《European Journal of Pediatrics》：A nonrandomised feasibility evaluation of a home?based intervention for parents of adolescents with learning disabilities, with or without autism
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本研究旨在确定在英国日常实践中实施ACHIEVE（一种基于家庭的、由父母主导的作业治疗(Occupational Therapy, OT)/言语与语言治疗(Speech & Language Therapy, SLT)干预）的可行性与可接受性，并描述招
本研究旨在确定在英国日常实践中实施ACHIEVE（一种基于家庭的、由父母主导的作业治疗(Occupational Therapy, OT)/言语与语言治疗(Speech & Language Therapy, SLT)干预）的可行性与可接受性，并描述招募/留存率、数据完整性、工作联盟(Working Alliance)、交付物流以及父母报告的功能、行为、沟通和压力结果的探索性变化。研究设计为符合CONSORT试点/可行性指南的单臂、非随机可行性研究。通过三所特殊学校招募了36个患有中度至重度学习障碍（许多同时患有自闭症）的青少年（11–19岁）家庭。个体化定制的OT/SLT课程侧重于父母指定的自我照顾/日常生活、沟通和行为的目标。采用混合交付模式（家访+安全视频）；可行性和可接受性为主要结局；探索性次要结局包括发展行为清单(Developmental Behaviour Checklist, DBC)、家庭情境问卷(Home Situations Questionnaire, HSQ)、自闭症育儿压力指数(Autism Parenting Stress Index, APSI)、加拿大作业表现测量(Canadian Occupation Performance Measure, COPM)和目标达成量表(Goal Attainment Scales, GAS)。通过学校进行的招募为便利抽样（36个家庭）。出勤率较高（159/190次课程；83.7%），其中99次为家访，59次为视频课程。获得了22个家庭的终点数据。父母报告了强联盟关系（工作联盟量表(Working Alliance Inventory, WAI)中位数89.5，四分位距(IQR) 73.0–91.0）。探索性信号表明有所改善：DBC T得分?3.90（p = 0.004；n = 19）；HSQ平均严重程度?0.71（p = 0.018；n = 19）；APSI总分?6.80（p = 0.046；n = 20）。COPM中位变化+3.0（表现）和+4.0（满意度）（均为p < 0.001；n = 17）。GAS建模提示剂量效应：约7次课程与约80%实现预期目标的概率相关，约10次课程与超越预期目标相关（n = 31）。结论：ACHIEVE在英国实践中具有可行性和可接受性，参与度高且数据收集可控。剂量反应信号和联盟强度支持最低课程次数及持续的辅导侧重。研究结果为指导确证性试验的结局选择、剂量和时间安排提供了依据；临床变化仍属探索性质。
研究背景
在英国，约有353000名儿童（约2.5%）患有学习障碍(Learning Disabilities, LD)，其中约一半同时患有自闭症(Autism)，且约四分之一的自闭症儿童和青少年共患学习障碍。学习障碍增加了健康不良风险并与预期寿命缩短相关。患有学习障碍的年轻人更可能出现挑战他人行为，面临3至4倍更高的心理健康问题风险，这些挑战会对亲子关系产生负面影响，且此类家庭往往难以获得所需帮助，严重时可能导致青少年离开家庭进入寄宿机构。适应技能发展困难是学习障碍诊断的核心组成部分，但针对该人群改善适应技能的干预益处研究甚少。大多数研究参与者少，且作者建议更多关注目标设定过程的研究。虽然沟通障碍在学习障碍人群中普遍，但言语与语言治疗(Speech & Language Therapy, SLT)在该群体的疗效证据缺乏，专业人员间实践差异大。家庭参与模式的层级研究指出了从父母被视为专家护理的缺陷接受者到家庭在专业人士作为代理人支持下做出知情选择的连续体，但许多治疗服务需改变方法以实现干预中的共同工作。以家庭为中心的模型考虑情境因素，采取合作方式，关键要素包括共享术语、共同命名技能及活动，增加父母的掌控感、赋能感及知识技能。基于家庭的父母介导干预旨在建立照顾者信心、知识与能力，使策略嵌入日常常规，增加在自然情境中练习、泛化与维持的机会，这对学习障碍和/或自闭症青少年尤为重要。现有自闭症父母介导干预证据显示对挑战行为和适应功能有潜在益处但确定性有限，针对学习障碍青少年父母干预的证据基础异质性强且缺乏成本效益证据。ACHIEVE研究（AdolesCents Home based InterVEntion Study）因此被开发为务实、以家庭为中心且基于家庭的干预，以解决中重度学习障碍青少年（许多伴有自闭症）支持的重要缺口。该研究旨在增强父母支持孩子的信心，评估交付家庭干预的可行性，与父母就其指定的功能技能、沟通技能、行为困难减少目标合作，并利用定性措施了解家庭成员对此类护理的看法。
主要关键技术方法
研究人员开展了一项单组可行性研究，评估针对中重度学习障碍青少年的家庭干预影响。研究对象为通过英格兰东南部三所学习障碍特殊学校（学生可能伴自闭症）便利抽样的36个家庭，青少年年龄11至17岁（实际入组11至19岁），纳入标准为教育健康与护理计划(Education, Health and Care Plan)载明的中重度学习障碍伴或不伴自闭症、就读特殊学校且父母同意，排除极重度多重学习障碍及当前有儿童保护问题者。伦理获批于伦敦-女王广场研究伦理委员会（REC参考21/LO/0645）。干预ACHIEVE依据TIDieR协议描述，由高年资专科作业治疗(Occupational Therapy, OT)或SLT提供，首次为双治疗师家访，后续依家庭偏好采用视频或家访混合模式，至少10次中的4次为家访且末次必为家访，个体化定制最多3个目标。主要结局为干预可行性与可接受性（招募留存、数据完成率、交付物流、工作联盟等），探索性次要结局为父母评定的DBC、HSQ、APSI、COPM及GAS。统计分析采用描述性统计、配对T检验、Wilcoxon符号秩检验及比例优势模型分析目标达成与课程次数的关联。
研究结果
Recruitment of participants
通过3所学校便利抽样招募了36名儿童（12名女性），中位年龄15岁（范围11–19岁）。有2例退出，数据可用者为34名儿童。
Retention of participants
24个家庭完成了治疗。最初家庭通过邮寄完成同意书及基线/终点问卷，后修改为研究人员家访进行同意及基线评估以协助答疑，随后采用家访或Teams预约进行终点评估。
Delivering the intervention at home
共预订190次治疗课程，出席159次（出勤率83.7%），包括99次面对面、59次视频及1次电话课程。与家庭的沟通活动包括158次联系电话、396条短信和174封电子邮件。目标围绕日常生活/自理独立、常规与日程、沟通与选择制作、社区参与、行为调节/灵活性聚类。调整常包括视觉支持、任务分解、分级练习、环境改造、结构化常规及父母辅导，依个体制定而非仅依诊断，但视觉、常规及过渡聚焦策略对共患自闭症青少年尤为相关。
Canadian occupational performance measure (COPM)
COPM表现（n = 17）中位变化为+3.0（95% CI = 2.0–4.0；范围0–8），Wilcoxon符号秩检验p值 < 0.001。COPM满意度（n = 17）中位变化为+4.0（95% CI = 3.0–4.0；范围0–9），Wilcoxon符号秩检验p值 < 0.001。
Goal attainment scales (GAS)
达到GAS不同得分（范围?2至+2）的累积概率随治疗课程次数变化。约7次课程对应实现预期水平改善的累积概率80%，约10次课程对应达到优于预期或远好于预期结果的累积概率80%（n = 31）。
Working alliance inventory (WAI)
工作联盟量表(WAI)总分（n = 22）中位数为89.5，四分位距(IQR)为73.0–91.0。得分聚集在高分段，表明总体治疗联盟较强。
讨论与结论总结
本可行性试验表明，基于家庭的父母辅导计划可用于英国日常实践中的学习障碍青少年，家庭可接受，混合家庭远程医疗格式可行。通过特殊学校接触家庭，大多开始治疗，近八成预订课程被出席，父母报告与治疗师工作联盟强。获得了多数受试者的终点数据，自评育儿压力与满意度、父母评定的行为（含孩子依从性水平）及功能表现朝预期方向变化。目标达成建模提示剂量重要，约七次课程关联达成预期目标，近十次关联超越预期。本研究聚焦不确定性、背景的可行性工作有助于发展项目理论以支持更大规模效果评估，符合优先可行性后效果及考量设置、物流与负担的评估指导。
实施考量方面，ACHIEVE需灵活混合模式及预定课程外大量联系（电话、短信、邮件）伴随家访与视频约诊。扩大规模的关键实践考量包括劳动力（有跨诊断工作经验的OT/SLT）、受保护督导时间、家访旅行/独行安排及维持家庭可用性灵活性。混合交付选项可提升可及性并减旅行负担，但服务需调度系统、安全升级路径及支持家庭定制策略的材料供给。
研究认识学习障碍青少年家庭生活环境重要，社会劣势累积暴露增加精神障碍风险并限制常规服务参与，使家庭面向上门支持必要且务实。结果表明在家庭中提供专职健康专业人士专长并辅导父母其指定的契合日常生活的目标是可行的，无需耗时的诊所就诊。ACHIEVE研究直接应对综合照护系统确保联合照护的焦点，由NHS路径内的专职健康临床医生交付，直接从多元特殊学校招募学生，其目标（日常常规中的自理、沟通、行为）紧密契合促进参与独立及防升级至高成本供给的儿童健康与社会照护优先项。在家庭交付、辅导父母指定目标及适配照护需求的混合调度反映家庭需求（以家庭为中心、情境优先、能力建设）。通过特殊学校招募这一关键多机构节点表明可在无额外诊所就诊下识别支持家庭，契合围绕学校家庭的以家庭为中心、健康与社会照护委托支持。
学习障碍青少年父母方案综述报告对育儿及亲子关系有积极影响，同时呼吁更强设计与更好报告。ACHIEVE使用TIDieR的规范及 fidelity 计划直接回应缺口，增加可复制性并为扩大铺路。ACHIEVE增加三个常缺要素：聚焦青少年（较幼童在父母介导试验中代表不足，尽管成年准备期学校与社会需求更复杂）；在家庭和社区与家庭通过其指定目标工作（提升归属感与可接受性）；回答常不明晰的可行性疑问（需多少课程、家庭偏好会面方式、员工旅行频率、在不加重家庭负担下协助家庭）。
对临床信号的解释仍谨慎，因属可行性阶段。父母评定指标跨样本改善，目标达成的剂量反应数据将助未来课程调度。但单臂设计不能确立干预效果。可行性数据暂允许效能分析样量计算，探索性发现将助精炼治疗交付（课程数）、选择及排序评估以使下个试验更可能成功完成报告。
可行性记录亦告知过程评估描述研究期间修改（如在家访提供同意与基线评估而非邮寄以减少疑问提高数据完整）。未来研究将预指定进展标准、标准化最低剂量、通过TIDieR发布材料及核心组件并使用 fidelity 核对表。
务实混合交付（家庭加视频）对家庭临床医生似可行，匹配远程医疗在年长队列维持 fidelity 并减访问障碍的证据。危害监测无严重不良事件。CONSORT危害建议要求明确报告所有非预期效应（即使微小如为家访需重排上学）。将在完整试验报告程序中完全纳入此点。
发布ACHIEVE核心组件、调整规则及 fidelity 方法将使复制与委托更易。嵌入实施视角将产出不仅对临床可信且对权衡NHS与教育多元设置扩大规模的服务领导者与委员可操作的结果。
可行性试验局限：单区域无对照组非随机，依赖父母报告结局且家庭交付限制盲法评估，意味不能推断效果且观察变化或反映非特定效应或自然变异；虽通过文档与督导支持 fidelity 但未独立 fidelity 评估限制交付一致性确定性；通过参与学校便利抽样或限制超越相似设置普遍性；未量化基线并用干预或父母期望以调整，虽此为获干预有限的未被充分服务人群。
学校媒介识别高效且产多样代表性样本但或缩小覆盖。未来可拓宽至志愿部门伙伴等机构招募。所选测量对一些家庭负担重致数据不全影响进展评估。未来研究纳入语言背景、社会经济地位(SES)与读写能力各异家庭应预期提供翻译解说服务、更直接家庭支持及数据完成的财务激励。这些约束无一削弱阶段目标：测试交付、参与、测量并学习在确证比较评估前修正或标准化内容。
ACHIEVE处于健康、教育、社会照护服务如何向中重度学习障碍青少年家庭提供更早务实支持的辩论中。家庭常提供长期照护，青少年期未满足需求影响幸福感、参与及成人过渡。既往研究显示社区支持不足需升级至寄宿供给时对家庭的影响，过渡研究强调智力障碍青年迈向成人服务时家庭经历复杂性。智力障碍青少年以父母为重点干预的证据基础有前景但有限：近期系统综述报告对育儿、亲子关系、幸福感有益但突显研究质量混杂且缺乏成本效益证据。ACHIEVE因而贡献基于家庭的父母辅导OT/SLT模型的可行性、可接受性、剂量及实施证据。这些发现应告知未来带过程与经济评估的控制性试验而非解释为效果证据。
基于ACHIEVE可行性信号，未来研究应考虑带等待列表对照的双臂多校随机对照试验。对照设计对估计效果及减缓世俗变化与期望效应偏倚重要。治疗师家庭对分配非盲但结局评估者应保盲，详预发表方案指定意向治疗分析。数据提示指定主要结局可测家庭内及社区的父母赋能、控制与信心（如家庭赋能量表(Family Empowerment Scale)）。其他可保留儿童聚焦测量（DBC）及父母结局（育儿压力量表(Parental Stress Scale)、HSQ）。治疗师完成测量COPM与目标达成缩放对有价值追踪目标水平变化。设计可考虑等待列表对照、务实整群或阶梯楔形设计同时保盲评估与一致结局时机。
结论：针对学习障碍青少年的基于家庭、父母辅导计划在英国实践中可行。研究发现高出勤率、强联盟及可接受数据捕获，探索性改善有助设定剂量与测量以供更大研究。下一步是带清晰进展标准、fidelity核查、更广公平招募、透明危害报告及明确扩大实施框架的确证比较评估。
