原发性颅脊轴肿瘤研究中患者对组织捐赠与数字化知情同意支持的体验

《Supportive Care in Cancer》：Patient experiences of tissue donation and digital consent support in primary craniospinal tumour research

　　

研究目的：在患者处于高度脆弱的时期（尤其是在确诊和手术前后），研究人员往往会提出为科学研究捐赠组织的请求。本研究旨在探讨在原发性颅脊轴肿瘤研究中，患者对组织捐赠讨论的体验、对知情同意的看法，以及数字化决策支持的可接受性。研究方法：研究人员在英国开展了一项全国性在线横断面调查，共有50名患有原发性脑肿瘤或脊柱肉瘤的成年患者参与。该调查是在患者和公众参与下开发的；在正式发布前，六名患者贡献者审查了最初的问卷。研究人员使用描述性统计对封闭式回答进行了总结，并将开放式文本评论进行了描述性分组，以对定量研究结果进行情境化分析。报告过程参考了STROBE指南。研究结果：略多于一半的参与者报告曾被邀请为研究捐赠组织（26/50，52%）。受访者强烈倾向于在门诊预约时或预约之后讨论组织捐赠，且没有任何人选择手术当天作为首选时间。在被邀请的受访者中，大多数人反馈信息易于理解（22/26，85%），有机会提问（23/25，92%），并有充足的时间考虑该决定（23/26，88%）。在26名被邀请的受访者中，有16人（62%）与家人或朋友讨论了这一决定；在未与家人或朋友讨论的被邀请受访者中，有7/10（70%）表示曾希望获得这样的讨论机会。对安全数字化辅助工具的兴趣很高（46/49，94%）。结论：总体体验通常是积极的，但数据揭示了在罕见颅脊轴肿瘤诊疗路径中加强知情同意支持的具体且实际的机会，包括选择合适的时机、提供清晰且可重复访问的信息、提供提问机会，以及提供支持家庭参与决策的资源。

原发性颅脊轴肿瘤较为罕见，是具有高度异质性的恶性肿瘤，伴随着较高的发病率与过早死亡率。在英国，脑及其他中枢神经系统肿瘤连同骨与软组织肉瘤在所有癌症中占比较小，但却在疾病负担和早亡中占据了不成比例的比重。其罕见性给诊断、证据生成及专科服务的获取带来了持续挑战。获取经过充分知情同意的肿瘤组织样本是转化癌症研究的基础，涵盖了基因组谱分析、分子分层和靶向治疗方法的开发。然而，在原发性脑肿瘤中，由于生物学复杂性、治疗耐药性以及难以获取有代表性的生物样本，研究进展依然受限。在原发性脊髓肿瘤中，新兴的临床与科研路径越来越依赖于与临床及分子数据相整合的高质量组织样本。

通常，组织捐赠的沟通发生在确诊和手术前后，此时患者可能处于不堪重负、痛苦状态，难以吸收复杂信息。在生物样本库的情境中，担忧通常涉及对样本使用的信任、治理规范及清晰度，癌症患者群体在此方面具有额外的脆弱性。因此，组织捐赠的知情同意应被理解为一项具有重要伦理意义的研究决策，其重要性远超程序性的签字。明确的沟通、适当的时机、提问的机会以及反思的时间是符合伦理的知情同意的核心，尤其是在患者可能同时面临诊断和治疗决策的罕见肿瘤诊疗路径中。现有研究对于数字和动态知情同意方法日益增加，这些方法能提高透明度、实现可重复获取的信息访问并使参与者获得更多控制权。然而，目前对于原发性颅脊轴肿瘤患者如何体验组织捐赠请求、如何看待同意讨论，或数字工具是否能支持更以患者为中心的决策，仍知之甚少。因此，本研究考察了患者的组织捐赠讨论体验、对同意对话时机和形式的偏好、决策支持需求以及安全数字化辅助工具的可接受性，该论文发表于《Supportive Care in Cancer》。

在关键技术方法方面，研究人员开展了一项全国性在线横断面调查。该调查的样本队列来源于英国的罕见颅脊轴肿瘤患者群体，共纳入50名患有原发性脑肿瘤或脊柱肉瘤的成年患者。研究设计阶段引入了患者和公众参与，由六名患者贡献者对初始问卷进行了审查与反馈。研究项的开发参考了范围综述、患者公众参与活动以及PiCTuRE（Putting the Person in the PiCTuRE）项目的总体方案。数据分析采用描述性统计方法对封闭式回答进行总结，并对开放式文本进行描述性分组以情境化定量发现。报告过程严格遵循了STROBE（Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology）声明和CROSS（Consensus-Based Checklist for Reporting of Survey Studies）指南。

在研究结果部分，研究揭示了以下主要发现：

参与者特征：共有50名成年人完成了调查。样本包括34名脊柱肉瘤患者和16名脑肿瘤患者。大多数参与者为女性。种族分布以白人为主，同时涵盖亚洲、黑人、阿拉伯及混合族裔群体。年龄分布广泛，确诊后的中位时间为1.3年，约71%的受访者在确诊三年内。

捐赠邀请与偏好时机：略多于半数的参与者报告曾被邀请为研究捐赠组织（26/50，52%）。在最佳讨论时机方面，受访者倾向于在门诊预约时（29/47，62%）或预约后（13/47，28%）进行计划性讨论。仅有11%的受访者倾向于在预约前获取书面信息，且没有任何受访者将手术当天作为首选的讨论时间。

体验质量与决策支持：在被邀请捐赠的受访者中，有40%认为被询问的过程带来了压力。大多数受访者报告信息易于理解（22/26，85%），有机会提问（23/25，92%），并有充足时间做决定（23/26，88%）。整体体验评分中位数为8/10，呈积极状态。在关系层面，16人（62%）曾与家人或朋友讨论过此决定；而在未进行讨论的10名受访者中，有7人（70%）表示希望拥有这样的机会。

数字化准备度与期望的门户内容：该样本中数字化参与度较高。96%的受访者已在使用数字门户并愿意通过门户访问同意信息。对安全数字化辅助工具的兴趣极高（46/49，94%），对NHS级别门户的安全担忧则相对较低。参与者优先考虑的功能包括：诊断特定信息、常见问题解答、慈善或支持组织的链接，以及关于活跃研究项目的信息。

在讨论部分，研究人员指出，参与者普遍支持为研究捐赠组织且体验总体积极，但研究结果同时揭示了若干可改进的知情同意环节，包括时机选择、情感负担、家庭参与、可重复访问的信息及提问机会。研究结果与既往关于时机影响感知自主性的结论一致。手术当天无人愿作为首选讨论时间发现在临床上尤为关键，因罕见肿瘤的诊断与手术决策常在巨大情绪压力下进行，同意过程应避免造成被迫捐赠的压力，并明确拒捐不影响后续治疗。

数字辅助工具的高可接受性表明，可重复阅览的信息系统能够作为临床主导的知情同意讨论的有益补充，而非替代品。在缺乏先前认知且充满不确定性的罕见肿瘤诊疗路径中，数字支持能够促进信息理解、持续提问以及支持家庭共同参与。未与家人讨论决策的少数受访者中多数希望拥有讨论机会，这一发现与生物样本库文献中关于参与决策具有关系依赖性，并受信任与价值观影响的观点相符。

最后，研究结论部分总结指出，原发性颅脊轴肿瘤患者明确了改进组织捐赠讨论的切实优先事项。尽管总体体验积极，但数据揭示了在罕见颅脊轴肿瘤路径中加强知情同意支持的实际机会。将合适的时机、清晰的信息、提问机会以及关系性决策支持整合至临床主导的对话与数字资源中，有望改善研究参与在该路径中的讨论方式与患者体验。