《Expert Review of Hematology》：Research agenda and related workforce requirements inspired by Lived Experience Experts and grounded in health equity for the Bleeding Disorders Research Collaborative
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背景：遗传性出血性疾病（BDs）研究历来未能反映整个社区的多样性或需求。美国国家出血性疾病基金会（NBDF）委托七个多学科工作组（WGs）为以生活经验专家（LEE）为启发、以健康公平、多样性和包容性（HEDI）为根基的出血性疾病研究协作网络（BDRC）制定美国
背景：遗传性出血性疾病（BDs）研究历来未能反映整个社区的多样性或需求。美国国家出血性疾病基金会（NBDF）委托七个多学科工作组（WGs）为以生活经验专家（LEE）为启发、以健康公平、多样性和包容性（HEDI）为根基的出血性疾病研究协作网络（BDRC）制定美国国家研究蓝图（NRB）。研究设计和方法：研究与开发及劳动力工作组与HEDI和LEE工作组合作，通过虚拟和面对面会议制定BDRC运行化建议。结果：提出涵盖九大主题、每主题含四至六个科学兴趣领域的327项可行研究优先级，体现新技术与新方法结合LEE与HEDI专长推进健康公平的愿景；时间、专长、资金、资源及多样性被确定为构建跨学科研究劳动力的关键障碍，并提出指导、合作、培训、教育与倡导等解决方案。结论：BDRC旨在赋能多元化、包容、协作的劳动力，有效加速推进全员健康公平的研究。
研究背景与问题提出
遗传性出血性疾病（inheritable bleeding disorders，BDs）如血友病A（凝血因子VIII缺乏）与血友病B（凝血因子IX缺乏）虽在数十年来诊疗手段显著提升，但健康公平——即所有患者达到最佳健康与生活质量潜能——对大多数患者仍不可及。既往BDs临床研究的参与者未能真实反映社区多样性，边缘化群体代表性不足，限制结果外推与创新疗法可及性。2021年NBDF“State of the Science”倡议提炼出190项优先研究问题，指出需摆脱现状。为此，NBDF授权七个多学科工作组制定国家研究蓝图（National Research Blueprint，NRB），构建以生活经验专家（Lived Experience Experts，LEEs，即罹患遗传性BDs者及其家属照护者）为核心、以健康公平多样性包容性（health equity, diversity, and inclusion，HEDI）为根基的出血性疾病研究协作网络（Bleeding Disorders Research Collaborative，BDRC）。本文由研究与开发（R&D）工作组及劳动力工作组联合HEDI与LEE工作组产出，发表于《Expert Review of Hematology》。
主要技术方法
研究人员采用四阶段结构化流程制定研究议程：先熟悉NRB与社区倾听成果；多维头脑风暴探索科学域、NRB域、疾病特异域与跨疾病域；将草稿归并为跨切主题并融入LEE/HEDI反馈；由成员按2年/5年/>5年/不可行评分可行性。劳动力侧则设计“NRB全国劳动力研究障碍与促进因素调查”，经国家血友病项目协调中心（NHPCC）列表伺服向1421名血友病治疗中心（hemophilia treatment centers，HTCs）专业人员发放（2023年10月2日至12月18日），回收203份有效答卷，用Excel做描述统计与按职业/地区可视化；LEE与R&D工作组间设双向联络员机制保障共同设计。
研究结果
3.1 研究与开发
3.1.1 跨切主题、科学兴趣区与研究优先级的树状结构：R&D工作组将社区需求组织为九大跨切主题（诊断实验与生物标志物、免疫应答与机制、生活经验、出血评估、全生命周期、女性出血、出血机制与非免疫并发症、关节骨骼健康、治疗），下分4—6个科学兴趣区，共327片“叶子”级优先级，相似问题可跨枝出现。
3.1.2 多元化LEE中心化HEDI根基研究议程：议程源自社区需求与多LEE声音，覆盖生活质量、诊断、治疗、病理生理及获取障碍，需纵向自然史、登记库、结局研究、临床试验、-omics、人工智能辅助大数据分析、社区参与式研究等混合方法。
3.1.3 优先级可行性：38项可在2年内完成，181项需≤5年，108项>5年；“生活经验”主题2年内可行数最多（20项），而诊断实验、免疫机制、关节骨骼类极少有2年可行项。
3.2 劳动力
3.2.1 LEE与HEDI倡导者是研究劳动力必要成员：范式从“受试者”转为“平等合作者”，需设研究大使计划（Research Ambassador Program）并补偿其时间。
3.2.2 将研究嵌入循证照护中心：推荐以HTC为枢纽网络，联动NHPCC与专科（心理、遗传咨询、口腔颌面、骨科等），同时主动纳入不就诊HTC的LEE。
3.2.3 HTC劳动力研究能力调查：203名受访者中护士占31%、心理/社工19%、医师17%；自评种族70%白人、族群77.8%非西班牙裔；平均时间分配直接照护45.1%、研究6.4%（医师10.6%最高，心理社工2.4%最低）；除医师外各职业研究参与率≤55.6%，63.6%以上遇障碍，四大障碍为时间/经费/人员/岗位未结构化；兴趣前五含健康结局、服务不足人群参与、患者中心结局、健康差异、观察性试验。
讨论部分总结
讨论指出NRB以“最小可行产品”思路启动BDRC，先小后大、持续社区反馈迭代；议程对外开放供资助方/产业/政策者参考。LEE领导与HEDI根基要求打破历史排斥做法，将文化安全、可及性、信任纳入设计。劳动力侧需通过教育训练、导师制、岗位结构化、跨专业共领、与HBCU/HACU等多样渠道合作消解屏障；调查显示HTC队伍白人主导，多样化招聘与晋职机制改革迫在眉睫。局限在于首轮仅覆盖HTC关联者与现有倡导组织网络，未就诊HTC及非英语/低数字素养LEE仍需后续纳入；劳动力调查未含专职研究员与 burnout 维度。
结论翻译
NRB提议创建并运行以LEE专长启发、全程受HEDI原则治理的美国新型BDRC。BDRC通过协调高效协作研究，推进全体LEE达致健康幸福全能。由327项含可行性时间轴的优先级组成的草稿研究议程，按跨切主题与科学兴趣区组织，为社区驱动选设计执行提供起点，并随BDs社区现实演进。实现雄心需多元化包容协作且有能力的劳动力，LEE与HEDI倡导者须作为受赋权伙伴嵌入；HTC跨专业队伍能力调查揭示多重建强契机，跨职业跨生涯的教育训练导师制及与既有组织合作是成功关键。该蓝图虽为美国社区设计，亦可国际适配，以LEE中心化与HEDI强化决策，使研究资源对齐公平愿景。
