复发或难治性多发性骨髓瘤的死亡模型：基于真实世界数据模拟临床试验中的主观预期寿命标准

《Annals of Hematology》：A mortality model for relapsed or refractory multiple myeloma: emulation of subjective life expectancy criteria from a clinical trial in real-world data

　　

摘要

预期寿命较短的患者往往因主观判断而被排除在肿瘤学试验之外，这在将试验结果与真实世界数据相结合时带来了挑战。本研究探讨了在真实世界数据中建立复发/难治性多发性骨髓瘤患者死亡率的预测模型的可行性，以便在外部对照组研究中实现对预期寿命小于6个月患者的排除。

通过针对性的文献回顾（2016年1月至2022年3月），寻找适用于复发/难治性多发性骨髓瘤的死亡率预测模型。由于未找到合适的模型，研究人员便利用COTA数据库构建了一个新的死亡率预测模型。

该模型纳入了通过文献回顾和临床专家确定的21个预后因素。研究采用Cox比例风险模型，并通过自举法验证来纠正过度乐观的偏差，从而确定性能最佳的模型。同时设定阈值：在开始治疗方案后的6个月内，预测的死亡率概率需达到50%及以上，以此来评估模型的敏感性和特异性。

共有1,112名患者提供了2,626组治疗方案数据。包含排名前20的预后因素的模型在一致性及准确性方面表现最佳，且满足了预先设定的性能标准，F1分数除外。该模型预测的6个月死亡率与实际观察值均为26%。

利用真实世界数据预测复发/难治性多发性骨髓瘤患者的死亡率仍面临诸多挑战。虽然这个新构建的模型具有较好的区分能力，但F1分数较低，这说明它或许有助于识别那些风险最高、最有可能不符合试验预期寿命标准的患者。