进行性多发性硬化症中的神经干细胞移植：STEMS研究的长期疗效

《Stem Cell Research & Therapy》：Neural stem cell transplantation in progressive multiple sclerosis: STEMS study long-term outcomes

　　

摘要

背景

本研究旨在评估将人类胎儿神经前体细胞移植到进展型多发性硬化症患者体内后的长期安全性及潜在的神经保护作用。

方法

这项回顾性观察研究分析了首例人体I期试验（NCT03269071）中参与者的长期随访数据（中位时间为5.7年），该试验旨在探讨神经细胞移植在进展型多发性硬化症中的应用。研究人员收集了现有的临床和影像学数据，并将其与基线值及参考群体进行比较。

结果

12名患者中有11名的长期随访数据可用。未出现与细胞移植相关的严重不良事件，这证明了其长期安全性。虽然患者的身体功能随时间逐渐恶化，但认知功能与基线水平相比保持稳定。有5名患者出现了新的T2高信号脑病变，但这些病变没有对比剂强化现象。长期来看，灰质萎缩率低于移植后最初两年的水平。灰质和白质的萎缩率与年龄相仿的健康人以及早期多发性硬化症患者的萎缩率相近，且比进展型疾病的对照组萎缩率更低。这些结构学发现与神经退行性病变的循环生物标志物水平稳定一致。

结论

研究结果支持在进展型多发性硬化症中应用胎儿神经细胞移植的长期安全性。尽管这项研究还处于探索阶段，但认知功能的稳定性、脑部萎缩程度的减轻以及稳定的生物标志物特征都为这种疗法可能具有神经保护作用提供了依据，未来需要在受控的临床试验环境中进一步开展研究。