综述：用于医疗保健质量和安全测量与监测的复合指标推导方法：一项范围综述

《Frontiers in Health Services》：Methods to derive composite indicators used for quality and safety measurement and monitoring in healthcare: a scoping review

　　

研究人员遵循PRISMA-ScR指南，检索了五个电子数据库和灰色文献。研究人员基于欧盟委员会联合研究中心（EC-JRC）开发的框架，提取了11个开发阶段的数据。通过评分方案识别出在开发阶段提供重要信息的文献。方法论文献（n=65）提供了技术指导并提出了开发过程中的问题。开发复合指标（composite measures）的文献（n=325）呈现了不同水平的信息。大多数文献在指标选择、数据分析、解构和呈现方面表现良好。然而，在理论框架使用、缺失数据处理和不确定性分析（uncertainty analysis）方面的信息评分较低。本综述开发的检查表提供了一个可操作框架，以稳健和透明的方式指导复合指标开发。最佳实践案例支持了这些检查表的使用，有助于那些开发和解释复合指标（composite measures）的研究人员。系统综述注册：https://bmjopen.bmj.com/content/13/7/e071382.long。

**1 Introduction**
自医学研究所（IOM）发布两份关于医疗保健质量标志性文件以来，质量测量的关注度增加。复合指标（composite measure）由两个或多个组件指标组合而成，用于评估医疗保健质量，可总结多指标信息、提高检测质量差异能力、识别关键驱动因素，并支持决策。然而，复合指标可能因透明度、适当性和不确定性引发争议，尤其是用于排名时。本范围综述旨在通过收集开发阶段详细信息，改进复合指标开发，并依据欧盟委员会联合研究中心（EC-JRC）的10阶段方法学，结合信息评分识别最佳实践，形成可操作检查表，支持两阶段开发：第一阶段为复合指标开发，第二阶段为评估、呈现和审查。

**2 Methods**
本综述采用范围综述方法，遵循JBI证据合成手册和Alexander等的大规模范围综述指南。纳入标准包括2000年1月至2025年2月间的英文同行评审和灰色文献，讨论复合指标开发相关阶段。检索策略分三步，于2023年1月16日检索PubMed、Cinahl、Embase、ABI/Inform和Safetylit，并于2025年11月10日更新至2025年2月28日。灰色文献通过Grey Literature Report等检索，并使用Elicit^?工具补充。筛选由两名独立评审员进行，数据提取采用Covidence^?预设计模板，提取内容包括作者、年份、国家、研究目的、复合指标类型、11个开发阶段信息等。未进行质量评价，但为每个开发阶段分配信息评分（0-2分），以识别信息丰富的文献。数据综合采用叙述性综合，并辅以表格和图表。

**3 Results**
共筛选6302篇，1299篇通过全文审查，最终纳入390篇。最常见的排除原因是使用现有复合指标（n=217）或信息不足（n=318）。纳入文献中，65篇为方法论文献，325篇开发了医疗保健质量复合指标。多数研究在美国进行（60%），且以医院环境为主（57%）。

**3.1 Methodology publications**
方法论文献（n=65）提供了技术指导，并揭示了复合指标开发中的关键问题。早期讨论源于英国NHS的医院星级评分，强调不同方法可导致显著不同的排名。美国CMS方法学受到质疑，包括区分度差、指标不平衡、缺乏与临床结局的相关性等。CMS在2019年删除了潜在变量模型（LVM），简化了指标分组。其他研究探讨了法国、加拿大等国的聚合方法影响。多项文献提供了跨阶段的方法学指导，并关注特定类型指标的问题。

**3.2 Publications developing composite measures**
25年间出版物数量稳步上升。早期（2000-2004）得分较高，但2005-2014年间得分下降，2015-2025年多数类别得分改善。开发复合指标的文献按类型分类：过程指标（n=85）、结局指标（n=74）、经验/调查指标（n=44）、结构指标（n=10）和混合指标（n=112）。总体中位信息评分为13分，过程指标和混合指标中位较低（12分）。多数文献在数据分析（中位2）、指标选择（中位2）、解构（中位2）和呈现（中位1）方面得分较高，而框架（中位1）、缺失数据（中位1）和不确定性分析（中位1）得分较低。

**3.2.1 Identify the theoretical frameworks applied in the development of composite indicators**
理论框架提供开发基础，应明确界定测量内容并指导指标选择与组合。中位得分1，49篇文献获得最高分。多数引用Donabedian的结构-过程-结局分类或IOM的六个质量维度，但很少直接基于这些框架构建。少数文献构建了定制框架，如Profit等提出的质量矩阵，或Shahian等用于选择指标的概念框架。经验指标复合指标常基于定性研究确定领域。

**3.2.2 Methods of selection of constituent indicators for inclusion in composite indicators**
指标选择是复合指标开发中最关键步骤之一。获得最高分的文献（n=178）详细描述了基于专家意见或统计方法的指标选择过程。中位得分2。方法包括文献综述、专家意见、因子分析（FA）和主成分分析（PCA）等。方法论文献强调指标应适用于所有被测量单位，并需调整病例组合。

**3.2.3 Preparation of data analysis**
数据分析需检查离群值、方向性和样本量，中位得分2，277篇文献获得最高分。分析方法包括描述性统计、方差分析（ANOVA）、因子分析（FA）和主成分分析（PCA）以评估数据结构，以及层次回归或混合效应模型调整病例组合。广义估计方程（GEE）用于处理组内相关性。直方图、箱线图和漏斗图用于识别离群值。

**3.2.4 Missing data: assessed, nature, method**
缺失数据若未处理可能导致偏倚，仅52篇文献获得最高分，中位得分1。最常用的方法是多重插补（multiple imputation），也有单次插补（均值/中位数/众数替换、回归、热卡插补）以及代理变量、排除分析等方法。敏感性分析较少见。

**3.2.5 Normalisation: methods**
当指标单位不同时需标准化，中位得分1。多数过程指标和结局指标为二元比例，无需标准化。方法包括标准化（z分数）、排序、最小-最大、距离参考值和转换为分类尺度。Shwartz等指出分类阈值可能掩盖差异。

**3.2.6 Weighting and aggregation methods**
权重可通过参与式或统计方法确定，125篇文献获得最高分。统计方法包括主成分分析（PCA）、因子分析（FA）、贝叶斯回归、数据包络分析（DEA）和灰色关联分析（GRA）。聚合方法包括加法、乘法和非补偿性。多种方法比较发现结果差异显著，等权重最直观，机会权重等各有利弊。

**3.2.7 Uncertainty and sensitivity analysis**
不确定性和敏感性分析评估输入因素对复合指标值的影响，64篇文献获得最高分，中位得分0.74，为所有阶段中第二低。多数分析聚焦于权重和聚合决策的影响，如Wilhelm等通过改变正常化方法评估稳健性。

**3.2.8 Link to other metrics (validation)**
将复合指标与外部指标关联可验证其解释力，175篇文献获得最高分，中位得分1.37。验证方法包括与死亡率、发病率、并发症、再入院等指标的相关性分析或回归。

**3.2.9 Deconstruction**
解构可识别子组件贡献，193篇文献获得最高分，中位得分1.63。常用方法包括相关性分析和优势评估，因子分析（FA）和主成分分析（PCA）可清晰呈现载荷。雷达图等可视化工具有效。

**3.2.10 Presentation and dissemination (format, metrics of uncertainty)**
呈现形式取决于复合指标性质，161篇文献获得最高分，中位得分1.46。表格和图形均需包含不确定性度量（如置信区间），条形图、折线图等常用，漏斗图等用于排名。

**3.2.11 Post implementation review**
实施后审查较少，仅少数文献进行了正式审查和更新，如Shahian等。多数文献提出未来验证或扩展计划。

**3.3 Addressing the gaps**
方法论文献与OECD手册提供了背景，6篇文献在8个类别中获得最高分。高分文献在指标选择、数据分析、标准化、权重和聚合、解构和呈现方面表现良好，但缺失数据处理和不确定性分析仍为薄弱环节。本综述总结了最佳实践，形成两阶段检查表：第一阶段（1-6阶段）为复合指标开发，第二阶段（7-11阶段）为评估、呈现和审查。

**4 Discussion**
复合指标广泛使用，但存在争议，如英国健康基金会建议不应鼓励复合评分，因其可能存在主观性、数据质量问题和无法针对性改进。然而，复合指标可汇总大量信息，便于患者使用。设计复合指标需技术决策，本综述通过改编EC-JRC的10阶段方法学，结合信息评分，提供了可操作检查表作为工具箱。局限性包括未深入探讨技术挑战、仅纳入英文文献，但约1%的文献为非英文，影响不大。未来应关注详细指南。

**5 Conclusion**
尽管复合指标存在争议，但在利益相关者确认其适当性后，本范围综述提供了一个可操作框架，以稳健和透明的方式支持医疗保健质量复合指标开发。大量最佳实践案例支持了检查表的使用，有助于开发和解释复合指标。