《Applied Health Economics and Health Policy》：Collaborating for Affordable Patient Access to Medicines: Review of the First Decade of the Beneluxa Initiative in Pharmaceutical Policy
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跨境合作已被提出作为一项政策解决方案，以改善患者用药可及性。由于患者以可负担成本获得药品也成为高收入国家的问题，一些欧洲国家于2015年通过建立Beneluxa Initiative（Beneluxa倡议）在药品政策领域开展合作作为回应。截至2025年，该倡议
跨境合作已被提出作为一项政策解决方案，以改善患者用药可及性。由于患者以可负担成本获得药品也成为高收入国家的问题，一些欧洲国家于2015年通过建立Beneluxa Initiative（Beneluxa倡议）在药品政策领域开展合作作为回应。截至2025年，该倡议由五个国家（奥地利、比利时、爱尔兰、卢森堡和荷兰）组成，并在多项联合协作活动中积累了十年经验，包括地平线扫描（horizon scanning）、卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）、报销谈判以及政策发展的策略交流。在第一个十年期间，Beneluxa Initiative开展了15项联合卫生技术评估和四项联合谈判。通过这些协作过程获得的见解有助于完善方法论方法并探索新途径，例如建立了国际地平线扫描倡议（International Horizon Scanning Initiative, IHSI），并有更多国家参与。尽管公众关注常集中于联合谈判，但这仅是该倡议工作的一方面。Beneluxa Initiative采用全面的产品生命周期方法，旨在早期开发阶段识别具有潜在高预算影响的药品，从而为协作评估和谈判做好及时准备。虽然各国法律和组织框架的差异带来挑战，且协作需要充足的时间资源，但Beneluxa的经验表明，跨国药品政策协作是可能且有益的。相关经验教训也可推广至全球卫生政策界。
**论文解读：Beneluxa倡议首个十年在药品政策中的跨国协作实践与启示**
**研究背景、问题与研究意义**
全球范围内，确保患者公平获得可负担的药品是一项重大挑战，这一问题在高收入国家同样突出。尤其是一些新疗法（如肿瘤领域的单次基因治疗）以极高价格上市，而许多号称创新的新药其治疗获益存在不确定性，高价的合理性受到质疑。尽管现有政策选项具有一定价值，但未能有效应对这些挑战。因此，政策制定者开始探讨、试点并实施新的路径，以改善患者以可负担成本获得药品的机会。其中，反复被提出的一种方案是药品政策领域的跨国协作，包括定价和采购。在欧洲联盟（EU）政策框架内，药品上市许可的监管程序已协调三十余年，但各成员国在公共资金支持及定价决策上仍各自为政。近年来，EU采取了一些重要立法行动以促进协作，如联合采购协议、建立卫生应急准备与响应管理局（HERA），以及通过《欧洲HTA法规》（HTAR）强制要求对创新药进行联合临床评估（JCA）。此外，一些欧洲国家在欧盟委员会框架之外自发开展了协作行动，Beneluxa Initiative正是其中的典型代表。该倡议于2015年由比利时和荷兰发起，随后卢森堡、奥地利、爱尔兰相继加入，至2025年已满十年。本文由长期参与该倡议的技术专家撰写，旨在回顾其关键发展与成就，为跨国药品政策协作的讨论提供来自内部视角的最新见解。论文发表在《Applied Health Economics and Health Policy》。
**主要关键技术方法**
研究人员基于Beneluxa Initiative的实践经验，采用描述性回顾方法，整合已发表和未发表资料以及作者的实际操作经验。关键技术方法包括：采用三级治理模型（政治层、技术层、协调层）确保政治授权与技术专长的互动；通过领域任务组开展地平线扫描、HTA联合评估、定价与报销谈判及信息共享与政策交流；建立国际地平线扫描倡议（IHSI）并开发联合地平线扫描数据库，该数据库仅依赖公开数据源；设计联合HTA提交模板，要求制药公司同时向参与国提交相同档案，并依据各国法规并行开展评估与评价；联合谈判遵循自愿参与原则，谈判前需完成联合HTA。样本来源为Beneluxa五个成员国（奥地利、比利时、爱尔兰、卢森堡、荷兰）的公共机构。
**研究结果**
**3.1 地平线扫描**
通过建立IHSI作为独立法律实体，Beneluxa将地平线扫描扩展至非成员国。IHSI数据库于2022年逐步向成员开放，提供高影响报告，识别具有潜在高预算影响的药品，为后续联合HTA和谈判做准备。Beneluxa的地平线扫描领域任务组因此暂停，其成员转而参与IHSI活动。
**3.2 卫生技术评估**
截至2025年底，Beneluxa完成了15项联合HTA，参与国至少两个（常为比利时和荷兰）。采用联合HTA提交模板，允许公司选择进行比较效果与预算影响评估或额外包括药物经济学评估。联合程序基于各国法规并行运行，评估标准类似，尽管各国程序存在差异，但国家HTA结论大体相似。一项对444个药品-适应症组合的分析确认了这一点。联合HTA中，未出现所有五国同时参与的情况，主要因公司兴趣不足及物流负担过大。
**3.3 定价与报销协作**
Beneluxa并非采购倡议，而是针对特定新专利药进行价格谈判，重点关注高未满足需求和预期附加值的药品。首个十年内成功完成四项药品谈判，其中三项达成了多国协议（如nusinersen、onasemnogene abeparvovec、atidarsagene autotemcel）。联合谈判需先完成联合HTA，但并非所有联合HTA后都进行谈判。公司（尤其是大型企业）仍对参与谈判持犹豫态度，中小型公司兴趣较大。
**3.4 信息共享与政策交流**
通过组织线上研讨会和公开活动，促进成员国在药品政策实施、治疗领域（如阿尔茨海默病）方面的经验交流。2024年举办了首次跨国利益相关者范围界定会议，涉及临床医生、患者和支付方。此外，Beneluxa积极就欧盟政策改革发表声明和新闻稿。
**讨论与结论**
Beneluxa Initiative证明了跨国药品政策协作的可行性，但成功需满足关键条件：明确目标和国家意图、提供充足资源（包括时间投入）、对齐流程而非强制统一、以及共享战略立场和价值观。三级治理结构确保了政治层与技术层的定期互动，这对维持参与度至关重要。其旗舰成果是IHSI的建立，为公共部门提供了独立的、仅依赖公开数据的地平线扫描数据库，这在跨国层面尚属首次。Beneluxa在联合HTA方面的经验为欧盟HTAR的实施提供了宝贵教训，其专家已参与相关实施工作。尽管联合谈判数量看似不多，但Beneluxa是欧洲唯一基于HTA成功完成新药联合谈判的跨国协作。然而，制药公司仍持谨慎态度，且联合谈判耗时巨大。研究人员指出，无法评估Beneluxa的建立与维护成本，因为主要投入为参与者的时间资源，且通常未记录工作小时数。本文未提供对Beneluxa是否改善患者可负担且可持续的药品可及性的正式影响评估，但指出该倡议在技术知识（如建立IHSI、产出联合HTA报告）和流程（奠定联合程序基础）方面提升了能力，并增强了公共部门在政策辩论中的话语权。
**结论部分翻译**
根据研究人员，Beneluxa Initiative在其第一个十年中证明了其价值。除了联合谈判等具体成就外，该倡议还在一个由各EU成员国独立决策的政策领域，产生了关于实施跨国协作的重要见解。从Beneluxa获得的经验教训不仅对该倡议自身具有意义，也对全球政策界具有参考价值。它们可为正在进行的协作努力（如欧洲HTA法规的实施）提供信息，并激励欧洲及其他地区的国家在药品政策领域寻求合作。展望下一个十年，Beneluxa旨在将这些见解融入其进一步发展，可能调整其优先事项和活动。该倡议还计划通过加强传播经验、积极参与政策辩论来扩大沟通活动。通过分享五个中等规模、高收入、具有团结型卫生体系且拥有长期跨国协作经验的国家的视角，Beneluxa有助于塑造未来政策，以进一步改善患者可负担且可持续的药品可及性。
