摘要
卢帕替瑞特已成为低风险骨髓增生异常综合征患者的一种治疗选择。然而，其在临床试验之外的实际应用效果仍不明确。本研究旨在汇总关于卢帕替瑞特疗效和安全性的真实世界数据。研究遵循PRISMA指南进行，检索了截至2025年6月所有评估该药物在成人MDS患者中应用的研究。我们提取了血液学改善率、输血依赖性消除情况、不良事件以及总生存率等相关数据。通过结合多项临床试验的先验信息，采用了贝叶斯随机效应荟萃分析方法。最终纳入17项研究：5项临床试验（440名患者）和12组真实世界病例（1821名患者）。血液学改善率的综合估计值为46.6%（95%置信区间：32.5%–63.9%）。而在输血依赖性方面，8周、12周和16周时的综合缓解率分别为44.7%（95%置信区间：28.6%–61.5%）、38.6%（95%置信区间：21.1%–60.0%）和30.9%（95%置信区间：10.7%–53.9%）。其中，SF3B1检测呈阳性的患者以及亚洲患者在输血依赖性和血液学改善率方面表现更为优异，分别为8周时的58.5%和54.8%。男性患者的血液学改善率以及8周和12周时的输血依赖性缓解率较低。在真实世界数据中，高血压和跌倒事件更为常见。经过治疗后，1年的总生存率约为88.9%，2年为74.4%。由于选择偏差、用药依从性及监测方式的不同，真实世界中的血液学改善率略有下降。该药物的疗效似乎还受到疾病类型、地域因素及人口统计学特征的影响。在未来研究的设计以及临床决策中，应充分考虑这些因素。
利益冲突声明
作者声明不存在任何利益冲突。
数据可用性说明
如需获取相关数据，可向通讯作者提出合理请求。
同行评审情况
为保证透明度，本文的同行评审相关文件可在https://doi.org/10.1002/hon.70226上查看。
