《Journal of Neuroimmunology》：Perioperative Administration of Efgartigimod in myasthenia gravis patients with Thymoma: A six-case series
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•Efgartigimod能够快速改善患者的术前状态，并在术后稳定病情，为重症肌无力的治疗提供了新策略。•根据患者病情严重程度制定个性化的Efgartigimod剂量，避免了“一刀切”的治疗方法。•将Efgartigimod的应用扩展到手术领域，有助于优化围手术期管理。引言重症肌
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Efgartigimod能够快速改善患者的术前状态，并在术后稳定病情，为重症肌无力的治疗提供了新策略。
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根据患者病情严重程度制定个性化的Efgartigimod剂量，避免了“一刀切”的治疗方法。
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将Efgartigimod的应用扩展到手术领域，有助于优化围手术期管理。
引言
重症肌无力是一种自身免疫性疾病，其特征为神经肌肉传导功能受损。在这种疾病中，自身抗体会攻击多种突触后成分，包括乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶以及低密度脂蛋白受体相关蛋白4。这种免疫介导的攻击会导致骨骼肌无力及易疲劳。大约80–85%的重症肌无力患者检测出乙酰胆碱受体抗体阳性，尤其是那些患有胸腺瘤的患者。该病的发病机制通常与胸腺的多种异常有关，比如慢性炎症、胸腺萎缩以及肿瘤性增生等（Marx等人，2021年）。根据《重症肌无力管理国际共识指南》，对于乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力患者，建议进行胸腺切除术，以此作为早期干预措施，改善症状并减少对免疫疗法的依赖（Sanders等人，2016年；中国神经免疫学学会，2025年）。由于10–20%的重症肌无力患者患有胸腺瘤，因此应根据患者的具体情况尽早进行胸腺切除术（中国神经免疫学学会，2025年；Tannemaat等人，2024年）。此外，患有胸腺瘤的重症肌无力患者往往病情更为严重，更容易出现肌无力危象，且围手术期风险也更高（álvarez-Velasco等人，2021年）。因此，如何实现最佳的围手术期管理是这类患者面临的重要临床问题。传统的围手术期快速作用疗法包括静脉注射免疫球蛋白和血浆置换，但它们的疗效存在差异，无法始终带来理想的治疗效果，而且这些治疗手段在操作上较为复杂，还可能引发不良反应（Hehir 2nd和Li，2022年）。因此，亟需开发安全、起效迅速且易于使用的新型治疗策略。Efgartigimod是一种新生儿Fc受体拮抗剂，它能选择性降低循环中的致病性IgG抗体，从而改善神经肌肉传导功能（Howard Jr.等人，2021年）。III期临床试验表明，该药物在乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力患者中具有良好的疗效和耐受性，这也是首个获批用于该适应症的FcRn抑制剂（Heo，2022年）。
目前，关于Efgartigimod在患有胸腺瘤的重症肌无力患者围手术期应用的实际证据还十分有限。虽然Wang等人（Wang等人，2024年）最初报告了相关病例，Jianyong D等人近期开展的一项前瞻性单臂试验也为该药物的应用提供了初步证据（Wang等人，2025年）。更多临床数据有助于进一步明确其在这一领域的应用价值。因此，本研究旨在回顾性评估Efgartigimod在这一特定人群中的安全性和有效性，并探讨其治疗方案，以阐明其在术前优化和术后疾病控制方面的潜在优势。
章节摘要
研究人群
我们回顾性收集了2024年4月至2025年3月期间入住吉林大学中日联合医院的6名患有胸腺瘤的重症肌无力患者的临床数据。这些患者的基线临床信息包括性别、年龄、疾病发作年龄、病程长短、合并症以及之前使用过的药物，如吡啶斯的明和皮质类固醇等。此外，我们还记录了患者的血清抗体水平、美国重症肌无力基金会制定的临床分类标准等数据。
患者特征
本研究共纳入6名患有胸腺瘤的重症肌无力患者。所有患者都接受了标准化的围手术期管理及系统性治疗。这6名患者中1名为男性，5名为女性，年龄在34至61岁之间，病程从刚确诊到数年不等。表1详细列出了这些患者的临床特征、治疗方案以及术后病理检查结果。
患者1和4的MG-ADL评分和QMG评分显著偏高，因此被归为高风险群体。
讨论
我们分析了6名接受Efgartigimod治疗的患有胸腺瘤的重症肌无力患者的围手术期临床数据。研究结果表明，Efgartigimod能显著改善这些患者在胸腺切除术后的症状，减少疾病波动，且安全性良好。
从疗效方面来看，术前使用Efgartigimod可使患者的MG-ADL评分和QMG评分分别平均下降4.7分和9.7分。
结论
Efgartigimod在患有胸腺瘤的重症肌无力患者的围手术期管理中具有显著的临床疗效和良好的安全性，有望成为传统疗法（血浆置换/静脉注射免疫球蛋白）的有效替代方案。不过，治疗方案仍需根据患者的具体状况来制定。
CRediT作者贡献说明
杨秋荣：文章撰写——审阅与编辑、文章撰写——初稿撰写、方法学研究、数据整理、概念构思。 于珊：文章撰写——审阅与编辑、文章撰写——初稿撰写、项目管理、方法学研究、实验分析、概念构思。 王晓双：文章撰写——审阅与编辑、文章撰写——初稿撰写、方法学研究、实验研究、正式数据分析。 张英宇：文章撰写——审阅与编辑、文章撰写——初稿撰写、实验研究。 王迪：文章撰写——审阅与编辑、文章撰写——
资金支持
本研究得到了吉林天华健康公益基金的资助（编号：J2024JKJ052）。
利益冲突声明
作者声明，他们不存在任何可能影响本文研究结果的已知财务利益关系或个人关系。
杨秋荣|于珊|王晓双|张英宇|王迪|安静|曲亚欣|王帅|韩雪梅
