阿波蛋白C3（ApoC3）抑制剂奥莱扎森为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）提供了一种新的、耐受性更好的治疗选择。不来梅的内科与胃肠病学专家杰拉尔德·克洛斯教授以及耶拿大学医院的脂质疾病专科医生奥利弗·魏因加特纳教授展示了该药物的有效性与安全性数据。

家族性乳糜微粒血症综合征是一种主要通过常染色体隐性遗传的方式传递的代谢性疾病。脂蛋白脂肪酶（LPL）基因或影响甘油三酯代谢的基因发生突变后，会导致食物中的脂肪无法被充分分解，从而使血浆中的甘油三酯浓度急剧上升[Stroes E等，《动脉粥样硬化补充刊》，2017；23:1–7]。这种疾病会增加急性胰腺炎的风险。而由高甘油三酯引起的胰腺炎又会进一步提升死亡率、加重病情严重程度，并显著增加复发率。虽然自2021年起获批使用的ApoC3抑制剂沃拉奈索森虽然疗效良好，但由于存在禁忌症或血小板减少等副作用，并不适合所有患有FCS的患者，但针对奥莱扎森（Tryngolza?）的CORE-TIMI 72a和CORE2-TIMI 72b两项批准研究显示，该药物的安全性更好，且不会引发血小板减少现象[Marston NA等，《新英格兰医学杂志》，2026；29:394(5):429–41]。使用该药物后，胰腺炎的发病率相比安慰剂组可降低88%。

克洛斯表示：“如今，像奥莱扎森这样的药物可以有针对性地预防胰腺炎。”由于该药物具有肝细胞特异性吸收机制，所需剂量较低（0.8毫升含80毫克），且每月只需服用一次。

通过对奥莱扎森的平衡研究与沃拉奈索森的APPROACH研究进行匹配调整后的间接比较，结果显示使用奥莱扎森能更好地控制疾病进展。魏因加特纳认为，更换为这种新药物并无问题。

产品发布会主题：“新一代，新视野：ApoC3抑制剂Tryngolza?（奥莱扎森）在家族性乳糜微粒血症综合征中的应用”，2026年VMAC大会，科隆；主办方：瑞典孤儿药公司Biovitrum