《Journal of Medical Economics》：Casemix-based budget impact analysis of ferric derisomaltose versus ferric carboxymaltose in patients with inflammatory bowel disease and iron deficiency anaemia in the Netherlands
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摘要
目的 荷兰炎症性肠病（IBD）患病率目前约为100,000例（每100,000居民578例），且呈上升趋势。缺铁性贫血（IDA）在IBD患者中常见，继发于慢性失血和铁吸收受损。静脉铁剂被推荐用于临床活动性IBD、既往口服铁剂不耐受以及需要促红细胞生成
摘要
目的 荷兰炎症性肠病（IBD）患病率目前约为100,000例（每100,000居民578例），且呈上升趋势。缺铁性贫血（IDA）在IBD患者中常见，继发于慢性失血和铁吸收受损。静脉铁剂被推荐用于临床活动性IBD、既往口服铁剂不耐受以及需要促红细胞生成素刺激剂的患者。本研究旨在基于诊断治疗组合（DBC）系统的医院数据，通过病例组合模型评估荷兰IBD合并IDA患者中使用异麦芽糖酐铁（FDI）与羧基麦芽糖铁（FCM）的治疗费用及后续费用差异，从健康保险公司角度阐明预算影响的差异。
材料与方法 为模拟医院运营，研究人员进行了编码分析，以识别相关编码、费率及量。在病例组合情景分析中，研究人员模拟了使用FCM和FDI的临床差异，时间跨度为5年。
结果 分析显示，使用FDI的总成本低于FCM。在符合条件的人群中全部使用FDI，仅铁输注成本方面，全国健康保险公司视角下（不含增值税）的潜在年节省为290万欧元。若包含相关费用及并发症，潜在年节省为2820万欧元。敏感性分析证明结果稳健。
局限性 使用DBC数据虽能反映真实临床行为，但已知DBC系统可能存在一定程度的少报。分析时间跨度限于5年。
结论 结果显示，在荷兰IBD合并IDA患者中，与FCM相比，FDI显著降低医疗支出。
论文解读文章
**研究背景与问题**
炎症性肠病（IBD）在荷兰患病率约为每100,000居民578例，且持续上升。缺铁性贫血（IDA）是IBD常见肠外并发症，约半数贫血病例由铁缺乏（ID）引起，主要源于肠道失血和铁吸收受损。口服铁剂在活动性IBD患者中效果欠佳，且可能加重症状，因此静脉铁剂被推荐为一线治疗。目前荷兰可用的静脉铁剂包括蔗糖铁、低分子量右旋糖酐铁、羧基麦芽糖铁（FCM）和异麦芽糖酐铁（FDI）。FCM和FDI允许较高剂量快速输注，但FCM显著增加低磷血症风险，其机制与成纤维细胞生长因子23（FGF23）升高有关，可导致骨软化、骨折等严重并发症，增加医疗成本。既往英国和荷兰的成本效用分析显示，FDI相比FCM可改善质量调整生命年并降低成本。然而，从健康保险公司角度，基于荷兰诊断治疗组合（DBC）系统的实际医院数据，进行预算影响分析尚属空白。为此，本研究旨在利用DBC系统数据，通过病例组合模型评估FDI与FCM在IBD合并IDA患者中的成本差异。
**研究方法概述**
研究人员基于荷兰DBC系统（诊断治疗组合，一种基于病例的支付系统）的医院数据，采用编码分析识别相关诊断编码、费率及量。通过荷兰NZa（荷兰医疗管理局）的DBC医疗产品查看器进行模拟，确定与IBD（包括克罗恩病、溃疡性结肠炎及广义IBD）相关的DBC医疗产品。样本队列来源于2024年荷兰DBC系统（Rz24b）发布的全国数据，共纳入180,537个IBD患者治疗轨迹，其中43,799个轨迹涉及肠道外铁剂输注。主要技术方法包括：DBC编码识别与算法分析、DBC费用估算（基于OpenDIS数据库的全国平均售价）、病例组合分析（按全国分布模拟5年成本）、FDI与FCM剂量及成本估算（基于药品说明书SmPC和文献，排除增值税）、临床差异估算（基于文献中的低磷血症发生率、骨软化及骨折风险）。时间跨度为5年，从健康保险公司视角分析。
**研究结果**
**基础情景分析**
在5年基础情景中，FDI的总成本低于FCM。若在符合条件人群中全部使用FDI，仅铁输注成本方面，全国健康保险公司视角下5年潜在节省为1450万欧元（不含增值税），年均290万欧元。若包含相关费用及并发症（如低磷血症监测、骨软化、骨折治疗），5年潜在节省达1.41亿欧元，年均2820万欧元。
**敏感性分析**
研究人员通过单因素敏感性分析检验模型稳健性，改变分布假设和关键输入参数。结果显示结果高度稳健，多数输入参数变化50%时，输出变化幅度在20%以内。最敏感参数为低磷血症发生率，因其文献来源变异较大；其次为人口规模（线性相关）和DBC费用（近似线性）。骨折成本在分析中权重较低，其他变量影响有限。
**讨论与结论**
**讨论总结**
研究人员指出，仅铁输注成本节省（年均290万欧元）与单纯价格差异计算结果一致，而纳入并发症后节省更显著（年均2820万欧元），这与FCM相关低磷血症的高发生率及骨折的高成本相符。主要局限性包括：DBC系统可能存在少报（如铁剂输注活动未完全登记），但基于文献数据进行了校正；5年时间跨度虽较短，但对预算影响分析已足够；DBC价格为全国平均售价，未考虑个体医院折扣，但分析采用健康保险公司视角，全国平均数据适用。此外，该分析基于实际DBC数据，模型接近真实情况，且采用了病例组合分析方法，有别于传统马尔可夫模型，具有创新性。
**研究结论翻译**
分析显示，使用FDI的总成本低于FCM。在符合条件人群中全部使用FDI，仅铁输注成本方面，全国健康保险公司视角下（不含增值税）的潜在年节省为290万欧元。若包含相关费用及并发症，潜在年节省为2820万欧元。敏感性分析证明结果稳健。
