在未使用过补体抑制剂的患者中，克罗瓦利姆单抗与依库珠单抗治疗阵发性夜间血红蛋白尿的疗效与安全性：3期COMMODORE 2研究的中国亚组分析

《Annals of Hematology》：Efficacy and safety of crovalimab versus eculizumab in complement inhibitor-na?ve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: Chinese subgroup analysis of the phase 3 COMMODORE 2 study

　　

摘要

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见疾病，目前可用的治疗选择有限。COMMODORE 2研究表明，新型C5抑制剂克罗瓦利姆布在安全性和有效性方面与依库珠单抗相当。我们在全球COMMODORE 2研究的 Chinese亚群中评估了克罗瓦利姆布与依库珠单抗的安全性和有效性。那些未曾接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者被随机分配（2:1比例）接受克罗瓦利姆布或依库珠单抗治疗，持续24周。主要终点为从第5周至第25周实现溶血控制的患者比例，以及从基线到第25周无需输血的患者比例。次要终点包括从基线到第25周出现溶血复发的患者比例、血红蛋白水平稳定的患者比例，以及第25周FACIT-疲劳评分较基线的平均变化值。安全性数据则从基线一直评估到临床截止日期（2022年11月16日）。81名患者（依库珠单抗组27名，克罗瓦利姆布组54名）的人口统计学特征和基线状况相当均衡。在克罗瓦利姆布组和依库珠单抗组中，分别有88.3%和86.8%的患者实现了溶血控制，72.2%和74.1%的患者避免了输血，72.2%和70.4%的患者血红蛋白水平保持稳定，而5.6%和11.1%的患者出现了溶血复发。使用克罗瓦利姆布治疗时，FACIT-疲劳评分的改善幅度更大。此外，克罗瓦利姆布组的不良事件发生率（81.5% vs. 88.9%）以及3级至5级不良事件的发生率（24.1% vs. 33.3%）也更低。在24周的治疗期内，91%的患者通过克罗瓦利姆布实现了完全的终末补体抑制。总体而言，克罗瓦利姆布在中国PNH患者中的治疗效果至少与依库珠单抗相当，且安全性也可接受。

临床试验注册信息

ClinicalTrials.gov编号为NCT04434092（该研究首次注册时间为2020年6月16日）。