《Frontiers in Neurology》：Machine learning-assisted prognosis prediction and surgical decision-making for glioblastoma: perceived benefits and concerns of patients, caregivers, and neurosurgeons
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摘要
引言：机器学习（ML）模型用于辅助预后评估与临床决策（clinical decision-making）的情况日益普遍，其中也包括胶质母细胞瘤（GBM）病例。然而，关于终端使用者如何看待在临床实践中实施此类模型的潜在获益与风险，仍缺乏经验性研究。
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摘要
引言：机器学习（ML）模型用于辅助预后评估与临床决策（clinical decision-making）的情况日益普遍，其中也包括胶质母细胞瘤（GBM）病例。然而，关于终端使用者如何看待在临床实践中实施此类模型的潜在获益与风险，仍缺乏经验性研究。
方法：本研究考察了GBM患者（n?=?13）、其照护者（n?=?14）以及治疗GBM的神经外科医师（n?=?15）对于一种旨在预测GBM患者预后并为手术决策提供信息的ML模型的看法。参与者完成了访谈；访谈经音频录制、专业转录，并由研究团队进行编码分析。
结果：三类群体均认为，该ML模型的一项主要获益在于其能够纳入大量且范围广泛的患者数据，这有助于患者与神经外科医师在规划治疗策略或临终照护（end-of-life care）时促进沟通与决策。参与者同时表达了对模型输出潜在不准确性或偏倚的担忧，并对模型完全取代神经外科医师临床判断的可能性表示不安。部分患者和照护者还担心该模型仍处于开发早期阶段，并担忧ML辅助的预后信息传递可能使患者失去希望，或对重要的预后或手术信息产生混淆。
讨论：本研究强调，在开发用于支持临床决策的ML模型时，吸纳多方利益相关者（stakeholders）并对其观点进行三角互证（triangulation）具有重要价值。尽管ML模型在整合海量数据并支持决策方面显示出巨大前景，但用于训练这些模型的数据中存在的偏倚，以及对其预测结果的过度依赖，均有可能对患者结局产生负面影响。
该文发表于《Frontiers in Neurology》，聚焦胶质母细胞瘤（GBM）临床场景下机器学习（ML）辅助预后预测与手术决策的可接受性、信任基础及实施风险。GBM是成人中侵袭性最强的原发性脑肿瘤之一，尽管接受最大程度治疗，中位生存期通常仅为9至16个月。与此同时，GBM患者间存在显著异质性，不同个体在生存时间、功能状态和治疗获益方面差异很大，使得准确预后评估成为治疗规划、共享决策和临终照护安排的关键。传统预后工具，如肿瘤-淋巴结-转移（TNM）分期、Karnofsky体能状态评分（KPS）以及MGMT启动子甲基化状态等，虽能提供一定参考，但对GBM生物学异质性的捕捉能力有限，且难以实现个体化高精度预测。随着ML模型在多模态数据整合和个体化预测中的表现不断提升，其在神经肿瘤学中的应用前景日益受到重视。然而，技术性能并不等同于临床可实施性，特别是在GBM这种病情严重、决策时间紧迫、预后信息高度敏感的疾病中，患者、照护者与神经外科医师如何理解并接受ML辅助决策，成为负责任转化应用必须回应的问题。研究因此开展，旨在从多利益相关方视角识别ML模型在真实临床整合中的潜在价值与伦理、沟通和信任挑战。
研究人员开展了一项探索性质性研究，围绕一款由Washington University School of Medicine神经外科开发中的真实世界ML模型，考察其用于GBM预后预测及手术决策支持时，患者、照护者和神经外科医师三方的感知获益与顾虑。研究结果显示，三类受访者普遍认可ML模型能够整合大规模、广覆盖的患者数据，从而为神经外科医师提供更充分的信息基础，并在治疗路径选择、手术取舍、生活质量评估以及临终规划中促进沟通和共享决策。与此同时，各方也一致指出，模型预测错误、训练数据偏倚、对GBM异质性覆盖不足，以及临床上对模型输出的过度依赖，均可能损害患者结局并侵蚀医患信任。尤其在预后沟通中，部分患者和照护者担忧算法化信息传递可能削弱希望感、增加困惑，或使复杂决定带有过强决定论色彩。研究的重要意义在于，它并未停留于论证ML模型“能否更准”，而是进一步揭示“如何被使用、如何被解释、如何被信任”同样决定技术能否真正改善GBM照护。
就主要技术方法而言，研究采用目的性同质抽样（purposive homogeneous sampling），于美国招募GBM患者13例、照护者14例及治疗GBM的神经外科医师15名；患者由Washington University临床团队确认诊断。研究通过Zoom实施半结构式访谈，提供关于案例ML模型的背景说明：该模型结合静息态功能磁共振成像（resting state fMRI）及年龄、肿瘤大小等健康数据，预测生存期与KPS。全部访谈经录音、专业转录后，使用Dedoose软件进行结构性与归纳性主题分析（thematic analysis），由双编码员盲法编码并通过团队讨论达成100%一致。
以下为论文结果部分的凝练解读。
3 Results
3.1 Sample characteristics
本部分首先描述样本背景，以说明三类利益相关者对GBM诊疗的切身经验。患者与照护者普遍提及GBM诊断和治疗带来的强烈情绪冲击，包括震惊、压倒感、不确定性和悲伤；这说明受访者对预后信息和治疗决策的讨论并非抽象判断，而是建立在高压力、强情绪负荷的真实处境中。与此同时，部分患者和照护者也提及积极经历，如对支持系统、医疗团队和治疗阶段性进展的感激。神经外科医师方面，全部受访者均具备GBM临床治疗经验，职业年限覆盖早期、中期及资深阶段，且对人工智能（AI）工具的临床熟悉程度存在差异。这一部分为后续解释不同群体对ML模型的期待与警惕提供了背景基础。
3.2 Prognosis prediction
本节聚焦ML模型用于GBM预后预测时三类人群的看法，是全文最核心的结果部分之一。
3.2.1 Patients
患者对模型预测预后的态度总体上兼具开放性与谨慎性。其一，所有患者均提到至少一项潜在获益，最常见看法是模型可辅助神经外科医师决策，并通过整合更广泛的个体数据和类似病例信息，提高治疗规划的精准性。部分患者进一步认为，模型提供的预后与生活质量信息有助于理解不同治疗路径的后果，并支持依据个人优先目标在生存时长与生活质量之间做出选择。
其二，患者的主要顾虑集中于模型准确性、可信度和早期开发状态。多名患者担心脑肿瘤类型、大小、年龄等因素高度复杂，模型可能难以充分反映实际情况。部分患者对计算机生成的预后结论本能持怀疑态度，更强调神经外科医师意见的重要性。另有患者指出，若将生存预测赋予过强权威，可能导致绝望、抑郁或放弃本可获益的治疗。
其三，患者中还出现少量独特观点，如对个人敏感数据使用及潜在保险影响的担忧，以及少数人认为模型“去情绪化”的表达反而可能使预后沟通更加直接。
3.2.2 Caregivers
照护者的观点强调信息价值、照护准备和情感影响。首先，多数照护者认为，模型若能较准确预测患者未来生活质量，将显著帮助家庭提前规划照护、理解治疗副作用并安排剩余时间。照护者还认为模型可帮助患者更有根据地做出治疗选择，尤其是在是否接受侵袭性治疗的问题上。
其次，照护者同样高度关注模型错误风险。他们担心一旦模型低估生存期，患者可能因此丧失斗志；若高估，则可能造成不切实际期待。照护者还反复提及模型应经过更多验证、获得更广泛临床采用后才更值得信赖。
再次，照护者对AI的一般性怀疑和对“人情味”缺失的担忧较为明显。他们普遍能够接受AI作为辅助工具，但不能接受其替代医生；如果医生对模型依赖过度，或未透明说明如何使用模型，医患信任可能受损。部分照护者还指出，对于不熟悉技术的家庭而言，复杂的算法输出本身可能制造新的困惑。
3.2.3 Neurosurgeons
神经外科医师对ML预后模型的评价更集中于数据质量、异质性与临床整合边界。首先，他们认可模型整合影像学、遗传学、患者特征和手术因素等多维信息的能力，认为这有助于补充传统经验判断，并改善对患者及家庭的咨询。部分医师指出，若能给出更个体化的风险与获益估计，将提升治疗计划制定和长期照护规划的质量。
其次，医师最主要的担忧在于训练数据的质量、来源和代表性。由于GBM高度异质，即使较大样本也未必足以覆盖临床复杂性，因此模型输出可能受限于训练队列偏倚。
再次，多名医师强调模型只能作为辅助工具，不能取代临床判断；一旦过度依赖，既可能导致错误决策，也可能损害患者对医生的信任。另有医师担心，如果复杂预测结果未经解释即直接提供给患者，可能造成误解，甚至让患者过早陷入决定论式悲观。
3.3 Surgical decision-making
本节转向ML模型在手术决策中的应用，显示出与预后预测相似但又略有不同的风险—收益结构。
3.3.1 Patients
患者普遍认为，模型若与医生经验结合，可帮助缩小手术方案范围、预估术后结局并识别手术风险，从而为个体化治疗提供支持。部分患者还提到，模型可作为与神经外科医师讨论风险、收益及是否手术的重要信息来源。
不过，相较于预后预测，患者对手术决策应用提出的顾虑相对更少，主要仍集中在模型尚处实验阶段，以及不希望医生以模型替代自身专业判断。患者明确期待“医生主导、模型辅助”的决策结构。
3.3.2 Caregivers
照护者认为模型可增强神经外科医师做出精准手术决策的能力，尤其在高风险、难取舍病例中，可作为额外数据支持。模型也可帮助家庭理解不同处理方式并参与治疗讨论。
但照护者依旧强调，实验阶段属性限制了其可接受性；只有当模型经过更多真实病例验证并成为常规实践的一部分时，信任才会提升。同时，他们坚持神经外科医师必须将模型建议与自身经验、直觉及同道讨论相结合。
3.3.3 Neurosurgeons
神经外科医师认为，若模型能够针对不同手术路径、不手术方案及相应功能结局提供更精细的个体化估计，将对困难病例的临床选择有帮助，也有利于与患者家庭开展更充分的风险沟通。
然而，医师也指出，用于手术推荐的模型尤其依赖训练数据能否覆盖不同医院、不同手术风格和不同肿瘤特征。若数据不足，模型可能把患者“放进框里”，形成自我实现预言，即某些本可能从积极干预中获益的患者反而因模型建议而失去机会。医师因此强调，需要理解模型为何给出某种推荐，尤其当其建议与临床直觉相冲突时。
4 Discussion
讨论部分系统整合了三方观点，指出多利益相关方参与对于ML模型负责任开发与实施至关重要。研究表明，ML模型的核心优势在于高效综合海量患者数据，为GBM预后评估和治疗、手术决策提供更具个体化的信息支持，并可能改善患者、照护者与神经外科医师之间的沟通质量与共享决策过程。
但同时，模型效用高度依赖训练数据质量与多样性。若存在偏倚、误差或代表性不足，模型可能导向次优治疗、错误放弃手术，或对患者结局造成实质损害。研究尤其强调自动化偏倚（automation bias）和过度依赖风险：模型应增强而非替代临床判断。为此，论文提出可将ML置于肿瘤多学科讨论或病例讨论框架中，使其作为“思考伙伴”而非“决策者”；同时，模型开发应加强透明性，使医师能够理解模型结论、置信程度及其与特定患者的相关性。
讨论还强调，个体间对ML的信任、信息需求和情感反应差异显著。对部分患者和照护者而言，预后信息本身即可能威胁希望感；另一些人则更重视直接、去偏的表达。因此，神经外科医师在传递ML辅助预后信息时，应先了解患者的信息偏好，而非预设患者想知道什么。论文亦指出，早期模型较成熟技术更易遭遇信任不足与沟通障碍，提示后续需要纵向研究评估模型随时间推移的临床表现及接受度变化。虽然仅有一名患者明确提及隐私问题，但作者仍强调医疗机构和开发者应承担患者数据治理责任，避免敏感信息被不当使用。
结论部分可译为：
本研究表明，在开发用于支持临床决策的机器学习（ML）模型过程中，多利益相关方参与具有重要性与价值。研究发现，无论在GBM预后评估还是手术决策中，患者、照护者与神经外科医师均认可ML模型能够整合海量患者数据并生成更精确的信息，从而辅助个体化共享决策。然而，模型训练数据中的偏倚、模型预测不准确，或对模型预测结果的不恰当依赖，均会对患者结局产生重要影响。因此，ML模型不能成为预后预测或手术决策的唯一工具。神经外科医师应当运用自身专业判断，结合每位患者的独特情境解释模型输出，并以细致且有效的方式与患者沟通其意义。
此外，GBM情境下的预后沟通对患者及其家属而言困难且高度情绪化，可能严重影响患者的希望感以及处理复杂信息的能力。无论是否引入ML模型，神经外科医师都必须以共情态度开展此类对话，并投入时间帮助患者理解预后对其个人意味着什么。然而，ML模型的引入还要求额外讨论神经外科医师如何将模型与自身临床判断结合使用，以维持医患关系中的信任。ML模型开发者及其使用者有责任确保模型在计算过程和输出结果上具备透明性、准确性与无偏性，尤其是在开发与整合的早期阶段。这一承诺将有助于推动ML模型在临床决策中的负责任且成功的开发与实施。
