提升代表性不足的患者群体在癌症临床试验中参与度的策略：从“亮点”中汲取经验

《BMC Cancer》：Strategies for enhancing participation of underrepresented patient populations in cancer clinical trials: learning from “bright spots”

　　

摘要

背景

女性、老年人、不同种族和族裔群体以及其他群体能够充分参与到癌症治疗的关键性试验中，对于了解并认可新医疗产品在不同人群中的安全性和有效性至关重要。尽管人们普遍认同开展具有代表性研究的重要性，也记录了大量阻碍患者参与试验的因素，但大多数群体的进展仍然十分有限。这就引出了一个问题：还能做些什么来提高那些在癌症临床试验中代表性不足的患者的参与度，进而提升医学研究的证据质量？

方法

我们采用了“亮点分析”方法，旨在探究为何有些癌症临床试验能够成功纳入足够的黑人及拉丁裔患者。我们在2012年至2021年间，对那些在支持FDA批准新型癌症疗法的关键性试验中，能够按疾病负担比例适当招募黑人或拉丁裔患者的“亮点试验”团队进行了1小时的访谈，以此找出在不同层面推动试验成功的组织因素和有利条件。随后我们运用恒定比较法对访谈记录进行了分析。

结果

来自8个“亮点试验”团队的13名参与者总结出了一套与实现患者代表性招募相关的策略，这些策略可归纳为五个层面：患者与社区、临床医生、试验与试验机构、赞助方组织以及政策层面。其中关键的实践措施包括：提前规划预算以减轻患者的经济负担；由患者和社区共同开发教育项目；配备试验协调员；让临床医生尽早参与并接受患者转诊培训；简化试验方案、下放决策权并放宽资格标准；将试验范围扩展到与NCI指定的癌症中心试验机构相关的社区医院和卫星医院；以及建立长期、非功利性的社区合作伙伴关系。在组织层面，“亮点试验”团队强调了高层领导的重视、实时跟踪招募目标、基于绩效的激励机制、员工培训，以及减少对通用供应商解决方案的依赖。

结论

那些在肿瘤学试验中实现了患者代表性招募的赞助方都遵循一套共同的运作策略：减轻患者和试验机构的负担，扩大患者获得治疗的渠道，放宽试验的资格要求，投入精力建立可靠的合作关系，同时通过领导力、数据管理和激励机制来确保责任落实。在更清晰的监管指导和评估体系的支持下，将这些成功经验转化为标准做法，将为开展更易获取、更具推广价值的癌症临床研究提供可行的路径。