参与临床试验对杜氏肌营养不良症患者生活质量的影响

《Pharmaceutical Medicine》：The Impact of Clinical Trial Participation on Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy

　　

摘要

背景与目标

尽管在过去几十年中，杜氏肌营养不良症（DMD）的临床试验数量有所增加，但目前仍无治愈方法。许多患有DMD的人一生中的大部分时间都在参与临床试验。临床试验对生活质量的影响目前尚不完全清楚。本研究旨在了解影响DMD患者家庭生活质量的临床试验相关因素。

方法

研究采用半结构化访谈指南，对12岁及以上的患者及其护理者进行了定性访谈。参与者描述了影响生活质量的临床试验相关因素，并使用7点李克特量表对这些因素的影响程度进行评分。访谈记录经过主题编码处理，随后根据被认定为影响生活质量的各因素的平均得分，计算出每位参与者的特定总影响因子（PSTIF）得分。同时，通过科恩卡帕系数来比较PSTIF得分与参与者所描述的总体试验体验（积极、中性或消极）之间的一致性。

结果

共有24名护理者和7名患者参与了研究。参与者提到了23个会影响生活质量的临床试验因素。虽然大多数参与者（82%）的PSTIF得分为负值，但仍有多数人（65%）表示他们对临床试验的整体体验是积极的。不过，PSTIF得分与总体试验体验之间的相关性较差（卡帕系数为0.12）。

结论

当患者和护理者对特定临床试验因素对生活质量的影响进行量化评估时，其影响多为负面；然而，大多数参与者仍认为自己的整体试验体验是积极的。该研究的发现对于干预性研究中生活质量数据的收集与解读具有参考价值。