在随机对照试验的设计阶段，哪些统计方法更适用于预测受试者招募情况？

《Trials》：What statistical methods are more appropriate for predicting recruitment at the design stage of a randomised controlled trial?

　　

摘要

背景

在随机对照试验中，有效预测和监测受试者招募情况对于确保达到目标样本量至关重要，但目前有37%的试验未能实现这一目标。本研究旨在确定多种可用于在RCT设计阶段预测招募情况的统计方法，并通过案例研究加以应用，以找出最合适的方法。

方法

研究确定了多种确定性方法、泊松分布方法和贝叶斯方法，并将其应用于六项先前开展的RCT数据，这些试验在受试者数量、试验站点数量、试验持续时间以及招募结果等方面存在差异。

结果

研究发现，泊松分布方法更适用于在试验设计阶段进行预测。与确定性方法不同，它能够通过置信区间来体现不确定性，而且其置信区间比使用有效先验信息的贝叶斯方法更为狭窄。对于单中心试验，建议采用均匀泊松过程，而多中心试验则更适合使用非均匀泊松过程。不过，非均匀泊松过程得出的估计值更为保守，且需要各试验站点的具体启动时间，而这些信息在设计阶段可能难以获取。此外，该方法还存在可用软件不足、参数确定困难以及缺乏实施更复杂方法所需的数据等问题，这些都可能阻碍统计方法在仅10%的RCT中用于预测受试者招募情况。

结论

为提高透明度与可重复性，建议RCT公开用于受试者招募预测的方法和参数。这有助于提升预测准确性，从而降低成本，减少因受试者招募不足而造成的研究资源浪费。由于影响受试者招募的因素较为复杂，且不同试验中统计方法的预测准确性也存在差异，因此可能还需要在更多类型的试验和方法上进行进一步研究。