受生活经验专家（Lived Experience Experts）启发并以健康公平为基础的出血性疾病研究合作组织（Bleeding Disorders Research Collaborative）的基础设施和劳动力发展流程

《Expert Review of Hematology》：Infrastructure and workforce development processes inspired by Lived Experience Experts and grounded in health equity for the Bleeding Disorders Research Collaborative

　　

背景：加速推进整个遗传性出血性疾病社区健康公平的研究需要一种新方法。该方法必须牢牢植根于健康公平、多样性和包容性（Health Equity, Diversity, and Inclusion，HEDI），并以遗传性出血性疾病患者（即生活经验专家（Lived Experience Experts，LEEs））的知识为中心。国家出血性疾病基金会（National Bleeding Disorders Foundation）委托七个多学科工作组（Working Groups，WGs）为出血性疾病研究合作组织（Bleeding Disorders Research Collaborative，BDRC）制定国家研究蓝图（National Research Blueprint，NRB）。研究设计与方法：基础设施和劳动力工作组与HEDI和LEE工作组合作，通过虚拟会议制定BDRC运营建议。结果：研究人员提出一个渐进式的要素和流程网络，能够将多样化的社区优先研究想法转化为成功完成的BDRC项目。描述了启动、迭代演进、有效执行和问责所需的基本组成部分。共享资源和专业知识，并将研究嵌入遗传性出血性疾病护理中，将产生协同效率。详细说明了培养和赋能跨学科研究团队（包括LEEs和HEDI倡导者作为重要成员）的教育和培训。整合LEE和HEDI专业知识的共享领导力将提供动态治理。结论：BDRC的基础设施和劳动力发展必须从小规模开始，并与共享健康正义愿景的众多组织合作迭代发展。

论文解读

**研究背景与问题**
遗传性出血性疾病（如血友病A/B、血管性血友病等）的研究长期集中于少数群体，尤其在高资源环境中对男性血友病患者的诊断和治疗取得了显著进展，但黏膜皮肤出血性疾病、遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）、超弹性综合征、埃勒斯-当洛斯综合征、超罕见遗传性出血性疾病以及影响女性、女孩和月经期人群的疾病，其基础病理生理学、诊断和治疗需求仍未被充分研究。边缘化和少数群体（基于种族、民族、性别、年龄、残疾等）在传统上被忽视或排斥，面临额外的健康公平障碍。现有研究缺乏多样性，临床试验参与者中黑人和西班牙裔人群以及女性代表不足，限制了结果的普遍性和创新治疗的可及性。此外，研究社区参与不足，生活经验专家（LEE）的知识常被低估，而他们对于研究优先排序、设计、实施、传播至关重要。为了解决这些问题，国家出血性疾病基金会（NBDF）在2020年与社区广泛互动，确定研究优先事项，并于2021年科学状况峰会得出结论：需要一项协调、协作、以LEE知识为中心并基于健康公平、多样性和包容性（HEDI）原则的共同努力。因此，NBDF委托七个多学科工作组制定国家研究蓝图（NRB），为出血性疾病研究合作组织（BDRC）的结构和运营提供蓝图。本文重点报告基础设施和劳动力工作组的建议。

**研究人员开展的研究与结论**
基础设施和劳动力工作组与HEDI和LEE工作组密切协作，通过虚拟会议、社区咨询（包括市政厅、在线公开评论期和混合峰会）制定建议。他们采用最小可行产品（MVP）方法，建议BDRC从小规模开始，逐步迭代发展，构建一个包含专家、资源、设施和流程的全面网络。核心结论包括：必须将LEE和HEDI专业知识融入所有层面；采用动态治理（sociocracy）模型实现共享领导力；建立在线参与平台作为枢纽；开发教育训练课程提升跨学科团队能力；设立研究大使项目赋能LEE。这些建议旨在促进社区优先研究，加速健康公平。论文发表在《Expert Review of Hematology》。

**主要技术方法**
本研究采用多学科工作组协作方法，包括基础设施工作组、劳动力工作组、HEDI工作组、LEE工作组等，通过虚拟会议进行头脑风暴和迭代讨论。工作组运用Hackman高效团队原则和剑桥健康联盟多学科团队方法，结合动态治理（sociocracy）模型进行决策。社区意见通过市政厅、在线公开评论期和混合峰会收集。基础设施设计采用最小可行产品（MVP）策略，逐步扩展。教育训练需求通过跨学科需求分析确定，并计划与现有资源（如PCORI、ATHN等）合作。所有建议均来自工作组内部协商及与社区利益相关者的广泛反馈。

**研究结果**
**3.1 网络基础设施的国家研究蓝图**
通过工作组分析，提出BDRC基础设施的指导原则（尊重、包容、尊严、透明、灵活），并映射了基础设施要素和研究项目阶段的对应关系。
**3.1.1 最小可行产品（MVP）方法**：建议采用MVP方法逐步发展全面的基础设施，从小规模项目开始，通过评估学习迭代优化。
**3.1.2 基础设施需求映射到研究项目阶段**：通过假设研究项目场景，详细分析了从初始接触到项目完成所需的支持（如同行指导、培训、技术专业、LEE和HEDI专业知识、审查监督等），并提炼出MVP必备要素。
**3.1.3 协调与协作实现高效研究运营**：建议建立出血性疾病研究工作小组和跨领域委员会，汇聚多学科专家（包括LEE和HEDI），并采用中心-辐射式临床研究联盟网络，避免重复努力。
**3.1.4 参与平台作为枢纽**：在线参与平台将连接人员与资源，作为第一接触点，提供透明仪表板、培训资源、研究大使项目等，需以MVP方式构建并迭代发展。
**3.1.5 指标与评估**：建立项目与网络层面的绩效指标，监测进展、团队功能、参与者体验等，积极和消极结果均视为学习机会，并透明分享。
**3.1.6 监督与治理**：建议采用动态治理模型，确保LEE和HEDI专业知识嵌入所有治理层面，执行监督委员会需优先达到≥50%的LEE成员，并设立外部监督机构。
**3.2 劳动力网络要求**
通过调查HTC团队构成与研究能力，强调LEE和HEDI倡导者是研究劳动力的重要成员，其时间和专业知识需得到公平补偿。
**3.2.1 教育、培训与能力建设**：提出分层次的教育培训，包括基础入门、进阶HEDI实践、专项技能（如自适应试验设计），并计划研究大使项目课程，以赋能LEE全面参与研究。
**3.2.2 托管与连接**：建议将训练课程托管在参与平台，并与现有伙伴（如NBDF、PCORI、ATHN等）合作构建统一资源中心。研究大使项目将匹配LEE兴趣与研究需求，并促进社区研究倡导。

**讨论与结论**
讨论部分强调，实现BDRC愿景需要两个关键主题：尊重互利的伙伴关系和基于MVP的迭代演进。伙伴关系包括研究-护理整合、社区研究伙伴（如LEE、HEDI倡导者、地方分会）、共享领导力，以及借鉴儿童肿瘤学组、艾滋病工作组等成功模式。MVP方法要求从小规模开始，通过评估学习逐步扩大，避免一次性投入过大。局限性包括：初始项目必须切实展示社区参与和透明度；在线平台可能加剧边缘群体数字鸿沟，需结合线下方式；现有学术奖励体系偏向个人成就，需倡导改变；资金挑战严峻，尤其在当前政治环境下。结论部分翻译如下：BDRC指导原则承诺相互尊重、真实伙伴关系和尊重沟通。基础设施和劳动力工作组在此提出流程和要素蓝图，以运营受LEE启发、基于HEDI的BDRC，开展遵循这些原则的社区优先研究。实现这一愿景存在重大挑战。BDRC必须坚持其既定方法：从小开始，建立信任，共同努力迭代发展，以实现伟大目标。整个遗传性出血性疾病社区内外的伙伴的参与和支持至关重要。任何有兴趣加入合作的人均可通过补充材料中的快速响应码联系。