中国一家三级儿科中心开展的9年队列研究：对主要继发性血栓性微血管病病因与结局的分析

《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》：Analysis of Causes and Outcomes of principally secondary Thrombotic Microangiopathy: A 9-Year Cohort Study from a Tertiary Pediatric Center in China

　　

摘要

背景

目前仅有少数大规模队列研究探讨了血栓性微血管病（TMA）的连续病例，尤其是在儿童中的情况。

方法

本研究旨在对中国一家三级儿科中心9年间的TMA病例的病因及预后情况进行分析。

结果

我们对303名首次发病的儿童TMA患者进行了回顾性分析。其中继发性TMA最为常见（n = 172；57%），其次是非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS：n = 93；31%）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP：n = 24；8%）以及志贺毒素相关HUS（STEC-HUS：n = 14；5%）。在172例继发性TMA病例中，最常见的病因是造血干细胞移植（n = 95；55%）和系统性疾病（n = 40；23%）。在35个月的中位随访期内，继发性TMA、aHUS、TTP和STEC-HUS患者的死亡或肾衰竭发生率分别为31%、8%、4%和0%。多变量Cox回归分析显示，继发性TMA（HR = 3.57；95% CI，1.53–8.30；P < 0.01）、发病时存在心力衰竭和/或休克（HR = 2.21；95% CI，1.24–3.93；P = 0.01）以及因呼吸衰竭需要机械通气支持（HR = 3.88；95% CI，2.19–6.88；P < 0.001）是导致死亡或肾衰竭的独立风险因素。

结论

本研究表明，继发性TMA是儿童TMA中最常见的类型。继发性TMA、心力衰竭/休克以及需要机械通气均是导致儿童死亡或肾衰竭的独立风险因素。

吴丹|郑杰|杨军|王斌|朱光华|陈志|孙强|周楠|陈振平|罗彦辉|杨伟|田晓宇|张何佳|刘雪|雷蕾|田娜|张凯歌|方莉|米兰|魏昂|贾承光