评估效用加权改良Rankin量表在蛛网膜下腔出血临床试验中的结局指标作用：一项SAHaRA二级分析

《Neurocritical Care》：Evaluating Utility-Weighted Modified Rankin Scale as an Outcome for Clinical Trials in Subarachnoid Hemorrhage: A SAHaRA Secondary Analysis

　　

摘要

引言

效用加权改良Rankin量表（UW-mRS）作为传统有序mRS的替代方案，逐渐成为临床试验中以患者为中心的功能结局评估工具。作为一种准连续型参数，UW-mRS被认为能更准确地反映以患者为中心的结局，并有助于在急性缺血性卒中研究中更高效地计算检验效能。不过，其在蛛网膜下腔出血患者中的应用效果尚未得到验证。

方法

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结果

共有725名参与者参与了研究。从SAHaRA重新计算的效用权重与此前在缺血性卒中试验中公布的权重十分接近。12个月后，大量输血组中有33.5%的患者出现了预定的不良结局（mRS≥4），而限制输血组这一比例为37.7%（比值比[OR]为0.88，95%置信区间为0.72–1.07，p=0.24）。使用UW-mRS测量时，大量输血组的平均得分±标准差为0.55±0.39，而限制输血组则为0.52±0.39（线性回归中β=0.04，95%置信区间为?0.02–0.09，p=0.22）。在假设检验效能为80%、显著性水平为0.05的前提下，若要重复SAHaRA研究，采用二分式mRS时每组需要1900名参与者，采用完整有序mRS时每组需要1450名，而采用UW-mRS时则每组需要1460名。此外，UW-mRS与患者报告的次要结局之间的契合度也更高。

结论

UW-mRS得出的结果与二分式mRS一致，同时还保留了更多以患者为中心的信息，提升了统计效率，且与患者报告的结局更为匹配。

引言

效用加权改良Rankin量表（UW-mRS）作为传统有序mRS的替代方案，逐渐成为临床试验中以患者为中心的功能结局评估工具。作为一种准连续型参数，UW-mRS被认为能更准确地反映以患者为中心的结局，并有助于在急性缺血性卒中研究中更高效地计算检验效能。不过，其在蛛网膜下腔出血患者中的应用效果尚未得到验证。

方法

在动脉瘤性蛛网膜下腔出血——红细胞输注与结局（SAHaRA）随机临床试验的二次分析中，UW-mRS的评分越高代表结局越好。该量表的数值是通过将各mRS类别与患者报告的效用得分相对应来确定的，同时还借助先前公布的效用权重来验证这些权重在该人群中的适用性。SAHaRA的主要和次要结局均通过UW-mRS进行了分析。研究比较了三种不同的结局分析方法：二分式mRS、有序mRS以及UW-mRS的检验效能。

结果

共有725名参与者参与了研究。从SAHaRA重新计算的效用权重与此前在缺血性卒中试验中公布的权重十分接近。12个月后，大量输血组中有33.5%的患者出现了预定的不良结局（mRS≥4），而限制输血组这一比例为37.7%（比值比[OR]为0.88，95%置信区间为0.72–1.07，p=0.24）。使用UW-mRS测量时，大量输血组的平均得分±标准差为0.55±0.39，而限制输血组则为0.52±0.39（线性回归中β=0.04，95%置信区间为?0.02–0.09，p=0.22）。在假设检验效能为80%、显著性水平为0.05的前提下，若要重复SAHaRA研究，采用二分式mRS时每组需要1900名参与者，采用完整有序mRS时每组需要1450名，而采用UW-mRS时则每组需要1460名。此外，UW-mRS与患者报告的次要结局之间的契合度也更高。

结论

UW-mRS得出的结果与二分式mRS一致，同时还保留了更多以患者为中心的信息，提升了统计效率，且与患者报告的结局更为匹配。