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先进疗法药品（ATMPs）有望带来变革性临床潜力，但其应用仍受限于复杂生产、高价格及碎片化的市场准入。为探索增加ATMPs可及性的现有与潜在监管路径，研究人员对截至2026年5月提交至欧洲药品管理局（EMA）的ATMPs与生物药开展产品级分析，并评述监管路径与
先进疗法药品（ATMPs）有望带来变革性临床潜力，但其应用仍受限于复杂生产、高价格及碎片化的市场准入。为探索增加ATMPs可及性的现有与潜在监管路径，研究人员对截至2026年5月提交至欧洲药品管理局（EMA）的ATMPs与生物药开展产品级分析，并评述监管路径与政策框架。尽管生物药与生物类似药（biosimilar）监管中的若干科学原则（如证据整体观、适用目的数据、定制化方法）可迁移，但生物类似药路径可能并不适用于部分ATMPs。其他方法（包括生物杂交（bio-hybrid）申请或基于先验知识的档案）可能更适于支持竞争进入与第二波创新。定制化的后续产品路径、开放且治理良好的平台技术，以及支持性产业与数据共享政策，是将ATMPs科学承诺转化为可持续且公平的患者可及性的关键。
研究背景方面，先进疗法药品（ATMPs，基于基因、组织或细胞的药物）被公认为当前最具变革性的创新品类，全球已获批30–40款，预计2030年前新增50–75款。然而其可及性受制于复杂制造、高价与碎片化报销，且约半数已上市ATMPs将在2030年前失去市场独占权，却无可见的后续竞争产品。与此同时，ATMPs高度集中于罕见病与肿瘤，撤市率高（31款欧盟授权中9款退出），商业可持续性差，形成临床价值与市场存续之间的结构性缺口。在此背景下，研究人员系统评估欧盟情境下可承接独占权到期的监管与政策工具，试图在创新激励、竞争引入与可及性之间建立平衡。
该研究发表于《BioDrugs》。研究人员以截至2026年5月30日EMA所有ATMPs与生物药上市许可申请（MAA）为对象，提取EMA公开药品数据、孤儿药维护评估报告（OMARs）、欧洲公开评估报告（EPARs）与撤市评估报告中的适应症、患病率、孤儿资格、疗效与定价信息；对生物药额外交叉校验商业数据库（GaBI、Walsh基准），以EMA为权威源；按授权、正面意见、撤市、过期分类，并补充文献综述比对FDA、PMDA、Health Canada框架；将“后续产品（follow-on）”定义为独占到期后部分依赖参比制剂数据的后续进入者（不限于biosimilar）。样本队列来源为EMA监管提交档案与公开评估文件，未涉及新临床试验。
研究结果按原文小节浓缩如下。第3节“欧盟ATMP格局”通过对31款授权/正面意见ATMPs（22款在市）的产品级梳理指出，82%为基因疗法，86.4%具孤儿资格，41%在4年内失独占权但无后续竞争者；撤市主因是商业性（少数兼临床表现不足如Alofisel、Zalmoxis），说明监管批准不等于市场可持续。第4节“欧盟生物药与生物类似药”统计800份生物药MAA中567份有效，覆盖206种活性物质，其中156份biosimilar覆盖29种物质（占14.1%），且74.4%集中在单抗与G-CSF两类，证明biosimilar竞争高度聚集于高价值大分子，并非所有到期生物药都引发跟进。第5节“现有可借路径”分三子节：5.1生物类似药路径可迁移证据整体观（totality of evidence）、适用目的数据、定制化处理，但ATMPs面临参比批次少（常需15–30批对照不可行）、自体/基因修饰细胞难获取参比、固有变异性高、效价表征不足、PK/确认性疗效研究难做，故仅质粒/核酸类基因疗法较易承接；5.2生物杂交（bio-hybrid）借Directive 2001/83/EC第10(3)条或美505(b)(2)逻辑，允许配方/递送/工艺差异而倚重参比数据，适于严格相似不可达的细胞产品；5.3基于文献与先验知识（prior knowledge）的申请可用同靶CAR-T间安全数据外推，降低de novo证据负担。第6节讨论指出，后续开发由患者池规模、生产标准化度、物流去中心化、成本（学术CAR-T约89,270 �对比商用250,000–350,000 �）、报销碎片（德92%法75%卢森堡瑞士<42%）共同决定；并提出平台技术（开放共享载体/异体细胞系）、监管沙盒、再开发（redevelopment）路径（如Strimvelis改用慢病毒/外周血/半自动重工程）三类解方。
讨论部分总结：biosimilar经验表明商业吸引力而非科学可比性主导跟进；ATMPs独占到期不会自动催生竞争，因专利灌木丛、工艺商业秘密、碎片化IP比小分子/生物药更不透明；平台技术应作“开放主干”降低资本门槛，再开发路径可让具完整档案访问权的主体重工程化退出产品以保临床价值；跨境协调需待某一辖区先产出具体模型。结论节翻译：随着ATMPs到达监管市场独占终点并走出小众适应症，更广患者可及可期；科学可行是必要非充分条件，开发者还需应对缩小患者池、高且刚性制造成本、递送复杂性与异质报销/IP格局。从复杂生物药借鉴可知一刀切不可行，可持续后续生态需超越监管本身的支持条件；在科学严谨与现实经济间取得平衡，是将ATMPs变革潜力转化为可持续且公平患者可及性的核心。
