在未使用过血小板生成素受体激动剂的免疫性血小板减少症患者中应用阿伐曲波帕：REAL-AVA 3.0研究中的真实世界治疗模式与临床结果

《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》：Avatrombopag in Thrombopoietin Receptor Agonist Na?ve Patients with Immune Thrombocytopenia: Real-World Treatment Patterns & Clinical Outcomes from the REAL-AVA 3.0 Study

　　

摘要

背景

阿伐曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，已被批准用于治疗免疫性血小板减少症患者，但针对从未使用过该药物的患者的实际应用数据较为有限。

目的

本研究旨在探讨从未使用过TPO-RA的成人原发性ITP患者使用阿伐曲波帕后的治疗模式及疗效。

方法

这项回顾性病例分析研究纳入了2019年7月1日或之后开始使用阿伐曲波帕、且随访时间至少为6个月的从未使用过TPO-RA的成人原发性ITP患者。这些患者从开始使用阿伐曲波帕起一直被跟踪观察，直到最后一次联系、死亡或研究结束（2025年1月20日）中的最早时间点。反应标准为血小板计数至少有一次达到≥30x10⁹/L、≥50x10⁹/L或≥100x10⁹/L。反应持久性则通过计算达到反应标准的患者在整个用药期间的比例来判定。在辅助治疗期间或之后的血小板计数不计入反应评估范围。

结果

在200名患者中，84.0%的患者在开始使用阿伐曲波帕时的血小板计数低于30x10⁹/L。其中98.8%的患者血小板计数达到了≥30x10⁹/L，94.0%的患者达到了≥50x10⁹/L，74.4%的患者达到了≥100x10⁹/L。对于血小板计数达到≥30x10⁹/L的患者，其反应持久性的中位值为93.2%；达到≥50x10⁹/L的为88.3%；达到≥100x10⁹/L的为70.2%。大多数患者（66.5%）一直使用初始剂量的阿伐曲波帕。随访时间和中位治疗时间分别为8.5个月（7.0-13.5个月）和8.0个月（6.4-10.9个月）。在最后一次随访时，仍有74.5%的患者在继续使用阿伐曲波帕。停止用药的原因包括血小板计数达到目标值（51.0%）、死亡（7.8%）以及不良事件（2.0%）。那些停止使用阿伐曲波帕的仍在世患者中，有59.6%没有再接受任何ITP相关治疗。

结论

阿伐曲波帕是针对从未使用过TPO-RA的ITP患者的一种有效治疗方法，其在实际应用中能够实现较高的血小板计数持续升高率。

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  关于这种血小板生成素受体激动剂的首次使用，实际应用数据较为有限
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  对200名将阿伐曲波帕作为首个TPO-RA用于治疗免疫性血小板减少症的成人患者进行的病例分析
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  在那些初始血小板计数就很低的患者中，有98.8%的人实现了明显的血小板计数改善
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  患者的血小板计数改善效果较为持久，大多数患者在最后一次随访时仍在继续使用阿伐曲波帕

Sandhya Panch|Abiola Oladapo|Scott Kolodny|Michael Vredenburg|Sarah Lucht|Emily Bland|Prathamesh Pathak|Bruce Feinberg|Debbie Jiang

华盛顿大学，西雅图，华盛顿州