性和效度。
结果 FT1数据分析（n=229）导致移除50个条目，产生21个条目的POMME。为增强表面效度重新引入两个条目。23个条目的POMME在FT2中完成（n=163）。数据分析促使移除两个条目，产生包含三个领域、21个条目的POMME：症状与认知（6个条目）；身体活动与爱好（6个条目）；情绪与自尊（9个条目）。
结论 POMME是一种简短、高质量且可接受的测量工具，适用于评估ME/CFS对儿童及青少年在身体、认知和情绪方面的影响。虽然该测量工具的数据质量、信度和效度已得到确认，但还需要进一步研究以确认其测量响应性。
关键信息 与患有ME/CFS的儿童及青少年合作开发的POMME是一种高质量、相关且可接受的患者报告结局测量工具（PROM），适用于评估ME/CFS对儿童及青少年在身体、认知和情绪方面的影响。
关键词：肌痛性脑脊髓炎（ME）|慢性疲劳综合征（CFS）|儿科学/青少年|患者报告结局测量工具（PROM）|心理测量学|问卷
论文解读：POMME的改良与心理测量学评估
**研究背景与问题**
肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征（ME/CFS）在儿童及青少年中是一种致残性疾病，患病率约为1%-2%。ME/CFS对患者、家庭及国家卫生服务体系（NHS）造成显著影响，常见症状包括头痛、肌肉疼痛、注意力不集中（脑雾）以及劳累后不适。部分患者还伴有焦虑和抑郁。在专业服务机构中，大多数患儿每周上学时间少于两天，医疗资源使用率高。即使接受专业治疗，仍有超过35%的患儿在6个月时未康复，平均病程长达5年（范围1-15年），20%的患者在10年后仍未完全康复。因此，亟需新治疗方法，而评估治疗效果和描述复杂的恢复轨迹需要高质量、相关且准确的评估方法。
针对ME/CFS儿童及青少年缺乏结局报告指南，且现有患者报告结局测量工具（PROM）存在内容与表面效度不足的问题（尤其是成人工具在儿童中表现欠佳，忽略了学校与同伴关系等发育关键方面），研究人员与患儿、家长及健康专业人员合作，开发了首个针对ME/CFS儿童及青少年的疾病特异性PROM——肌痛性脑脊髓炎儿科结局测量工具（POMME）。本研究旨在通过两阶段心理测量学评估，减少条目数量并验证短版POMME的质量、可靠性及效度。
**研究内容、结论与意义**
研究人员基于前期定性研究构建的概念框架，开发了71个条目的长版POMME。随后，在英国两个最大的专业ME/CFS儿童及青少年服务机构中进行两阶段现场测试：FT1（n=229）用于条目缩减，FT2（n=163）用于验证短版工具。通过经典测量理论（CTT）和现代心理测量学（Rasch）分析，最终形成包含21个条目、三个领域（症状与认知、身体活动与爱好、情绪与自尊）的短版POMME。研究结论表明，POMME是一种简短、高质量且可接受的PROM，能有效评估ME/CFS对身体、认知和情绪的全面影响。虽然数据质量、信度和效度已获确认，但仍需进一步研究测量响应性。该论文发表在《Fatigue: Biomedicine, Health》。
**主要关键技术方法**
研究主要采用以下关键技术方法：1）经典测量理论（CTT）分析：包括数据质量评估（缺失率、端点效应、条目-总相关）和探索性因子分析（EFA）以探索子量表结构；2）现代心理测量学（Rasch测量理论，RMT）分析：使用部分拟合模型与评分量表模型评估条目拟合、阈值无序性及多维性；3）差异化项目功能（DIF）检验：检查年龄、性别和招募中心对条目响应的差异；4）内部一致性信度评估：通过Cronbach's α和条目-总相关计算；5）结构效度验证：基于先验假设，将POMME领域评分与其他PROM（如RCADS、SF-36、Chalder疲劳量表）进行关联分析。样本来自英国两个专业服务机构，参与者为确诊ME/CFS的8-18岁儿童及青少年。
**研究结果**
**FT1：长版POMME的改良**
- 数据质量：两个年龄特异性条目因高缺失率（>10%）被移除；三个条目因条目-总相关<0.3被移除。
- 探索性因子分析（EFA）：确认四领域结构（情绪与自尊、身体活动与爱好、认知与心理活动、症状）为最佳模型，保留42个条目。
- Rasch分析：为满足Rasch模型拟合要求，条目缩减至21个条目，覆盖三个领域：情绪与自尊（9项）、身体活动与爱好（8项）、认知与心理活动（4项）。第四领域（症状）因条目不足无法维持统计有效性。
- 患者与公众参与（PPI）反馈：研究人员根据PPI伙伴建议，重新引入两个症状条目（“我因太累而大部分时间躺在床上或沙发上”和“我很容易疲劳”）以增强表面效度，形成23个条目的短版POMME。
**FT2：短版POMME的评估**
- 数据质量：151名参与者（93%）成功完成问卷，所有条目缺失率低于10%，端点效应低于50%。一个条目因管理错误采用严重性而非频率选项，但不影响内容效度。
- Rasch分析：CTT与RMT分析显示两个条目（“我感到疼痛”和“我能与家人外出（如散步和一日游）”）表现不佳，被移除。最终确认三个领域、21个条目：情绪与自尊（ESE；9项）、身体活动与爱好（PAH；6项）、症状与认知（SC；6项）。
- 内部一致性：Cronbach's α范围为0.80（SC，t2）至0.92（ESE，t1）。
- 结构效度：先验假设的关联得到证实（t1：100%关联确认；t2：80%关联确认）。例如，POMME身体活动与爱好领域与SF-36身体功能领域呈中等负相关（r=-0.51）；情绪与自尊领域与RCADS呈中等正相关（r=0.51和0.60）；症状与认知领域与Chalder疲劳量表（r=0.47和0.54）及疼痛严重度VAS（r=0.43）呈小到中等正相关。
- 可靠性：人员分离指数（PSI）显示ESE为0.903（极好）、PAH为0.875（良好）、SC为0.743（可接受）。
**总结讨论与结论**
研究人员指出，POMME是首个以患者为核心、共同开发的疾病特异性PROM，适用于儿童及青少年ME/CFS的生理、认知和情绪影响评估。其开发过程透明、方法严谨，结合CTT与RMT确保了工具的质量与发展适宜性。尽管样本中女性及青少年比例较高，但反映了临床人群特征。局限性包括：未纳入重度ME/CFS患儿（如卧床不起者），工具仅在英国英语环境中验证，需未来研究跨文化效度和简化版本。与既往文献相比，POMME弥补了缺乏疾病特异性PROM的空白，其包含“缺课或在校休息”“参加课后俱乐部”“担心他人认为自己懒惰”等与儿童社会情境相关的条目，优于通用工具。未来研究需评估测量响应性、建立评分算法及指南，并探索在长新冠等类似疾病中的适用性。
**研究结论**：通过与儿童及青少年及其家庭合作，本研究共同开发了一种高质量、相关的患者衍生PROM——肌痛性脑脊髓炎儿科结局测量工具（POMME）。21个条目的患者自填电子版（e-POMME）在评估ME/CFS对儿童及青少年身体、认知和情绪影响方面，具有可接受的数据质量、信度、效度、全面性、相关性和可接受性。e-POMME现已可直接用于临床实践和研究，预期通过帮助儿童及青少年更准确描述症状和日常生活影响，提升护理质量，最终改善健康结局。未来需进一步研究POMME对健康变化的响应性，开发评分算法和解释指南，评估其在重度患儿及长新冠等重叠疾病中的效用。
