《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》：Prospective collection of bleeding rate and factor usage in participants with hemophilia A and B in a non-investigational product study
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背景在一项大规模、前瞻性、非试验性的产品研究中，我们报告了中度至重度A型血友病或B型血友病成人患者使用因子预防疗法的疗效及部分安全性结果。研究目的旨在在常规治疗环境下，建立关于FVIII/FIX因子预防疗法的前瞻性疗效数据。研究方法这项前瞻性、开放标签、非试验性的多中心产品研究（
背景
在一项大规模、前瞻性、非试验性的产品研究中，我们报告了中度至重度A型血友病或B型血友病成人患者使用因子预防疗法的疗效及部分安全性结果。
研究目的
旨在在常规治疗环境下，建立关于FVIII/FIX因子预防疗法的前瞻性疗效数据。
研究方法
这项前瞻性、开放标签、非试验性的多中心产品研究（BENEGENE-1）涵盖了A型血友病和B型血友病两组患者。参与者继续接受现有的因子替代疗法治疗。主要评估指标为年化出血率，次要指标包括FVIII/FIX替代疗法的年化输注频率。同时也会收集安全性数据。
研究结果
共有241名A型血友病患者和333名B型血友病患者接受了筛查，其中分别有101人和111人参与了此项研究。筛查失败的最常见原因是腺相关病毒中和抗体阳性，在A型血友病组和B型血友病组中分别占筛查失败的82.1%和92.3%。总体平均随访时间分别为310.8天（标准差：209.2天，范围：14-948天）和498.6天（标准差：293.4天，范围：117-1269天）。A型血友病患者的平均年化出血率和年化输注频率分别为6.1次（标准差：10.6次）和127.1次（标准差：51.8次），而B型血友病患者的相关数值分别为4.5次（标准差：9.4次）和62.8次（标准差：33.3次）。使用FVIII/FIX替代疗法并未出现新的安全问题。
结论
这项研究提供了关于接受因子替代疗法患者在约1年随访期间的出血率的相关数据，具有较高的参考价值。尽管FVIII/FIX预防疗法的耐受性总体良好，但出血率数据仍显示出当前标准疗法的局限性。
Kaan Kavakli|Laurent Frenzel|Ali Bulent Antmen|Hazzaa Alzahrani|Davide Matino|Andrew D. Leavitt|Margareth C. Ozelo|Jan Astermark|Young-Shil Park|Robert Klamroth|Adam Cuker|Barbara A. Konkle|John McKay|Delphine Agathon|Li-Jung Tseng|Maria de los Angeles Resa|Jasmine Healy|Lisa J. Wilcox|Frank Plonski
土耳其伊兹密尔埃盖大学医学院儿科血液科
