综述：FIT患者新诊断的急性髓系白血病：2026年治疗方案

《Blood Cancer Journal》：Newly diagnosed acute myeloid leukemia in Fit patients: 2026 treatment algorithms

　　

摘要

Venetoclax（一种BCL2抑制剂）以及包括CD33、FLT3、IDH1、IDH2和menin抑制剂在内的靶向疗法的出现，为新诊断的急性髓系白血病（AML）患者提供了更多治疗选择。对于较年轻且身体状况适宜的患者，其主要目标仍是实现长期生存，而这一目标在大多数情况下是通过异体干细胞移植来实现的。对于具有FLT-ITD突变、TP53突变、KMT2A重排以及其他不良遗传异常的AML患者，建议在首次完全缓解时进行移植；这类移植方案也适用于大多数中风险患者。对于复发/难治性疾病或存在持续可测量的残留病灶的患者，同样建议进行移植。对于那些患有核心结合因子AML、NPM1突变、CEBPA bZIP突变以及中风险疾病的患者，强化化疗方案，如阿糖胞苷（7）加蒽环类药物（3），效果较为有限。不过，FLAG-IDA和CLIA加上venetoclax之类的强化治疗方案已显示出良好的长期疗效，但尚未得到广泛应用。在FLT3突变的AML患者中，7?+?3方案再加FLT3抑制剂（米多司妥或奎扎替尼）仍然是标准治疗方案，而venetoclax-低甲基化剂-FLT3抑制剂三联方案则作为一种替代选择出现。同样，在IDH1/2突变的AML患者中，venetoclax-低甲基化剂联合或不联合IDH1/2抑制剂的治疗方案也在挑战传统的强化化疗方式。对于那些具有TP53突变或其他不良风险特征、且已知强化化疗效果不佳的患者，应将其转介至临床试验机构。对于那些没有可靶向突变的、身体状况适宜的新诊断AML患者，其最佳治疗方案仍存在争议，因为最新研究数据表明，在适合接受移植的患者中，venetoclax-低甲基化剂方案可能与强化化疗方案效果相当。因此，治疗决策应因人而异，以在最大程度实现缓解的同时尽量减少毒性反应。