《Muscle & Nerve》：The Use of the Four Square Step Test and the 10-m Walk/Run Test to Determine Fall Risk in Children With Duchenne Muscular Dystrophy
编辑推荐：
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）儿童跌倒风险的识别对于及时实施预防性干预措施至关重要。本研究旨在检验方块步态测试（four square step test, FSST）和10米步行/跑步测试（10-m wa
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）儿童跌倒风险的识别对于及时实施预防性干预措施至关重要。本研究旨在检验方块步态测试（four square step test, FSST）和10米步行/跑步测试（10-m walk/run test, 10MWRT）区分DMD儿童中跌倒者与非跌倒者的能力。
本研究纳入95例DMD儿童。采用Vignos量表（Vignos Scale）评估功能水平。过去1个月内至少跌倒1次者被归类为"跌倒者"（n=50），未跌倒者被归类为"非跌倒者"（n=45）。所有受试者完成FSST和10MWRT。采用Mann–Whitney U检验比较两组在FSST和10MWRT评分上的组间差异。通过受试者工作特征曲线（receiver operating characteristic curve, ROC曲线）确定FSST和10MWRT的预测价值。
跌倒者（中位年龄：9.50岁；中位体重指数（body mass index, BMI）：19.02 kg/m2）与非跌倒者（中位年龄：9.00岁；中位BMI：17.95 kg/m2）的人口学特征相似（p > 0.05）。跌倒者的功能水平低于非跌倒者（p < 0.001）。跌倒者的FSST完成时间为20.04 ± 12.57 s，非跌倒者为11.44 ± 2.94 s，截断值为13.10 s（p < 0.05）。跌倒者与非跌倒者的10MWRT完成时间分别为9.42 ± 4.77 s和5.36 ± 2.10 s，截断值为5.60 s（p < 0.05）。
两项结局指标在确定DMD儿童跌倒风险方面均显示出较高的敏感性和特异性。这些截断值可为专业人员规划预防性康复方案以降低跌倒风险或减轻后续损伤提供参考依据。
杜氏肌营养不良症（DMD）作为一种儿童期发病的神经肌肉疾病，以运动发育迟缓、频繁跌倒、步态异常以及从地面起身困难等早期症状为特征，严重影响患儿的生活质量与功能预后。跌倒是儿童群体中最常见的致伤原因之一，而在存在躯体功能障碍的儿童中这一风险更为突出。据文献报道，DMD患儿中因跌倒相关肌无力导致的骨折发生率高达27%至43%，跌倒不仅直接造成身体损伤，还会降低生活质量、阻碍日常活动参与、减少体力活动水平，并因恐惧跌倒而进一步限制活动，最终恶化疾病预后。因此，早期识别跌倒风险并及时采取预防干预措施具有重要的临床意义。
timed performance tests（计时性运动功能测试）在神经肌肉疾病的诊疗中具有多重价值，可用于治疗计划制定、疾病监测及预后追踪，近年来还被用于预测独立行走能力丧失年龄及跌倒风险。然而，在DMD领域，尽管方块步态测试（FSST）和10米步行/跑步测试（10MWRT）已被证实是评估功能与平衡的有效可靠工具，但此前尚无研究报道将其用于预测DMD儿童跌倒风险的截断值。基于此，研究人员开展了一项横断面研究，旨在评估FSST和10MWRT区分DMD患儿中跌倒者与非跌倒者的能力，假设这两项计时性运动功能测试能够以高敏感性和特异性识别跌倒风险。该研究成果发表于《Muscle & Nerve》杂志。
研究人员采用的样本来源于土耳其哈杰泰佩大学（Hacettepe University）物理治疗与康复学院小儿神经肌肉单元门诊就诊的DMD患儿，经遗传学确诊，年龄5至12岁，且具有行走能力（Vignos量表分级 < 6级），排除合并其他慢性疾病、严重下肢挛缩、无法完成FSST、近6个月有严重下肢损伤或手术史以及配合不佳者。研究涉及的主要关键技术方法包括：（1）Vignos量表评估功能水平，该量表共分10级，1级表示可独立行走及上下楼梯，10级表示卧床不起；（2）基于过去1个月跌倒史进行跌倒者与非跌倒者分类；（3）FSST评估动态平衡，采用4根90 cm长木棍呈"十"字形摆放形成四个方格，受试者按顺时针（2,3,4,1）和逆时针（4,3,2,1）方向依次踏步，以首次足部移动开始计时，记录两次有效尝试中的最快完成时间，测试要求受试者始终保持向前注视；（4）10MWRT评估移动能力，标记10米起始线和终点线，以领先足 crossing 起点线开始计时，同一足 crossing 终点线结束计时，记录完成时间；（5）统计学分析采用Mann–Whitney U检验进行组间比较，采用ROC曲线及曲线下面积（area under the curve, AUC）评估预测价值，采用Youden指数（J = 敏感性 + 特异性 ? 1）确定最佳截断值，并通过R软件进行事后检验效能分析。
研究结果部分主要包含以下内容：
**受试者特征与跌倒特点**：在110例门诊转诊患儿中，95例符合纳入标准进行分析。跌倒者与非跌倒者在年龄、体重、身高、BMI、优势侧、激素使用及夜间矫形器使用等方面均无显著差异（p > 0.05），但跌倒者的功能水平显著低于非跌倒者（p < 0.001）。14%的参与者报告过去1个月仅跌倒1次，其余为多发性跌倒。跌倒最常发生于户外行走时，主要原因归咎于肌无力。
**FSST与10MWRT的组间差异**：非跌倒组在FSST和10MWRT上的得分均显著优于跌倒组（p < 0.001）。10MWRT预测跌倒风险的效应量（r = 0.61）高于FSST（r = 0.50）。
**ROC曲线分析结果**：FSST的AUC为0.79（标准误0.05，95%置信区间0.70–0.88），截断值为13.10 s，敏感性72.0%，特异性75.6%，阳性预测值76.6%，阴性预测值70.8%，准确度73.7%。10MWRT的AUC为0.85（标准误0.04，95%置信区间0.78–0.93），截断值为5.60 s，敏感性90.0%，特异性64.4%，阳性预测值73.8%，阴性预测值85.3%，准确度77.9%。事后检验效能分析显示，FSST的检验效能为89.65%，10MWRT为99.77%，表明研究具有足够的统计学效力。
讨论部分，研究人员首先阐述了DMD患儿跌倒问题的病理生理基础：进行性近端肌肉受累导致抗重力运动控制能力下降，表现为肌无力、频繁跌倒伴发损伤及不安全感增加。本研究中肌无力被报告为最常见的跌倒原因，且跌倒者功能水平较低，这与Horlings等报道的DMD患儿因进行性肌无力导致功能减退和平衡问题的结论一致。随着Vignos量表级别升高，动态平衡受损加剧，跌倒风险增加， timed performance tests 完成时间约为非跌倒者的两倍。
研究人员进一步将本研究结果与既往文献进行比较：FSST在不同人群中的截断值存在差异，如帕金森病成人患者为9.68 s，唐氏综合征儿童为15 s以上，而本研究DMD患儿为13.10 s，这种多样性可由疾病病理、年龄及功能水平差异解释。10MWRT作为DMD门诊常规应用的简便工具，此前主要用于显示功能状态和辅助预后评估，本研究首次确定5.60 s作为反映功能恶化与跌倒风险增加的截断值，超过此值需重新评估康复方案与跌倒预防策略。
研究人员也指出了本研究的局限性：未评估功能水平以外的其他跌倒相关因素（如基因型、认知能力、体力活动水平及环境条件），未纳入典型发育儿童进行常模比较，以及2例患儿无法完成FSST提示未来研究需在纳入标准中考虑测试要求（如单腿平衡能力）。同时，跌倒者与非跌倒者年龄分布相似，提示即使年幼的能行走的DMD患儿也存在跌倒风险，强调了对这一群体进行早期筛查的重要性。
**研究结论**：本研究中，FSST截断值13.10 s和10MWRT截断值5.60 s代表了DMD儿童跌倒风险增加的阈值。这些截断值在区分跌倒者与非跌倒者方面表现出高敏感性和特异性。了解这些截断值有助于早期识别跌倒风险，指导制定个体化康复方案，并促进进一步评估与调整的适当决策，最终有助于减轻DMD儿童跌倒的潜在不良后果。未来需要在更广泛年龄范围内的不同小儿神经肌肉疾病中确定截断值。
