急性髓系白血病中维奈托克与低甲基化药物联合治疗的疗效评估：一项实际临床单中心经验

《BMC Cancer》：Evaluation of venetoclax and hypomethylating agent combination therapy in acute myeloid leukemia: a real-life, single-center experience

　　

摘要

研究目的

对于那些无法接受强化化疗的初诊或复发/难治性AML患者， Venetoclax与低甲基化剂联合使用已成为标准治疗方式。本研究旨在分享这种联合疗法在实际应用中的数据。

研究方法

这项回顾性研究纳入了38名在2018年7月至2025年8月期间接受过至少一周期Venetoclax-HMA联合治疗的初诊或复发/难治性AML患者。研究分析了这些患者的反应情况、生存率以及血液系统不良事件的发生情况。

研究结果

其中12名患者（31.6%）为未接受过任何治疗的患者，其余26名（68.4%）为复发/难治性AML患者。所有患者的年龄中位数为67岁，57.9%为男性。23.7%的患者属于低风险组。整个研究组的总体反应率为73.7%，而一线治疗组和复发/难治性组的比例分别为83.3%和69.2%。初诊组与复发/难治性组之间的总体反应率没有统计学上的显著差异（p=0.453）；但由于样本量较小，尤其是初诊组（n=12），该研究无法确定两组之间是否存在具有临床意义的差异。限制平均无进展生存期为18.35个月（95%置信区间为15.16–21.22个月），限制平均总生存期为21.12个月（95%置信区间为19.03–22.86个月）。在不良事件方面，3级或更高级别的中性粒细胞减少症发生率为39.5%，血小板减少症的发生率为31.6%。

结论

从这项单中心的实际应用研究来看，Venetoclax-HMA联合疗法的反应率和毒性特征与大型研究报道的结果一致，这表明该疗法在无法接受强化化疗的AML患者常规临床治疗中的应用是可行的。