南威尔士地区早期在抗乙酰胆碱受体型重症肌无力治疗中应用低剂量利妥昔单抗的回顾性研究

《Journal of the Neurological Sciences》：Early use of low dose rituximab in anti acetylcholine receptor generalized myasthenia gravis in South Wales – A retrospective study

　　

Rana Alnasser Alsukhni|Aseel Al-Ansari|Marguerite Hill

英国莫里斯顿医院神经科

摘要

背景

在乙酰胆碱受体阳性的重症肌无力患者中，早期使用利妥昔单抗进行B细胞清除可能有助于改善预后，但目前关于早期低剂量使用的资料较为有限。

目的

评估在未经免疫抑制治疗的非胸腺瘤型、乙酰胆碱受体阳性重症肌无力患者中，早期使用低剂量利妥昔单抗的疗效、节省类固醇的效果以及安全性。

方法

研究基于英国南威尔士地区的回顾性队列数据。那些在疾病扩散后12个月内被诊断为乙酰胆碱受体阳性重症肌力弱的成人患者接受了单次500毫克的利妥昔单抗输注。随访时间为3个月、6个月、12个月以及12个月以上，评估指标包括MGFA分级、日常生活能力、急救治疗措施、泼尼松龙用量以及不良反应。

结果

共有17名患者接受了治疗。其中女性与男性的比例为5:12，中位年龄为71岁，而在接受利妥昔单抗治疗前，症状持续的中位时间为5个月。大多数患者的初始病情属于MGFA IIIb–IVb级。MGFA评分迅速改善：3个月后，17名患者中有14名的评分达到Ia级。3个月时，泼尼松龙的中位数用量从40毫克降至20毫克，6个月时进一步降至9.5毫克，12个月时降至5毫克，12个月后再降至0毫克。有6名患者实现了完全缓解，无需继续使用类固醇、其他免疫抑制剂或乙酰胆碱酯酶抑制剂等治疗手段。

结论

在乙酰胆碱受体阳性的重症肌无力患者中，早期使用低剂量利妥昔单抗能够显著减少类固醇的使用量，促进疾病缓解，并快速改善临床状况，这些结果都凸显出有必要进一步研究早期低剂量治疗方案。