中国人群中多系统萎缩的自然史与12个月进展情况

《BMC Neurology》：Natural history and 12-month progression of multiple system atrophy in a Chinese cohort

　　

摘要

背景

了解疾病的自然病程对于为MSA患者开发潜在治疗方法非常重要。本文描述了中国人群中早期MSA的自然进展情况。

方法

这是一项在 China的8个地点开展的为期12个月的观察性研究。符合条件参与者年龄在40至75岁之间，疑似患有帕金森型（MSA-P）或小脑型（MSA-C）MSA，且预期生存时间至少为3年。疾病进展通过总UMSARS评分（第一部分+第二部分）的线性混合模型进行分析，数据包括基线值、第6个月和第12个月的数据。

结果

共有89名参与者纳入研究，其诊断后的平均时间为0.4±0.6年。其中52%为MSA-C型，48%为MSA-P型。总UMSARS评分的平均进展速率为每月1.27±0.13[1.01, 1.53]分。在UMSARS第一部分的评分中，患者的进展速率为每月0.64±0.06[0.51, 0.76]分；在UMSARS第二部分中则为每月0.62±0.07[0.47, 0.77]分。MSA-P型与MSA-C型的UMSARS评分进展速率差异无统计学意义（p>0.05）。

结论

这是中国首次开展的多中心MSA进展自然史研究。尽管先前的研究表明亚洲人群中MSA-C型更为常见，但本研究发现MSA-C型与MSA-P型的比例较为均衡。在这一早期研究群体中，患者的平均进展速率为每年约15个总UMSARS评分点；两种亚型的进展速率相似，与西方人群中使用UMSARS评分评估疾病进展的先前研究结果一致。

试验注册信息

Clinicaltrals.gov，编号NCT05453058（注册日期为2022年6月16日）。

背景

了解疾病的自然病程对于为MSA患者开发潜在治疗方法非常重要。本文描述了中国人群中早期MSA的自然进展情况。

方法

这是一项在 China的8个地点开展的为期12个月的观察性研究。符合条件参与者年龄在40至75岁之间，疑似患有帕金森型（MSA-P）或小脑型（MSA-C）MSA，且预期生存时间至少为3年。疾病进展通过总UMSARS评分（第一部分+第二部分）的线性混合模型进行分析，数据包括基线值、第6个月和第12个月的数据。

结果

共有89名参与者纳入研究，其诊断后的平均时间为0.4±0.6年。其中52%为MSA-C型，48%为MSA-P型。总UMSARS评分的平均进展速率为每月1.27±0.13[1.01, 1.53]分。在UMSARS第一部分的评分中，患者的进展速率为每月0.64±0.06[0.51, 0.76]分；在UMSARS第二部分中则为每月0.62±0.07[0.47, 0.77]分。MSA-P型与MSA-C型的UMSARS评分进展速率差异无统计学意义（p>0.05）。

结论

这是中国首次开展的多中心MSA进展自然史研究。尽管先前的研究表明亚洲人群中MSA-C型更为常见，但本研究发现MSA-C型与MSA-P型的比例较为均衡。在这一早期研究群体中，患者的平均进展速率为每年约15个总UMSARS评分点；两种亚型的进展速率相似，与西方人群中使用UMSARS评分评估疾病进展的先前研究结果一致。

试验注册信息

Clinicaltrials.gov，编号NCT05453058（注册日期为2022年6月16日）。