三叉神经痛药物治疗效果预测模型的探索性开发：基于多源数据的综合分析

《The Journal of Headache and Pain》：Exploratory development of prediction models for pharmacotherapy outcomes in trigeminal neuralgia: a combined analysis based on multi-source data

　　

摘要

背景

药物难治性三叉神经痛在临床管理中是一大难题，约有30%–50%的患者最终会发展为此病。及早识别高风险患者群体并预测药物治疗失败的时间点，对于优化临床治疗策略至关重要。

方法

这项回顾性研究纳入了163名接受卡马西平/奥卡西平治疗的原发性三叉神经痛患者，并对其进行了全面影像学检查。数据提取采用部分盲法：135名患者（2022年12月–2024年12月）作为主要研究组，28名患者（2021年12月–2022年12月）作为时间上分离的验证组。数据包括临床基线特征、疼痛和情绪量表评分以及影像学参数。模型开发采用嵌套交叉验证法（20个随机种子），特征选择仅限于每个种子内的训练组。通过跨种子的汇总ROC曲线比较了五种机器学习模型，进而通过SHAP分析确定了表现最佳的模型。同时建立了未调整年龄和调整年龄后的多变量Cox回归模型，并在敏感性分析中评估了四个平行的一元筛选阈值。模型性能通过Kaplan–Meier分析、时间依赖型ROC曲线以及一致性指数来评估。

结果

带有径向基函数核的支持向量机（SVM-RBF）表现出最佳性能，在训练组、测试组和验证组中的平均AUC值分别为0.927?±?0.041、0.824?±?0.049和0.806?±?0.058。在采用四个一元Cox筛选阈值的敏感性分析中，尽管所有多变量模型都纳入了首次疼痛发作时的年龄因素，但疼痛涉及范围和内侧颞叶萎缩评分均被认定为具有显著意义的独立预后标志物。两种Cox模型对短期至中期的三叉神经痛预后具有中等程度的区分能力，但长期预测效果较差。

结论

SVM-RBF模型通过整合多源异构数据，在当前研究群体中展现了良好的三叉神经痛发病风险预测能力。Cox模型对短期至中期的预后具有中等程度的区分能力，但长期预测准确性较低。这些研究结果为三叉神经痛的早期风险分层和个体化治疗提供了初步依据，同时也凸显出需要改进生存预测策略，以弥补现有Cox模型在长期预测方面的不足。