《JMIR Research Protocols》：Artificial Intelligence–Assisted Screening for Patients With Diabetic Retinopathy and Age-Related Macular Degeneration in Family Medicine and Geriatric and Gerontology Care: Protocol for a Pragmatic Randomized Clinical Trial
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背景：糖尿病视网膜病变（DR）和年龄相关性黄斑变性（AMD）是全球视力丧失的两大主要原因。随着人口老龄化和糖尿病患病率的增加，及时检测这些疾病变得至关重要。然而，全科医生在眼科筛查方面的专业水平有限且培训不足，可能导致诊断和治疗延迟。人工智能（AI）辅助诊断工
背景：糖尿病视网膜病变（DR）和年龄相关性黄斑变性（AMD）是全球视力丧失的两大主要原因。随着人口老龄化和糖尿病患病率的增加，及时检测这些疾病变得至关重要。然而，全科医生在眼科筛查方面的专业水平有限且培训不足，可能导致诊断和治疗延迟。人工智能（AI）辅助诊断工具可能有助于改善常规临床实践中DR和AMD的筛查。目的：本研究旨在评估AI辅助眼底成像对糖尿病成年人和有黄斑变性风险的老年人进行DR和AMD筛查的临床有效性和成本效果。方法：这项多中心、两臂、平行组、开放标签、个体水平随机对照试验在台湾4个医疗中心的家庭医学和老年医学护理环境中进行患者招募。纳入标准包括：（1）年龄≥20岁进行DR筛查的糖尿病患者，以及（2）年龄≥50岁进行AMD筛查的个体。研究方案已获得所有参与医院的伦理委员会批准，所有参与者将提供书面知情同意。结果：该研究于2024年9月获得资助，2025年10月2日开始，预计2027年12月完成。在经过无随机化的试点实施阶段后，参与者将按1:1随机分为两组：（1）AI辅助筛查组，和（2）常规仅由医生筛查组。主要结局将包括检出率（定义为在所有筛查参与者中经确诊为DR或AMD的参与者比例）和阳性预测值（定义为在筛查阳性者中经确诊为DR或AMD的参与者比例）。成本效果分析将使用试验结果得出的数据进行。结论：本研究将提供关于AI辅助眼科筛查通过及时筛查和准确早期检测改善患者眼部健康结局的有效性的有力证据。该策略可能具有成本效果。试验注册：ClinicalTrials.gov NCT07069647；https://clinicaltrials.gov/study/NCT07069647 国际注册报告标识符（IRRID）：DERR1-10.2196/91699
**论文解读文章**
**研究背景与问题**
糖尿病视网膜病变（diabetic retinopathy, DR）和年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是全球视力丧失的两大主要原因。随着人口老龄化和糖尿病患病率持续上升，及时检测这些疾病变得至关重要。然而，在家庭医学和老年医学护理等基层医疗环境中，全科医生普遍缺乏眼科筛查的专业培训，眼底图像解读能力有限，导致DR和AMD的诊断和治疗常被延迟。近年来，人工智能（artificial intelligence, AI）辅助诊断工具，如基于深度学习的眼底图像分析软件，已被证明在DR和AMD的检测中具有高准确性。然而，在真实世界临床环境中，AI辅助筛查能否优于传统医生主导的筛查，尤其是在患者结局和成本效果方面，尚缺乏来自实用随机试验（pragmatic randomized trial）的充分证据。现有研究多聚焦于DR，对AMD关注不足，且极少同时评估临床效果、转诊模式和经济结局。因此，有必要开展一项嵌入常规临床护理的实用随机对照试验，以评估整合AI辅助视网膜筛查工具的有效性和成本效果，为实际应用和医保报销决策提供依据。该论文发表在《JMIR Research Protocols》。
**研究概述**
研究人员开展了一项多中心、两臂、平行组、开放标签、个体水平的实用随机对照试验（pragmatic randomized controlled trial, RCT），旨在评估AI辅助眼底成像对DR和AMD筛查的临床有效性和成本效果。研究在台湾4个医疗中心（台湾大学医学院附设医院主院区及北护分院、辅仁大学附设医院、敏盛综合医院）的家庭医学和老年医学门诊进行。纳入标准包括：（1）年龄≥20岁进行DR筛查的糖尿病患者，以及（2）年龄≥50岁进行AMD筛查的个体。参与者按1:1随机分为两组：AI辅助筛查组（使用VeriSee DR和VeriSee AMD软件）和常规医生筛查组（仅由医生自行判读眼底图像）。主要结局为检出率（detection rate）和阳性预测值（positive predictive value, PPV），次要结局为成本效果分析。研究计划招募DR组2612人、AMD组1650人，于2025年10月启动，预计2027年12月完成。研究人员得出结论：AI辅助筛查可能通过及时筛查和准确早期检测改善患者眼部健康结局，并可能具有成本效果。
**关键技术方法**
研究人员采用AI辅助筛查工具（VeriSee DR和VeriSee AMD），基于卷积神经网络（convolutional neural network, CNN）进行图像分割和疾病严重程度分类，已获台湾食品药品监督管理局（Taiwan Food and Drug Administration, TFDA）批准为II类医疗器械。图像管理通过AI影像管理、整合与治理系统（AI Imaging Management, Integration, and Governance System, AIMIGS）实现，该平台自动从医院影像归档与通信系统（Picture Archiving and Communication System, PACS）提取图像，根据规则引擎进行随机分配，并将AI生成的输出（包括图像质量评估、疾病怀疑程度、转诊建议）整合至电子健康记录（electronic health record, EHR）供医生参考。样本队列来源为台湾4个医疗中心的家庭医学及老年医学门诊。
**研究结果**
**Results**
数据收集于2025年10月开始，目前正在进行中。研究人员预期，AI辅助筛查可能通过提高对临床相关异常的早期识别和更恰当的转诊决策，改善DR和AMD的检出率和PPV，尤其对糖尿病患者和老年人群体。早期检测和转诊有助于及时干预，从而预防视力损伤。从卫生系统角度，AI辅助筛查提高了筛查效率并优化了转诊针对性，可能通过减少不必要的眼科就诊而实现成本效果。这些发现将为未来AI辅助视网膜筛查纳入全民健康保险（National Health Insurance, NHI）覆盖范围提供实证依据，涵盖临床效果、可行性和经济价值。
**讨论与结论**
**Principal Results**
本研究方案描述了一项AI临床试验，通过实用RCT设计评估两种AI辅助筛查工具在DR和AMD检测及转诊过程中的效果。干预组将AI图像分析整合至常规医疗流程，提供初步筛查输出以辅助医生决策，并及时反馈结果；对照组则采用传统筛查流程，结果在后续随访中告知。通过直接比较，研究将评估AI辅助筛查是否与转诊模式、筛查效率和决策及时性的差异相关，并探讨其支持更恰当眼科转诊和减少延迟的潜力。长期结局主要通过决策树分析模型模拟。此外，将收集患者和医生满意度数据，以评估AI辅助筛查在真实临床环境中的可行性、可接受性和感知有用性。
**Limitations**
本研究存在若干局限性。首先，检出率和PPV虽反映真实世界筛查效果，但未涵盖所有准确性维度（如假阴性率、疾病进展、视力结局等），这些将借助模拟模型估计。其次，参与者若在非研究医院接受后续眼科护理，可能造成随访数据不完整，影响结局评估完整性，这一问题将在亚组分析中评估。第三，AI筛查工具仅针对DR和AMD，其他眼部疾病可能被遗漏，但医生仍可识别，将在事后分析中评估。第四，图像质量不佳或AI解读固有局限可能导致假阳性或假阴性结果，研究通过现场重复成像和不确定病例转诊来降低风险，影响将在亚组或事后分析中评估。第五，现实医疗系统资源限制（如眼科人力不足）可能影响筛查-转诊路径的有效性，这反映了常规临床实践，可能影响研究结果的普适性。最后，需强调AI辅助工具旨在支持而非替代临床判断，医生对诊断和治疗负全责。
**Conclusions**
本研究旨在评估将AI辅助视网膜筛查工具纳入常规实践的临床效果和可行性。通过比较AI辅助与传统筛查方法，该试验将生成证据，说明这些工具是否能改善早期检测、提高转诊效率并增加患者和医生满意度。研究结果预计将指导AI技术在眼科护理中的更广泛采用，促进更可及、及时且精准的眼健康服务。
