英国监管机构提议为那些因发病率过低而无法实现商业盈利的疾病治疗药物制定一种新的监管路径。药品和医疗产品监管局（MHRA）提出了罕见病治疗药物监管框架，该框架旨在让证据收集和呈现方式更加灵活，从而加快药物获批的速度并简化流程。
这一新指南旨在解决极为罕见疾病所面临的难题——尤其是患者数量过少的问题。极罕见疾病指的是那些影响人数少于5万分之一的人群的疾病，由于患者数量太少，采用传统方法招募足够数量的试验对象不仅速度慢，而且难度大、成本高。拟议中的框架将赋予药物开发者更大的灵活性，让他们能够以不同方式开展临床试验，改变证据收集和呈现的方式，同时更容易引入替代性指标、患者端指标以及计算建模、数字孪生和非动物实验方法。
