《Molecular Therapy》：Injectable bioinstructive microfoam for rapid bedside/in vivo programming of CAR-T cells
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摘要嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已经改变了血液系统恶性肿瘤的治疗方式，同时也在被研究用于实体瘤的治疗。然而，由于其高昂的成本、复杂的制造要求、漫长的等待时间以及资源分配不均，这类疗法的广泛应用仍受到限制。在此，我们介绍了一种基于甲基纤维素的基因治疗微泡技术，该技术能够在采血后
摘要
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已经改变了血液系统恶性肿瘤的治疗方式，同时也在被研究用于实体瘤的治疗。然而，由于其高昂的成本、复杂的制造要求、漫长的等待时间以及资源分配不均，这类疗法的广泛应用仍受到限制。在此，我们介绍了一种基于甲基纤维素的基因治疗微泡技术，该技术能够在采血后数小时内快速生成可用于皮下注射的CAR-T细胞。具体而言，我们发现T细胞与载体在微泡内的共定位有助于高效传递CAR基因。皮下注射后，这些新编程的CAR-T细胞会扩散到全身，在淋巴瘤和肝细胞癌的小鼠异种移植模型中促使远处肿瘤消退，其抗肿瘤效果与传统制造的CAR-T细胞相当。该技术平台为无菌封闭系统，无需长时间的细胞培养、集中的制造设施或洁净室环境下的细胞生产。这些研究结果为一种简化的CAR-T细胞生成策略提供了概念验证，相较于传统CAR-T疗法，该策略可能降低制造复杂度和基础设施要求，同时提升细胞免疫疗法的可及性。
Sirkka B. Stephan|Carrie L. Cummings|Katelyn Fitzgerald|Hoku West-Foyle|Eric J. Cavanaugh|Inci Cevher Zeytin|Stefan Radtke|Hans-Peter Kiem|Andras A. Heczey|Matthias T. Stephan
美国华盛顿州西雅图市弗雷德·哈钦森癌症中心转化科学与治疗部门，邮编98109
