《Children》：Psychosocial, Neuropsychological, Academic, and Social Outcomes in Pediatric Solid Tumor Survivors: An Exploratory Parent-Reported Study
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背景/目的：心理社会、神经心理、学业和社交困难可能在儿童癌症治疗后持续存在。研究人员描述了父母/照顾者报告的功能和支持需求，并探索了它们与临床、家庭相关、社会经济、病前和基于地点的特征在意大利幸存者环境中的关联。方法：这项单中心横断面探索性研究纳入了2022年
背景/目的：心理社会、神经心理、学业和社交困难可能在儿童癌症治疗后持续存在。研究人员描述了父母/照顾者报告的功能和支持需求，并探索了它们与临床、家庭相关、社会经济、病前和基于地点的特征在意大利幸存者环境中的关联。方法：这项单中心横断面探索性研究纳入了2022年11月至2023年1月间接触的130个家庭中的93个（应答率71.5%）。每个幸存者由一位父母或照顾者完成一份专门设计的问卷。队列包括38名中枢神经系统（CNS）肿瘤幸存者和55名非CNS肿瘤幸存者。结局相对于回顾性报告的诊断前功能进行评估。使用了精确置信区间、效应估计、多变量Firth逻辑回归和Benjamini–Hochberg错误发现率校正。结果：48/90名幸存者（53.3%）报告内化困难恶化，42/90名（46.7%）报告神经心理困难，30/85名（35.3%）报告学业恶化，27/90名（30.0%）报告社交整合困难。CNS幸存者比非CNS幸存者更频繁地出现社交整合困难（47.4% vs 17.3%；比值比4.22；95%置信区间1.50–12.73；q = 0.015）并在癌症后接受了认知评估（50.0% vs 17.0%；比值比4.80；95%置信区间1.71–14.44；q = 0.013）。城市规模和地理区域与父母报告的结局无名义关联。在探索性筛查中，无候选变量关联在错误发现率校正后保持显著。结论：父母报告的困难和支持需求很常见，CNS与非CNS肿瘤部位存在差异。家庭相关、病前和基于地点的模式是假设生成的，需要使用经过验证的多信息源测量进行前瞻性评估。
儿童实体肿瘤幸存者的心理社会、神经心理、学业和社交结局：一项探索性父母报告研究
研究背景与问题
儿童肿瘤治疗领域的进步显著提高了长期生存率，但治疗后的晚期效应（包括心理社会、神经心理、学业和社交困难）成为影响幸存者功能和生活质量的重要决定因素。现有文献已证实肿瘤部位、治疗强度（如放疗）等临床因素的作用，但家庭层面变量（如亲子沟通、依恋质量）以及更广泛的社会健康决定因素（SDOH）——如社会经济条件、教育背景和地域环境——对幸存者结局的影响仍缺乏充分研究。在意大利国家卫生服务体系（Servizio Sanitario Nazionale）下，医疗保健组织权责下放至地区，可能导致专科服务可及性的地域差异，但相关证据有限。本研究旨在通过父母/照顾者报告，描述儿童实体肿瘤幸存者（包括CNS肿瘤与非CNS肿瘤）治疗后心理社会、神经心理、学业和社交功能及支持需求，并探索其与临床、家庭、社会经济、病前和地域特征（place-based characteristics）的关联。
研究内容与结论
研究人员开展了一项单中心横断面探索性研究，于2022年11月至2023年1月期间纳入93名幸存者（应答率71.5%），其中38名为CNS肿瘤幸存者，55名为非CNS肿瘤幸存者。通过自制问卷收集父母/照顾者报告的功能结局（相对于回顾性诊断前功能）及支持需求。主要结论包括：父母报告的内化困难（53.3%）、神经心理困难（46.7%）、学业恶化（35.3%）和社交整合困难（30.0%）普遍存在；CNS肿瘤幸存者比非CNS幸存者更频繁出现社交整合困难（47.4% vs 17.3%，OR=4.22，q=0.015）和癌症后认知评估使用（50.0% vs 17.0%，OR=4.80，q=0.013）；在探索性分析中，经错误发现率（FDR）校正后，无家庭、人口学、临床、病前或地域变量与八项父母报告结局显著关联，但部分名义关联（如较高家庭教育水平与较低外化困难及学业恶化风险、较高诊断年龄与较低神经心理困难及学业恶化风险）提示需进一步验证。该研究发表在《Children》期刊，强调了在现有多学科幸存者随访中纳入父母报告功能和支持需求的重要性，并为未来前瞻性研究提供了假设生成方向。
关键技术方法
本研究采用单中心横断面设计，样本来自意大利一家儿科门诊随访队列（93名幸存者，来源为2022-2023年期间接触的130个家庭）。主要方法包括：使用专门设计的60项父母/照顾者问卷（非验证性工具）收集功能结局（相对于回顾性诊断前状态）和候选变量（包括临床、家庭、社会经济、病前及地域特征）；采用精确Clopper-Pearson置信区间、Firth惩罚似然逻辑回归（Firth logistic regression）处理小样本分离问题，以及Benjamini-Hochberg错误发现率（FDR）校正进行多重比较控制；分析比较CNS与非CNS肿瘤幸存者，并建立三个多变量模型（外化困难、神经心理困难、学业恶化）。未对缺失值进行插补。
研究结果
**样本描述与父母报告结局**：93名幸存者中，男性49人（52.7%），中位年龄16.2岁，中位诊断后时间52.5个月。相对于回顾性诊断前功能，父母报告的内化困难恶化为48/90（53.3%），神经心理困难为42/90（46.7%），学业恶化为30/85（35.3%），社交整合困难为27/90（30.0%）。癌症后心理评估使用率为39/91（42.9%），认知评估使用率为28/91（30.8%）。
**CNS与非CNS肿瘤幸存者比较**：CNS幸存者与非CNS幸存者在治疗模式（Cramér's V=0.38，q=0.005）、外貌与生长相关后果（V=0.29，q=0.032）、学习与语言相关困难（V=0.37，q=0.013）以及康复需求（物理康复V=0.28，q=0.032；神经发育康复V=0.38，q=0.005；心理/教育干预V=0.27，q=0.032）方面存在显著差异。在父母报告结局中，CNS幸存者社交整合困难更常见（47.4% vs 17.3%，OR=4.22，95%CI 1.50-12.73，q=0.015），癌症后认知评估使用也更频繁（50.0% vs 17.0%，OR=4.80，95%CI 1.71-14.44，q=0.013）；其他结局差异在FDR校正后未保持显著。
**多变量逻辑回归模型**：三个模型（外化困难、神经心理困难、学业恶化）经FDR校正后无变量保持显著。名义关联包括：中高家庭受教育水平与外化困难（调整OR=0.44，95%CI 0.16-1.12，p=0.086）和学业恶化（调整OR=0.41，95%CI 0.14-1.11，p=0.080）呈较低估计优势；较高诊断年龄与神经心理困难（调整OR每四分位距增加=0.49，95%CI 0.24-0.94，p=0.032）和学业恶化（调整OR每四分位距增加=0.27，95%CI 0.10-0.66，p=0.003）呈较低估计优势。
**探索性单变量筛查**：120项候选变量-结局关联经FDR校正后均无显著。城市规模和地理区域未显示名义关联；较多兄弟姐妹数与神经心理困难呈名义正向关联（OR=1.77，95%CI 1.07-3.19，p=0.027），病前内化困难与新的或恶化的个体化教育计划（PEI/PDP）需求呈名义正向关联（OR=3.15，95%CI 1.20-8.64，p=0.020）。
讨论与结论
讨论部分指出，CNS与非CNS肿瘤幸存者的差异（治疗模式、支持需求、社交整合困难及认知评估使用）与既往文献一致，但直接数值比较受限于非验证性问卷和回顾性参考。探索性分析中的名义关联虽未通过FDR校正，但方向性一致地提示治疗后功能可能受肿瘤相关因素之外的多种因素影响，如家庭受教育水平、诊断年龄、兄弟姐妹数和病前困难。地域变量（城市规模、地理区域）未发现关联，但需注意仅13名幸存者居住在意大利北部之外，且这些代理变量未直接测量旅行负担、服务可及性或邻里剥夺。研究局限性包括：非验证性工具、父母报告偏倚、横断面设计、小样本量、多重比较后无显著关联、参与偏倚及单中心设计。研究结论（翻译）：本研究报告了儿童实体肿瘤幸存者中父母报告的心理社会、神经心理、学业和社交困难普遍存在，且根据CNS与非CNS肿瘤部位存在临床特征、支持需求、社交整合困难和认知评估使用方面的差异。尽管在探索性筛查中，经多重比较校正后，无家庭、人口学、临床、病前或地域特征变量-结局关联保持统计显著，但观察到的探索性模式提示发育阶段、家庭教育资源、病前功能和更广泛的家庭背景值得在未来的前瞻性幸存者研究中进一步考虑。未来研究应使用验证性工具、纵向设计和多中心样本，以阐明因果通路并确定观察到的模式是否适用于不同的医疗和文化背景。总之，儿童肿瘤幸存者护理应将医学监测与对父母报告功能和更广泛家庭背景的关注相结合，同时避免基于当前探索性数据将特定家庭特征解释为既定风险因素。
