《Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia》：Geographic Variation and Inequities in Burden and Access to CAR T-Cell Therapies for Multiple Myeloma in the US
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摘要背景嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法为复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者带来了显著的生存益处。然而，在美国，这类疗法的可及性仍然有限。我们研究了不同地区的多发性骨髓瘤患病情况以及影响CAR T细胞疗法可及性的关键因素，以便制定针对性策略来缩小这些差距。研究对象与方法研究数据来自
摘要
背景
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法为复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者带来了显著的生存益处。然而，在美国，这类疗法的可及性仍然有限。我们研究了不同地区的多发性骨髓瘤患病情况以及影响CAR T细胞疗法可及性的关键因素，以便制定针对性策略来缩小这些差距。
研究对象与方法
研究数据来自Komodo患者级分析及洞察衍生索赔数据库，涵盖了2021年1月至2024年8月期间患有多发性骨髓瘤的患者以及接受CAR T细胞疗法的患者。各邮政编码区域的多发性骨髓瘤患病率数据则来自美国癌症统计数据库。研究人员计算了多发性骨髓瘤患者以及CAR T细胞疗法接受者前往最近授权治疗中心的路程，并在全国范围内及不同地区进行了比较。
研究结果
在研究期间，共有106,593名多发性骨髓瘤患者。南部地区的多发性骨髓瘤患病率位居第二（每10万人中有66.1例），但能在1小时内到达授权治疗中心的患者比例最低（55.7%）。南部的CAR T细胞疗法接受者前往治疗中心的路程也最长，中位数时间为1.5小时。通过多元分析，结合社会经济和人口统计因素后发现，与1小时内可到达治疗中心的情况相比，若需要2小时及以上的时间，则使用该疗法的概率会降低（调整后比值比为0.43；95%置信区间为0.27–0.69）；家庭收入低于5万美元的人群与收入高于10万美元的人群相比，使用该疗法的概率也更低（比值比为0.19；置信区间为0.05–0.69）；居住在非大都市地区的人使用该疗法的概率同样较低。
结论
在CAR T细胞疗法的可及性方面存在明显的地理和社会经济差异，漫长的路程、较低的家庭收入以及居住在非大都市地区等因素都限制了患者获得该疗法的机会，这凸显出有必要有针对性地扩大授权治疗中心的覆盖范围。
简短摘要
在美国，地理和社会经济障碍限制了多发性骨髓瘤患者获得CAR T细胞疗法的机会。通过对106,593名患者的全国性数据分析发现，前往授权治疗中心的路程较长、居住在非大都市地区以及家庭收入较低等因素都会降低患者使用CAR T细胞疗法的概率，因此有必要有针对性地增加治疗中心的数量。
引言
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法为复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者带来了革命性的治疗效果，能够实现深度且持久的缓解效果，远超传统治疗手段的效果。1, 2, 3, 4, 5, 6 多发性骨髓瘤的特点是疾病在经过前期治疗后会复发或对治疗产生耐药性，而后续使用的标准联合治疗方案效果依然不佳。4,7 自2021年美国食品药品监督管理局批准首个用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法以来8，这类疗法的可及性依然存在不平等现象，受到地理和制度性障碍的限制。9, 10, 11, 12 正因如此，许多符合临床条件的人无法及时获得CAR T细胞疗法。
在全球和美国，多发性骨髓瘤在某些种族和地区人群中的发病率较高。例如，黑人的多发性骨髓瘤发病率高于白人13, 14, 15，而且他们在诊断和治疗方面往往面临更长的等待时间。16,17 由于CAR T细胞疗法必须在授权治疗中心进行，而这些中心大多位于大都市地区的学术机构中，进一步限制了该疗法的普及。居住在农村地区或疾病负担较重但医疗基础设施不足地区的多发性骨髓瘤患者，需要长途跋涉才能获得这种疗法。10,19
尽管之前的研究已经指出，其他类型的癌症如淋巴瘤在疗法可及性方面存在地理差异5,10,20，多发性骨髓瘤的治疗模式也受到新疗法的影响，但针对多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法可及性的全面地理空间分析仍然较少，社会经济状况和路程对患者使用该疗法的影响也尚未得到充分研究。本研究旨在：（1）分析不同地区多发性骨髓瘤的患病率差异；（2）探讨影响CAR T细胞疗法可及性的地理和社会人口学因素；（3）确定与美国各邮政编码区域相关的、会影响CAR T细胞疗法使用率的特征。
内容节选
研究人群
这项回顾性研究使用了Komodo Health患者级分析及洞察衍生数据库中的去识别化行政索赔数据，该数据库包含美国范围内接受商业保险和医疗保险（包括优势医疗保险和按服务收费的医疗保险）治疗的患者的长期诊疗记录。22 研究时间跨度为2021年1月至2024年8月。该数据库包含了患者的诊断信息、治疗流程等长期数据。
人群特征
在研究期间，共有106,593名患有多发性骨髓瘤的独特患者。在这些患者中，按不同特征分类来看，65岁以下的患者占比最高（33.4%，见表1），男性占比为55.1%，来自南部的患者占比为38.8%，居住在大都市地区的患者占比为83.5%，而接受商业保险或优势医疗保险的患者占比为59.0%（见表1）。65岁以下的患者更有可能接受CAR T细胞疗法。大多数患者特征在整体患者群体中的分布情况较为相似。
讨论
这项全国性的地理空间分析显示，美国在不同地区在CAR T细胞疗法的可及性和使用率方面存在显著差异。多发性骨髓瘤的患病率在南部和东北部地区最高，而CAR T细胞疗法接受者前往授权治疗中心的路程在南部和中西部地区最长。虽然CAR T细胞疗法接受者在人口统计特征上与普通多发性骨髓瘤患者相似，且他们居住地到最近治疗中心的距离中位数为0.7小时，但他们往往需要前往更远的地方接受治疗，平均路程为1.3小时。
作者贡献
Brandon J. Blue：概念设计、论文撰写——审阅与编辑。Andrew K. ElHabr：概念设计、研究方法设计、正式分析、数据整理、论文初稿撰写、可视化处理。Benjamin A. Derman：论文撰写——审阅与编辑。Avik Ray：概念设计、研究方法设计、项目管理、监督工作、论文撰写——审阅与编辑。Jie Ting：概念设计、研究方法设计、项目管理、监督工作、论文撰写——审阅与编辑。Ken Hasegawa：概念设计。
资金支持声明
这项研究由Arcellx, Inc.与Gilead公司的Kite公司共同资助。这些赞助方参与了研究设计、结果解读以及手稿审核工作。是否将手稿投稿发表的决定是由所有作者共同做出的。Value Analytics Labs也获得了Arcellx, Inc.的资助，用于开展这项研究工作。
关于手稿撰写过程中生成式人工智能和人工智能辅助技术的声明
在撰写本文的过程中，作者们使用了Claude（Anthropic公司出品）和ChatGPT（OpenAI公司出品）工具来帮助修改文章的语法和用词。在使用这些工具之后，作者们对内容进行了必要的审阅和修改，并对最终发表的文章内容负全部责任。
CRediT作者贡献说明
Brandon J. Blue：论文撰写——审阅与编辑、概念设计。Andrew K. ElHabr：论文初稿撰写、可视化处理、研究方法设计、正式分析、数据整理。Benjamin A. Derman： 。Avik Ray：论文撰写——审阅与编辑、监督工作、项目管理、研究方法设计、概念设计。Jie Ting：论文撰写——审阅与编辑、监督工作、项目管理、研究方法设计、概念设计。Ken Hasegawa：论文撰写——审阅与编辑、项目管理、研究方法设计。Zizi Elsisi：
Brandon J. Blue|Andrew K. ElHabr|Benjamin A. Derman|Avik Ray|Jie Ting|Ken Hasegawa|Zizi Elsisi|Kian Farajkhah|Turgay Ayer|Attaya Suvannasankha
美国佛罗里达州坦帕市H. Lee Moffitt癌症中心恶性血液病科
