综述：患者和公众参与健康研究的趋势 2000–2024

《Research Involvement and Engagement》：Trends in patient and public involvement in health research 2000–2024

　　

目的：健康研究中的公众参与被定义为与公众成员“一起”或“由”公众成员进行的研究，而不是“针对”、“关于”或“为了”他们。研究人员基于2000年至2024年25年间在10种普通医学期刊上发表的原始研究文章中的报告，检查了患者和公众参与（PPI）在健康研究中的患病率趋势。
研究设计与设置：对于这项文献计量分析，使用了2000年1月1日至2024年12月31日的OVID Medline数据库，以随机抽取1,000项独立研究，从10种普通医学期刊（5种成人期刊和5种儿科期刊）中每刊每年选取4篇文章，涵盖25年期间。所有研究设计均被纳入。研究人员将成人研究定义为参与者年龄≥19岁的研究，将儿科研究定义为参与者年龄≤18岁的研究。四名评审员独立将研究分类为PPI+或PPI-，并提取主要研究特征的数据以及PPI+研究的PPI方法数据。使用对数线性回归分析随时间变化的趋势。
结果：在1000篇文章中，97/1000报告了PPI（患病率10%，95%置信区间（CI）：8%-12%）。PPI在成人期刊中比在儿科期刊中更常见（13% vs. 7%；P=0.002）。对数线性回归显示，随时间推移，报告PPI的趋势显著增加（从2000年的0%到2024年的38%），平均年百分比变化（APC）为15.0%（95% CI：9.6% – 20.6%）。在成人期刊中，PPI+文章的百分比随时间显著增加（APC，22.2%；95% CI：16.5% – 28.2%），但在儿科期刊中没有（APC，3.0%；95% CI：-2.1% – 8.4%）。按期刊分，英国医学杂志（BMJ）（强制要求报告PPI的期刊）的PPI患病率最高（24%）。按国家分，PPI在美国最常见（32%）。与PPI-研究相比，PPI+研究更可能是实验设计，在社区环境中进行，并且不太可能是多国研究。
结论：在25年间，发表在普通医学期刊上的原始健康研究文章中PPI报告平均每年增加15%。PPI报告在成人期刊中显著增加（平均每年22%），但在儿科期刊中没有。PPI的水平随时间增加。
临床试验注册号：不适用。

**引言**

健康研究中的患者和公众参与（PPI）被定义为研究“与”公众成员或“由”公众成员进行，而非“针对”、“关于”或“为了”他们。全球多个国家已实施支持并促进PPI的国家战略、倡议和基础设施，例如加拿大卫生研究院（CIHR）于2011年启动的患者导向研究战略（SPOR）、美国国会于2010年成立的患者中心结局研究所（PCORI），以及英国国家健康与护理研究所（NIHR）建立的参与与传播中心（2020-2025）。PPI在健康研究中的参与具有长期历史，且术语多样，如整合知识转化、共同生产、社区参与式研究，其原则和方法常有重叠。系统综述、范围综述和伞状综述反复表明，患者在健康研究中的参与可带来对患者识别优先事项的更大关注、提高研究可行性和质量、增强结果传播，并最终改善健康与福祉结局。例如，Borkhoff等人发现，与无PPI（PPI-）的试验相比，发表在BMJ上的有PPI（PPI+）的试验具有更高的传播指标（尤其是通过非学术渠道）。多项系统综述已检查同行评审期刊中随机对照试验（RCT）的PPI报告患病率，估计值范围从<1%至6%。一项针对2020年BMJ Open（该期刊强制要求提交文章中报告PPI）所有健康研究文章的横断面调查显示，PPI患病率为21%。然而，关于PPI趋势的研究相对较少。据研究人员所知，仅有两项研究专门检查了健康研究中PPI的趋势。Boote等人检查了1995-2009年期间已发表文献中健康研究的公众参与，发现参与健康研究的出版物数量随时间稳步增加，但未确定分母且未进行正式趋势分析。Vanneste等人检查了2015-2023年间四大主要普通医学期刊（BMJ、JAMA、新英格兰医学杂志、柳叶刀）中发表的RCT（及其方案）中的PPI，发现PPI患病率为18%，且逻辑回归显示随时间显著增加的趋势。尽管PPI在健康研究中的益处已得到充分研究，但理解PPI报告随时间演变仍是一个研究空白。据研究人员所知，尚无研究在广泛的研究设计代表性中检查随时间变化的PPI患病率。先前工作的另一关键局限性（如Boote等人）是缺乏明确分母来估计报告PPI的研究比例。最后，尚无研究比较“成人”与“儿科”研究中的PPI趋势。这项工作被认为重要，因为儿童健康研究中的PPI存在独特挑战，例如确定谁提供同意、儿童有限的生活经验是否限制其研究贡献，以及研究人员与儿童之间明显的权力差异。本研究的主要目标是通过对2000年至2024年25年间10种普通医学期刊中所有研究设计类型的同行评审经验性研究出版物进行文献计量分析，确定PPI在健康研究中的患病率和趋势（特别是成人期刊与儿科期刊）。次要目标是在25年期间检查报告PPI的文章中PPI参与水平随时间变化的趋势。

**方法**

本研究遵循了文献计量分析首选报告项目（PRIBA）检查表，以确保文献计量分析关键组成部分的一致报告。在进行综述前，未注册方案。

**搜索策略与抽样框架**

对于这项文献计量分析，使用电子搜索策略识别了2000年1月1日至2024年12月31日25年间在10种普通医学期刊上发表的成人和儿科原始研究文章。研究人员与信息科学专家（JC）共同制定了OVID Medline搜索策略。选择了10种高影响力普通医学期刊：5种“成人”期刊（BMJ、柳叶刀、新英格兰医学杂志、JAMA、CMAJ）和5种“儿科”期刊（Pediatrics、JAMA Pediatrics、Archives of Disease in Childhood、Journal of Pediatrics、BMC Pediatrics）。成人原始研究文章定义为参与者年龄≥19岁且发表在“成人”期刊上的文章，儿科原始研究文章定义为参与者年龄≤18岁且发表在“儿科”期刊上的文章。排除了成人期刊中研究人群仅涉及儿童或同时涉及成人和儿童的文章。主要纳入标准是报告经验性数据的原始研究文章。所有研究设计均被纳入，例如实验性研究（RCT、准实验）、观察性研究（队列、病例对照）、描述性研究（横断面调查）和定性研究。排除了所有综述（范围综述、系统综述、叙述性综述、伞状综述）、荟萃分析、评论、社论、致编辑的信、观点文章、新闻和研究方案。对于每本期刊和年份（例如JAMA Pediatrics，2024年），使用Excel的RANDBETWEEN函数随机选择4篇原始研究文章，该函数返回1到该年合格研究数量之间的随机整数。选择与该数字对应的研究。此抽样策略确保了各期刊之间原始研究的均衡代表性。研究选择过程用流程图总结。总共审查了随机样本的1,000项独立研究，从10种普通医学期刊中每刊每年选取4篇原始研究文章，跨越2000年至2024年的25年期间。

**数据提取**

一名主要评审员（SC或SA或NH或RS）独立收集感兴趣变量的数据，并使用全文、研究方案（如有）和研究注册数据（如有）完成每篇原始研究文章的数据提取表。研究被分类为PPI+或PPI-。PPI+研究定义为在研究过程的任何阶段有患者或公众参与。所有其他研究定义为PPI-。收集的描述性参数数据包括：第一作者、稿件标题、期刊和出版年份。研究特征数据包括：成人或儿科研究、研究环境（基层医疗、医院、社区、人群）、研究设计（实验性、观察性、定性）、研究开展国家、多国（是或否）、研究主题（医学、外科、联合健康、心理健康、公共卫生）和样本量。为确保准确一致的数据提取，四名评审员定期开会解决任何问题。对10%的文章（抽样框架中的100篇文章）应用了连续重复审查过程；在主要评审员完成数据提取表后，第二名评审员（SC或SA或NH或RS）检查表格中每个项目的完整性和准确性。主要评审员和次要评审员之间的任何差异通过与第三名评审员（CMB）讨论和裁决解决。进行了迭代的团队讨论和共识建立，以确定如何定义PPI+文章。会议侧重于审查现有语言、框架和示例，以协调不同解释并商定纳入标准，平衡对多种参与形式的敏感性，同时确保一致性和可重复性。此过程承认PPI不是二元结构，且PPI报告在深度和清晰度上差异很大。一篇文章要符合PPI+资格，主要文章、方案或注册数据必须表明在研究过程的一个或多个阶段有PPI。具体而言，必须有明确声明患者或公众成员作为合作伙伴参与研究过程。对于PPI+研究，从原始研究文章中提取了PPI的逐字文本描述以及关于谁参与、如何参与、参与哪些方面、何时参与以及出版稿件中对患者合作伙伴的认可的信息。参与水平基于国际公众参与协会（IAP2）光谱：0=告知，1=咨询，2=参与，3=合作，4=赋权。IAP2是广泛用于定义研究中PPI水平的框架；每项PPI+研究按1到4分评分，其中4或赋权为最高水平。研究中的PPI定义仅考虑研究人员与患者合作伙伴之间的双向沟通参与。因此，IAP2光谱中的“告知”参与水平未纳入分析。为确保PPI+研究额外变量数据提取的准确性，应用了连续审查过程，主要评审员（SA或NH）完成数据提取表，第二名评审员（SA或NH）检查表格中每个项目的完整性和准确性。主要评审员和次要评审员之间的任何差异通过与第三名评审员（CMB）讨论和裁决解决。记录验证使用King & Lashley方法，第二名评审员验证主要评审员完成数据提取的前10项研究。如果未发现不一致，则第二名评审员通过检查每第十条记录继续验证。如果发现输入错误，在纠正不一致后，检查每条记录，直到审查了10条连续无错误记录，之后恢复检查每第十条记录。

**统计分析**

使用描述性统计描述PPI患病率和其他研究特征。中位数和四分位距（IQR）用于描述非正态分布的连续变量。使用卡方检验（或适当时使用Fisher精确检验）比较PPI+和PPI-研究在分类变量上的差异，使用Mann-Whitney检验比较连续变量。为检查成人和儿科原始研究文章中PPI计数和比例的时间趋势，使用描述性分析首先评估2000年至2024年间报告PPI的研究比例，以出版年份为自变量，报告PPI的研究比例（或百分比）为因变量。使用散点图和残差图的初始可视化显示非线性趋势。使用对数线性回归评估趋势，将报告PPI的年度比例（或百分比）的自然对数建模为出版年份的函数，以估计平均年百分比变化（APC）和对应的95%置信区间（CI），确定随时间总体和按期刊类型（成人、儿科）的统计显著趋势。当CI排除零时推断统计显著性。在描述趋势时，当斜率（或APC）为正且统计显著时使用术语“增加”。为检验按期刊类型是否存在显著差异，包含交互项以确定线条斜率是否不同。进行了敏感性分析，通过将分析限制在10种普通医学期刊中的9种，即排除BMJ的数据，因为这是十种期刊中唯一强制要求PPI报告的期刊，评估了研究结果的稳健性。次要分析基于每年所有PPI+文章的平均IAP2评分，使用简单线性回归检查25年期间PPI+文章中患者和公众参与水平随时间变化的趋势。统计显著性定义为P<0.05；统计检验为双侧。所有分析使用SAS 9.4版（SAS Institute，Cary，NC，USA）进行。

**患者与公众参与**

一名患者合作伙伴（FB，合著者），作为研究团队的关键成员，参与了这项文献计量分析的各个方面，包括为研究方案的制定、研究问题的细化、研究设计、结局指标和分析提供输入，解释研究结果，撰写稿件以及准备传播计划。

**结果**

10种高影响力普通医学期刊（5种成人，5种儿科）在2000年至2024年25年间共发表了16,839篇原始研究文章。图1描述了筛选过程。每刊每年随机选择4篇原始研究文章，生成了2000年至2024年间发表的1,000项独立研究的样本。在随机选择的研究中，26篇因不符合资格（研究方案）被排除。

**PPI患病率与趋势**

在2000年至2024年的25年期间，1,000篇文章中有97篇报告了PPI（患病率10%，95% CI：8%-12%）。成人期刊的PPI+患病率高于儿科期刊（63/500，13% vs. 34/500，7%；P=0.002）。在10种高影响力普通医学期刊中，BMJ占PPI+文章的大多数，而Journal of Pediatrics占最少：BMJ（n=24）、JAMA（n=13）、Pediatrics（n=12）、柳叶刀（n=11）、BMC Pediatrics（n=9）、CMAJ（n=8）、JAMA Pediatrics（n=7）、新英格兰医学杂志（n=7）、Archives of Disease in Childhood（n=6）、Journal of Pediatrics（n=0）。

**PPI+与PPI-研究的特征**

PPI+和PPI-研究在期刊类型（P=0.002）、研究环境（P<0.001）、研究设计（P<0.001）和多国状态（P=0.003）上存在差异，但在研究主题（P=0.08）或样本量（P=0.05）上无差异。与PPI-研究相比，PPI+研究在成人期刊中的比例更高（63/97，65% vs. 437/903，48%）；更常在社区环境中进行（37/97，38% vs. 133/903，15%），并采用实验性研究设计（69/97，71%，尤其是整群RCT，相比PPI-研究的493/903，55%）。PPI+研究也比PPI-研究更少可能是多国研究（4/97，4% vs. 136/903，15%）。

**随时间变化的趋势**

对数线性回归显示，在已发表健康研究文章中，PPI+研究随时间显著增加。图2显示了所有10种期刊中PPI+文章百分比随时间变化的趋势。每年从2000年至2024年抽样40篇文章。总体而言，PPI+文章百分比从2000年的0%（0/40）显著增加到2024年的38%（15/40），平均年百分比变化（APC）为15.0%（95% CI：9.6% – 20.6%）。PPI报告的最高水平出现在研究的最后三年（2021年至2024年）。图3比较了25年期间5种成人期刊与5种儿科期刊中PPI+文章的趋势。使用对数线性回归，成人期刊和儿科期刊之间的斜率差异具有统计显著性（P<0.001），表明总体增加是由于成人期刊中PPI+文章随时间的较大增加。换言之，在2000年至2024年的25年期间，成人期刊中PPI+文章百分比显著增加（从2000年的0%（0/20）到2024年的65%（13/20）；APC，22.2%；95% CI：16.5% – 28.2%），但儿科期刊中未显著增加（从2000年的0%（0/20）到2024年的10%（2/20）；APC，3.0%；95% CI：-2.1% – 8.4%）。值得注意的是，BMJ于2015年引入了强制PPI报告要求，并且该单种期刊占本研究所有PPI+文章的25%（24/97）。本综述中包括的其他九种普通医学期刊没有强制PPI报告。BMJ中发表的PPI+文章几乎全部（22/24）在2015年或之后发表。敏感性分析涉及来自其他九种普通医学期刊的数据，即排除BMJ发表的文章后，总体PPI+患病率趋势相似（APC，16.1%；95% CI：5.1% – 28.2%；P<0.001）。同样，四种成人期刊中PPI+研究的趋势（APC，40.7%；95% CI：25.1% – 58.2%；P<0.001）与五种成人期刊相似。最后，虽然成人期刊和儿科期刊的总体PPI+患病率不再具有统计显著差异（39/400，10% vs. 34/500，7%；P=0.11），但（四种）成人期刊和（五种）儿科期刊之间的PPI+趋势斜率差异仍然显著（P<0.001）。

**PPI参与的特征**

在97项研究中，患者合作伙伴是最常涉及的参与者（n=54，55.7%）。研究过程中涉及的大多数个体或组织担任成员或咨询角色；在9/97（9.3%）中，他们担任领导角色。超过三分之一的研究（n=35，36.1%）描述了单一PPI活动；一项研究描述了14项PPI活动中的10项。PPI+健康研究中最常见的研究活动是对干预设计和/或实施的输入（n=56，57.7%），其次是对面向患者材料设计和/或开发的反馈（n=44，45.4%），以及参与研究方案制定（n=42，43.3%）。在近一半的研究中（n=45，46.4%），PPI贯穿研究的所有5个阶段，从研究构思到结果报告。患者合作伙伴通常在出版物的致谢部分得到认可（n=48，49.5%）。尽管通过合著者身份在出版稿件中认可PPI的情况很少见，但个体偶尔被点名或通过患者或公众组织的团体作者身份得到认可。合著者身份（n=9，9.3%）对应于那些个体或组织担任领导角色且参与水平处于IAP2光谱最高水平（赋权）的研究。

**PPI参与水平随时间的变化**

图4显示了25年期间PPI+文章中患者和公众参与水平随时间变化的趋势，按IAP2类别划分。如柱状图所示，PPI+研究随时间从咨询缓慢转向参与和合作。赋权患者合作伙伴领导研究过程部分或全部方面的首次迹象出现在2016年。在研究的最后三年（2021年至2024年），PPI+文章具有最高的IAP2类别参与水平。平均IAP2评分随时间显著增加，从2001年的1.3增加到2024年的2.6（R² = 0.29，F(1,20) = 8.27，P = 0.009）。

**讨论**

这项文献计量分析检查了25年间十种主要普通医学期刊中已发表健康研究文章中PPI报告的患病率、趋势和性质。PPI+文章的患病率从2000年的0%显著增加到2024年的38%。随时间趋势分析显示，平均每年PPI+文章增加15%。PPI报告在成人期刊中显著增加（平均每年22%），但在儿科期刊中没有。PPI+研究更可能具有实验性设计、在社区环境中进行，并发表在成人期刊中。关于PPI的性质，在PPI+研究中，平均IAP2评分在25年间增加，表明患者和公众在健康研究中的参与水平随时间加深。

据研究人员所知，这是首次对成人和儿科文献中所有类型原始研究PPI趋势进行的长期文献计量分析。本研究的优势包括从有目的样本期刊中随机抽样原始研究文章（从而确保可推广性同时最大化相关性）、纳入所有研究设计、大样本量、长周期（25年）、比较成人和儿科已发表文献中的趋势，以及抽样策略（每刊每年四篇文章）以实现十种高影响力普通医学期刊中跨期刊和时间的均衡代表性。存在一些研究局限性。首先，PPI报告既未标准化也不一致，可能导致PPI+研究被错误分类为PPI-研究。其次，PPI参与数据（活动类型和水平）仅限于审查已发表信息，因为未联系作者。第三，如果PPI+患病率与期刊“规模”相关，考虑到每年发表文章较少的期刊中文章过度代表，抽样策略存在潜在偏倚。最后，评审员未对研究类型或发表期刊进行盲法。

Vanneste等人最近的一项出版物检查了2015年至2023年间四大主要普通医学期刊中发表的RCT中的PPI，为我们的研究结果提供了背景。在审查的360篇RCT中，Vanneste等人报告PPI患病率为18%，逻辑回归分析显示随时间显著增加的趋势。值得注意的是，Lang等人的横断面调查发现，在BMJ Open期刊2020年发表的3000篇研究论文中，PPI患病率为21%。Vanneste等人将其综述限制在仅RCT（实验性），而本研究考虑了所有研究设计（从定性到实验性）。虽然Lang等人包括了更广泛的研究范围，但其综述基于2020年发表的文章，并且正如我们所示，PPI报告随时间呈增加趋势。这可能解释了Vanneste等人和Lang等人研究中PPI患病率估计值高于本研究PPI患病率估计值的原因。换言之，本研究中较低的总体PPI患病率可能由审查的更广泛研究设计范围和更长的时间框架解释。在本研究中，实验性研究设计更可能是PPI+（69/562，12.2%），而观察性研究设计为18/407，4.4%。一种可能的解释是，实验性研究（相对于观察性研究）中的PPI信息更可能被捕获，因为此类信息可能包含在研究注册、方案和/或已发表文章中。

本研究的结果强化了Vanneste等人的发现，显示在2000-2024年25年期间，已发表健康研究文章中的PPI稳步增加。多种因素可能解释此增加趋势。首先，支持并促进健康研究中PPI的众多国家倡议和战略的影响，如加拿大的SPOR、美国的PCORI和英国NIHR资助的参与与传播中心，可能是重要驱动因素。此外，PPI通常被视为研究人员的道德义务，多项系统综述和伞状综述已确立PPI在健康研究中的方法论益处，如更具意义的研究问题、可行的干预措施、提高招募和保留率以及增加研究结果的采纳。此外，其他倡议如患者与公众参与报告指南（GRIPP2）检查表可能有助于观察到的趋势，包括报告质量的改进。然而，值得注意的是，在我们团队先前检查RCT中PPI患病率的研究中，发现没有一篇确定的RCT使用报告工具描述PPI。最后，研究资助机构和学术期刊越来越多地要求在健康研究方案和提交论文中强制报告PPI。在此背景下，Price等人对BMJ在引入期刊政策（要求作者报告PPI）之前（2013年6月至2014年5月）和之后（2015年6月至2016年5月）的论文进行了“前后”研究。政策引入前，该期刊发表的研究论文中1/89（0.5%）报告了PPI，而政策引入后为16/152（11%）。同样，Husson等人对BMJ期刊组中强制要求PPI报告的慢性病RCT进行了MEDLINE搜索，发现40/101（40%）的RCT报告了PPI；患病率高于其他RCT中PPI的系统综述。虽然证据表明期刊强制报告PPI增加了健康研究文章中的PPI患病率（或增加了向这些期刊提交的PPI论文），但对于没有强制报告的期刊，PPI患病率估计可能被低估，无论是由于字数限制还是作者选择。尽管如此，本研究中健康研究文章PPI增加趋势的规模和范围——跨越一系列成人和儿科期刊（其中仅一种有强制报告）——表明PPI增加趋势是真实的。

然而，同样重要的问题是PPI的“质量”，即增加趋势是否与更少的象征主义相关。IAP2参与水平随时间向合作和赋权患者合作伙伴的转变表明更高质量的PPI。值得注意的是，本研究仅限于审查已发表文章并将研究二分为PPI+或PPI-。Lang等人指出，此方法不能全面捕捉参与的质量和程度、研究人员的态度和信念或机构的政策。从患者合作伙伴访谈和正式定性分析中得出的证据将有助于确认研究文化和PPI实践的转变是否真实且有意义。

本研究的结果还表明，在健康研究中让儿童、青少年和护理人员参与可能存在独特障碍，并且有必要进一步研究该特定人群中参与的促进因素和障碍。我们的数据表明，与儿科研究相比，成人研究中PPI患病率增长更快。可能的解释包括与成人研究相比，儿童健康研究中的PPI存在独特挑战（家庭优先事项竞争、时间安排挑战、教育承诺），成人研究和儿科研究文章中PPI报告差异，或机构对PPI的支持在成人研究中比在儿童健康研究中增长更快。

最后，研究结果可用于为资助机构、机构、期刊、研究团队和个体研究人员制定政策、倡议和培训/教育项目，