《Journal of Pain and Symptom Management》：Pediatric Palliative Symptom Categories for (e)PROM in specialized pediatric palliative home care
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背景（Context）电子患者报告结局测量（(e)PROMs）能够系统评估患者的健康状况和治疗需求。然而，在专科儿科姑息家庭护理（PPHC）中，其针对性应用仍然有限，因为现有工具主要源自成人护理，未能充分满足该特定领域的需求。目标（Objectives）本研究
背景（Context）电子患者报告结局测量（(e)PROMs）能够系统评估患者的健康状况和治疗需求。然而，在专科儿科姑息家庭护理（PPHC）中，其针对性应用仍然有限，因为现有工具主要源自成人护理，未能充分满足该特定领域的需求。目标（Objectives）本研究旨在开发一种儿童特异性（e）PROM工具，以评估和监测接受PPHC的儿童和青少年的症状负担。方法（Methods）研究人员遵循COSMIN医学测量实用指南，首先通过问卷调查和专家小组收集了n=3个德国PPHC团队的经验。其次，根据PRISMA声明进行了系统性文献综述以完善工具。随后进行了涉及n=63名患者的现场测试，以评估该工具的实际实施情况。结果（Results）专家小组确立了37个症状类别，形成了儿科姑息治疗症状分类（PPSC）。与文献综述中工具的比较显示高度一致性，但PPSC涵盖了更广泛、尤其与PPHC相关的症状。现场测试证实了PPSC的准确性，但也根据用户反馈揭示了在语言和症状范围方面的一些必要调整。结论（Conclusion）提供针对性工具对于精确有效地评估PPHC中的症状负担至关重要，因为从成人护理中移植工具已被证明不充分。PPSC具有提升PPHC中患者护理和研究的潜力。需要进一步研究来定制、验证并确定该工具的长期有效性。
**论文解读：儿科姑息治疗症状分类（PPSC）在专科儿科姑息家庭护理中的开发与应用**
**研究背景与问题**
在临床实践中，患者报告结局测量（PROM）及电子版（ePROM）已广泛应用于成人姑息治疗，以系统评估患者健康状况和治疗需求。然而，在专科儿科姑息家庭护理（PPHC）领域，针对儿童和青少年（CYP）的（e）PROM工具应用仍处于起步阶段。现有工具大多直接移植自成人护理，缺乏对儿科特异性需求的适应。德国黑森州三个PPHC团队曾使用成人姑息护理数字文档系统（MIDOS）和综合姑息护理结局量表（IPOS）进行症状评估，但分析显示这些工具在儿科护理中实用性低、特异性差。与成人相比，PPHC患者具有显著差异：神经性疾病患者比例高，肿瘤性疾病比例低；护理周期长，临终护理比例低；疾病多为罕见且相对未知；且许多CYP存在沟通障碍，需由父母或照护者代为评估症状（代理报告）。这些特征凸显了开发针对性（e）PROM系统的必要性。本研究旨在开发一种儿童特异性（e）PROM工具——儿科姑息治疗症状分类（PPSC），用于评估和监测PPHC中CYP的症状负担。论文发表在《Journal of Pain and Symptom Management》。
**主要技术方法**
研究遵循COSMIN医学测量实用指南及报告规范，采用多步骤开发流程。首先，基于IPOS进行初步构建（PPSC_v0）。其次，通过多中心问卷调查（n=3个PPHC团队）和专家小组（4名医生、4名专科护士）识别PPHC相关症状，并依据PRISMA声明在Medline数据库进行系统性文献综述，对比现有工具（如PediQUEST Memorial Symptom Assessment Scale、Edmonton Symptom Assessment Scale等）。最后，进行现场测试（n=63名患者，来自三个PPHC团队），结合纸质问卷和PalliDoc Mobile App（安卓/iOS）收集电子患者报告结局（ePRO），评估工具实用性并迭代修订，形成PPSC_v2。
**研究结果**
*Step 1: 构建与测量方法的阐述*
研究人员初步定义了PPSC_v0的结构、目标人群和测量目的，强调评估患者对症状的主观负担而非客观强度，采用两步法：家庭访视时通过纸质问卷识别主要症状，随后通过App每周进行ePRO评估（自我或代理报告），使用序数反应选项（0-4分）及“不可评估”选项，并辅以颜色编码和自由文本字段。
*Step 2: 条目与评分问题的阐述*
- **多中心问卷调查与专家小组**：共收集118个症状，经专家小组去除重复和无效条目后，合并为37个症状，构成PPSC_v1。
- **文献综述**：检索到7项研究（5项肿瘤学、1项神经学、1项总体PPC），涉及5个工具。专家小组识别的症状与文献中神经学/肿瘤学症状有19个重叠，另11个特异性症状因异质性被排除，但专家小组新增了18个文献中未包含的症状。最终PPSC_v1包含37个症状，分属7个类别（消化道、呼吸系统、神经系统、心理症状、皮肤、身体调节、个体类别）。
*Step 3: 测量模型的阐述与现场测试*
- **定量现场测试**：对n=63名患者（61例纳入分析）进行测试。纸质问卷共使用59次，最常报告的症状来自神经系统和消化道类别（如“活动能力差”、“肌肉无力”、“癫痫发作”、“疼痛”、“恶心”、“呕吐”）。App中共收集3,060次ePRO评分，其中756次为初级ePRO（由家庭或CYP报告），1,873次为次级ePRO（由PPHC团队报告）。最常评分的症状包括“活动能力差”、“癫痫发作”、“发热”、“疼痛”，而心理症状（如“抑郁”、“定向障碍”、“生活缺乏乐趣”）极少被报告。
- **最终症状合并**：基于使用数据和自由文本反馈，对PPSC进行评估修订。删除了极少被评估的“定向障碍”，新增了“睡眠障碍”和“虚弱或精力不足”，将“担忧”纳入心理症状，并调整了部分术语（如“肌阵挛（肌肉震颤）”）。最终PPSC_v2包含36个症状类别，重点覆盖对姑息治疗最相关的症状，并保留了对多疾病组（神经、心血管、肿瘤等）的适用性。对比显示，PPSC_v2比IPOS新增了18个PPHC特异性症状。
**讨论与结论**
讨论部分指出，PPSC是首个基于IPOS开发、专用于PPHC的症状评估工具，其优势在于聚焦患者对症状的主观负担而非强度，且通过纸质和电子互补方式收集数据。与现有工具（如C-POS）相比，PPSC提供了更全面的症状覆盖，尤其适用于非沟通性CYP。研究局限性包括：仅使用单一App评估ePRO，结果推广性受限；样本量小（仅三个德国PPHC团队）；未区分初级ePRO报告者类型（患者本人、家长或护工）。未来需通过认知访谈进行内容验证，并探索如何合理捕捉心理症状成分。
**结论部分翻译**：测量PPHC中的症状控制对于评估所提供护理、监测其有效性以及确保CYP及其家庭获得高质量服务至关重要。为实现这一目标，使用精确定制的评估工具至关重要，因为从相关领域移植工具已被证明效果不佳。研究人员的发现证实，为PPSC制定的症状类别对于PPHC中的临床常规护理是充分且精确的。未来，它们可能通过映射与症状控制相关的护理目标、促进结局研究以及补充新兴结局测量（如C-POS）来提高患者护理效率。进一步的研究应首先关注未探索领域，如用户对工具的看法、扩展其使用以及纳入其他潜在相关成分。因此，当PPSC成功融入PPHC常规护理时，它具有显著改善症状检测和早期干预的潜力。
