系统性硬化症中的方案指导型康复治疗：现实临床条件下的五年功能预后分析

《Journal of Bodywork and Movement Therapies》：Protocol-Guided Rehabilitation in Systemic Sclerosis: Five-Year Functional Outcomes Within Real-World Clinical Constraints

　　

摘要

背景

研究中常描述的理想条件在现实世界的临床实践中并不总能实现。

目的

本研究旨在评估在有限临床条件下，采用方案指导的康复计划对系统性硬化症患者功能状况及临床应用价值的长期影响，随访时间为五年。

方法

这项回顾性队列研究分析了完成方案指导康复计划并提供干预后数据的系统性硬化症患者的康复记录。根据疾病阶段和功能状态，患者被分配到两种个性化方案中，且在随访期间可灵活转换方案。所有干预均由同一位治疗师实施。使用标准化指标在基线（T0）、一年后（T1）和五年后（T5）评估各项指标。主要评估指标为手部功能和身体残疾程度；次要指标包括手部活动度、最大开口度、手部力量、疼痛强度、健康状况感知以及皮肤厚度。

结果

共有66名患者参与研究，其中56名（85%）完成了T1阶段的评估，34名（52%）在T5阶段仍继续接受方案指导的随访治疗。主要评估指标在T1阶段有显著改善（p < 0.001），但在T5阶段则出现恶化（p < 0.001）。次要指标也呈现类似趋势，整体随时间有显著变化（p < 0.001）。皮肤厚度在T1阶段无变化，但在T5阶段有所下降（p < 0.001）。

结论

即便在资源有限的临床条件下，根据疾病阶段和功能状态量身定制的方案指导康复计划也能为系统性硬化症患者带来具有临床意义的短期改善。然而，五年内的功能下降表明，需要持续且灵活的康复治疗，并尽早转诊，以优化患者的长期预后。

引言

系统性硬化症是一种罕见的自身免疫性疾病，由于其多系统受累且临床表现多样，给康复治疗带来了诸多挑战（Bairkdar等人，2021；Del Galdo等人，2025）。肌肉骨骼功能障碍、全身性并发症以及心理社会负担相互交织，这就要求采取以患者为中心的综合性多学科管理策略（Thombs和Kwakkenbos，2024）。不过，这类策略往往受到各种系统性不公平因素的限制，尤其是在资源匮乏的地区，那里的医疗人员数量不足，患者也难以获得康复服务（Hodyl等人，2024；Lescoat等人，2024）。

研究表明，康复计划能够改善并维持系统性硬化症患者的功能状态和生活质量，尤其是在手部功能、疲劳感、疼痛、焦虑以及身体运动能力等方面（de Alegria等人，2023；Murphy等人，2022；U?urlu，2026）。这些研究结果还得到了各类临床指南和共识推荐的支持，这些指南强调了康复在维持患者功能、预防残疾方面的作用（El Miedany等人，2025）。这些干预措施为临床医生提供了宝贵指导，尤其是在专业医疗机构中。但大多数研究都是在具备完善研究条件、配有专门团队且目标明确的情境下开展的，因此可能无法完全反映日常临床实践的真实情况。与许多慢性疾病一样，现实中系统性硬化症患者的康复治疗会受到诸多复杂因素的影响，比如医疗人员的可用性、服务可及性、相关监管规定，以及对多学科协作护理的需求（Aboabat，2026；Farina等人，2022），尽管已有证据表明结构化的康复方法具有有效性（Brignoli等人，2018；Mugii等人，2018）。这些差距凸显出有必要研究如何将康复策略有效地融入日常临床工作中，因为在实际诊疗中很难达到理想的条件。因此，本研究旨在评估在有限临床条件下，采用方案指导的康复计划对系统性硬化症患者功能状况及临床应用价值的长期影响，随访时间为五年，重点关注核心功能指标以及随着时间推移出现的肌肉骨骼受累情况和疾病带来的其他影响。研究假设是，根据疾病阶段和功能状态量身定制的方案指导康复计划，即便在资源有限的临床环境中，也能在短期和长期内改善患者的各项功能指标。

章节节选

材料与方法

本研究已获得贝兹米亚莱姆瓦基夫大学非干预性伦理委员会的批准（批准编号：2025/67）。研究对象为转诊至伊斯坦布尔大学切拉帕夏医学院风湿病科康复科的系统性硬化症患者。诊断依据为1980年美国风湿病学会制定的标准（Masi以及美国风湿病协会硬化症诊断和治疗标准小组制定的标准）。

结果

最初共有66名患者纳入该康复计划，接受方案指导下的随访和治疗。有10名患者退出研究或停止随访，因此到T1阶段仍有56名患者继续接受方案指导的随访治疗。在T1阶段之后，又有22名患者因各种原因停止随访，最终有34名患者按照方案要求完成了为期五年的全部随访。各评估节点上患者的流动情况及流失情况如下：

讨论

本研究回顾性地评估了在现实世界临床限制条件下，采用方案指导的康复计划对系统性硬化症患者功能状况及临床应用价值五年的影响。与研究假设一致，参与该康复计划的患者在多项功能指标上均出现了短期改善。然而，与预期相反，这些改善并未持续下去。

结论

本研究证明了在现实世界临床条件下，方案指导的康复计划具有临床应用价值，且对系统性硬化症患者有益。尽管存在资源有限且仅由一名治疗师负责实施的情况，但参与该康复计划的患者在多个功能指标上仍出现了短期改善。不过，这些改善在五年的随访期内并未保持下来，这反映出疾病进展所带来的诸多挑战。

临床意义

• •
  本研究表明，即便在资源有限的门诊环境下，由一名治疗师实施方案指导的康复计划，也能为系统性硬化症患者带来可测量的功能改善。
• •
  通过针对不同阶段的个性化干预策略，患者的握力、拇指活动度以及口周功能均出现了短期改善，这体现了干预时机选择和个性化治疗的重要性。
• •
  长期随访结果显示，大多数指标在第五年时出现了下降趋势。

患者知情同意声明

本研究利用从临床记录中收集的回顾性数据开展，所有数据在分析前均已匿名处理。根据机构政策和国家相关规定，此类研究无需获得每位患者的知情同意。本研究方案已经过[评审保密]伦理委员会的审核与批准。

未引用参考文献

Brower和Poole，2004；Ferreira等人，2022；Gokcen等人，2022；系统性硬化症中的性别差异；Maddali Bongi等人，2021；Masi；Mathiowetz等人，1985。

利益冲突声明

作者声明自己不存在任何可能影响本研究结果的已知财务利益或个人关系。

关于写作过程中生成式人工智能及人工智能辅助技术的声明

在撰写本文的过程中，作者使用了Microsoft Copilot来协助文本整理、英文编辑以及风格优化。数据分析、统计处理、结果解读以及参考文献筛选等工作均未使用任何人工智能工具。所有的科学内容均由作者亲自编写和核实，作者对论文的完整性和准确性负全责。

资金支持

本研究未获得任何来自公共部门、商业机构或非营利组织的资金支持。

利益冲突声明

? 作者声明自己不存在任何可能影响本研究结果的已知财务利益或个人关系。

致谢

在作者任职期间，研究对象的诊断和医疗治疗工作由切拉帕夏医学院的风湿病专家负责。作者对他们的密切合作表示衷心感谢。

ümit U?urlu

贝兹米亚莱姆瓦基夫大学，健康科学学院，职业治疗系，土耳其伊斯坦布尔