《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》：Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasms and acquired von Willebrand syndrome: only pertinent at diagnosis?
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摘要背景费城阴性骨髓增生性肿瘤与血栓形成及出血并发症相关。获得性冯维勒布兰德综合征在原发性血小板增多症中较为常见，其在出血风险中的作用仍不确定。研究目的了解在诊断出骨髓增生性肿瘤时患有获得性冯维勒布兰德综合征的患者特征，并评估其与临床事件的关联。方法在本项单中心队列研究中，共纳入
摘要
背景
费城阴性骨髓增生性肿瘤与血栓形成及出血并发症相关。获得性冯维勒布兰德综合征在原发性血小板增多症中较为常见，其在出血风险中的作用仍不确定。
研究目的
了解在诊断出骨髓增生性肿瘤时患有获得性冯维勒布兰德综合征的患者特征，并评估其与临床事件的关联。
方法
在本项单中心队列研究中，共纳入178名被诊断为真性红细胞增多症、原发性血小板增多症或纤维化前期骨髓纤维化的患者。在诊断时对获得性冯维勒布兰德综合征进行评估，其判定标准为VWF:GPIbM/VWF:Ag比率低于0.65。
结果
在整个研究队列中，获得性冯维勒布兰德综合征的患病率为38%（真性红细胞增多症患者为46.3%，原发性血小板增多症患者为33%，纤维化前期骨髓纤维化患者为36.4%）。患有该综合征的患者表现出更强的增殖倾向，其血小板、白细胞、血细胞比容及LDH水平均较高。血液细胞计数升高的程度越高，患该综合征的概率也越高，尤其是在同时存在三种髓系细胞异常的患者中（比值比=6.14，95%置信区间：2.22–18.9，p<0.001）。在多变量分析中，女性性别（比值比=2.52，95%置信区间：1.15-5.78，p=0.02）、血小板计数超过700×109/L（比值比=10，95%置信区间：4.48–24.3，p<0.001）以及真性红细胞增多症（比值比=3.75，95%置信区间：1.54-9.61，p=0.004）仍是与获得性冯维勒布兰德综合征相关的独立因素。患有该综合征的患者出血史更为常见（17.65% vs. 5.5%，p=0.018）。两组的无出血生存期和无血栓形成生存期并无显著差异（分别为p=0.45和p=0.61）。除一名患者外，其余患者在随访期间均调整了相关比率。
结论
超过三分之一的新诊断骨髓增生性肿瘤患者患有获得性冯维勒布兰德综合征，尤其是女性以及那些患有血小板增多症或真性红细胞增多症的患者。这些结果表明，该综合征并非仅由严重的血小板增多引起，而是与整体骨髓增生负担密切相关。
Fanny Lemarié|Jérémy Picard|Hubert Galinat|Simon Jaouen|Brigitte Pan Petesch|Christophe Nicol|Laura Herbreteau|Lanig Civi|La?titia Rio|Wayne-Corentin Lambert|Vincent Olivier|éric Lippert|Jean Christophe Ianotto
法国布雷斯特市布雷斯特大学医院癌症血液学研究所临床血液学与止血科
